Clinical Trial Results:
Trial of Pamrevlumab (FG-3019), a Monoclonal Antibody to Connective Tissue Growth Factor, in Non-Ambulatory Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
Summary
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EudraCT number |
2023-000321-80 |
Trial protocol |
Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
09 Aug 2023
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
17 Aug 2024
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First version publication date |
22 Feb 2024
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
FGCL-3019-079
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02606136 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
FibroGen, Inc.
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Sponsor organisation address |
409 Illinois Street, San Francisco, United States, CA 94158
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Public contact |
Clinical Trial Information Desk, FibroGen, Inc., FG3019-079DMDStudy@fibrogen.com
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Scientific contact |
Clinical Trial Information Desk, FibroGen, Inc., FG3019-079DMDStudy@fibrogen.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002979-PIP01-21 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
09 Aug 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
09 Aug 2023
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of this trial is to estimate pamrevlumab’s efficacy in non-ambulatory participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
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Protection of trial subjects |
The study was conducted and monitored in accordance with United States (US) Food and Drug Administration (FDA) regulations, the International Council for Harmonisation E6 Guideline for Good Clinical Practice (GCP), the Declaration of Helsinki, any other applicable regulatory requirements, and Institutional Review Board (IRB) requirements.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
04 Jan 2016
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 21
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Worldwide total number of subjects |
21
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
18
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Adults (18-64 years) |
3
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
All participants who completed the main portion of the study for a minimum of 104 weeks (2 years) were rolled over to an open-label extension (OLE) for up to an additional 208 weeks (4 years). Some participants remained in the main study for up to 206 weeks before rolling over to the OLE. | ||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Main Study (104 Weeks)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
Arms
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Arm title
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Pamrevlumab | ||||||||||||||
Arm description |
Participants received pamrevlumab 35 milligrams (mg)/kilogram (kg) by intravenous (IV) infusion every 2 weeks for a minimum of 104 weeks in the main study. Participants who completed the main study, continued to receive pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of up to 208 weeks in the OLE. | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Pamrevlumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Monoclonal Antibody to Connective tissue growth factor (CTGF), FG-3019
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Pamrevlumab was administered per dose and schedule specified in the arm description.
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Period 2
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Period 2 title |
OLE (Up to 208 Weeks)
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
Arms
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Arm title
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Pamrevlumab | ||||||||||||||
Arm description |
Participants received pamrevlumab 35 milligrams (mg)/kilogram (kg) by intravenous (IV) infusion every 2 weeks for a minimum of 104 weeks in the main study. Participants who completed the main study, continued to receive pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of up to 208 weeks in the OLE. | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Pamrevlumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Monoclonal Antibody to CTGF, FG-3019
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Pamrevlumab was administered per dose and schedule specified in the arm description.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Pamrevlumab
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Reporting group description |
Participants received pamrevlumab 35 milligrams (mg)/kilogram (kg) by intravenous (IV) infusion every 2 weeks for a minimum of 104 weeks in the main study. Participants who completed the main study, continued to receive pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of up to 208 weeks in the OLE. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Pamrevlumab
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Reporting group description |
Participants received pamrevlumab 35 milligrams (mg)/kilogram (kg) by intravenous (IV) infusion every 2 weeks for a minimum of 104 weeks in the main study. Participants who completed the main study, continued to receive pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of up to 208 weeks in the OLE. | ||
Reporting group title |
Pamrevlumab
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Reporting group description |
Participants received pamrevlumab 35 milligrams (mg)/kilogram (kg) by intravenous (IV) infusion every 2 weeks for a minimum of 104 weeks in the main study. Participants who completed the main study, continued to receive pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of up to 208 weeks in the OLE. |
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End point title |
Annual Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (ppFVC) at Week 104 [1] | ||||||||
End point description |
FVC is a standard pulmonary function test used to quantify respiratory muscle weakness. FVC was the volume of air that can forcibly be blown out after full inspiration in the upright position, measured in liters. Predicted FVC is based on a formula using sex, age and height of a person, and is an estimate of healthy lung capacity. Percent of predicted FVC = (observed value)/(predicted value) * 100%. Analysis was done using a random coefficient model (RCM), which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Statistical analysis was not planned for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume at 1 Second (ppFEV1) at Week 104 | ||||||||
End point description |
FEV1 is the amount of air which can be forcibly exhaled from the lungs in the first second of a forced exhalation. Predicted FEV1 is based on a formula using sex, age and height of a person, and is an estimate of healthy lung capacity. Percent of predicted FEV1= (observed value)/(predicted value) * 100%. Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Left Ventricular Ejection Fraction Percentage (LVEF%) at Week 104 | ||||||||
End point description |
LVEF% is an important measure of cardiac function. LVEF is a fraction of blood (in percent) pumped out of the left ventricle of the heart (the main pumping chamber). Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Performance of Upper Limb (PUL) Total Score at Week 104 | ||||||||
End point description |
The PUL module is an observer-administered performance battery of upper extremity mobility tasks for the shoulder (upper, 6 items: maximum score = 12), elbow (middle, 9 items: maximum score = 17) and wrist/hand (distal, 7 items: maximum score = 13). Higher scores of each item indicate higher level of function. Total score was calculated by adding the 3 level scores, with a maximum global score of 42 (total score range = 0-42; with higher score indicating better outcome). Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Grip Strength by Hand, as Measured by Hand Held Myometry (HHM) at Week 104 | ||||||||||||
End point description |
The HHM was used to measure distal upper arm strength (grip strength). Data has been presented by dominant and non-dominant hand. Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Percent Predicted Peak Expiratory Flow (PEF) at Week 104 | ||||||||
End point description |
Percent predicted PEF is a measure of the maximal or peak flow produced during an exhalation with maximal effort and, as such, is the most effort‐dependent measure of lung function. Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Cardiac Fibrosis (Scar Mass), as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI) at Week 104 | ||||||||
End point description |
Cardiac MRI was used to assess the cardiac fibrosis by detecting the presence of late gadolinium enhancement (LGE), a marker for myocardial fibrosis. Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study. Here, 'Overall number of participants analyzed' signifies participants evaluable for this outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Pinch Strength, as Measured by HHM at Week 104 | ||||||||||||
End point description |
The HHM was used to measure distal upper arm strength (pinch strength). Data has been presented by dominant and non-dominant hand. Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Upper Arm (Biceps Brachii MRI) Muscle Fat and Fibrosis Score, as Measured by MRI at Week 104 | ||||||||
End point description |
T2-mapping with MRI was conducted to measure upper arm muscle fibrosis and fat in the biceps brachii muscle. Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. The visual score for muscle fat and fibrosis will be assessed using a modified 5-point Mercuri score in which 0 = normal muscle appearance and 5 = complete replacement of muscle by connective tissue and fat, where a lower score indicated visually healthier muscle. Change from baseline was calculated as the score at Week 104 – the score at baseline. ITT population included all participants who enrolled in the study. Here, 'Overall number of participants analyzed' signifies participants evaluable for this outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Fat Fraction Percentage (%F), as Measured by MRI at Week 104 | ||||||||
End point description |
Analysis was done using an RCM, which included visit in years (as a continuous variable), and baseline efficacy as fixed effects, the intercept and the linear slope of visit as random effect, and individual participants as participant effect. ITT population included all participants who enrolled in the study. Here, 'Overall number of participants analyzed' signifies participants evaluable for this outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 104
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline up to Week 210
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Adverse event reporting additional description |
Safety population included participants who received at least one dose of study drug.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
18.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
OLE: Pamrevlumab
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Reporting group description |
Participants who completed the main study, continued to receive pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of up to 208 weeks in the OLE. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Main Study: Pamrevlumab
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Reporting group description |
Participants received pamrevlumab 35 mg/kg by IV infusion every 2 weeks for a minimum of 104 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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31 Aug 2015 |
It included following changes:
- Deleted exploratory endpoint: Effect of concomitant corticosteroid treatment on LVEF and cardiac fibrosis. - Inclusion criteria was updated to specify wheelchair dependent for <5
years. - Inclusion criteria was updated to increased length of stable regimen of heart failure cardiac medications prior to screening from 6 weeks to 3 months. - Exclusion criteria was updated to mention the need for intravenous diuretics or inotropic support increased from within 6 weeks to at least 3 months prior to screening; and hospitalization for a heart failure exacerbation or arrhythmia increased from last 6 weeks to last 3 months. - Deleted inclusion criteria for the option of no corticosteroid use for at least 6 months prior to screening and throughout the study participation. - Mandated stable treatment with corticosteroids at baseline. - Changed duration of follow-up period from 6 weeks to 10 weeks. - Allowed use of deflazacort, if regarded by the principal investigator as standard of care. |
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06 May 2016 |
It included following changes:
- Replaced forearm muscle MRI with upper arm (bicep) muscle MRI. - Revised Inclusion criterion 8 to allow only enrollment of participants with a ppFVC ≥50. - Dosing based on body weight measured at screening and every 3 months thereafter. - Safety follow-up period reduced from 10 weeks to 4 weeks after the last dose of study drug. - Infusion rate of FG-3019 not to exceed 150 cubic centimeters (cc)/hour. Adjustments to lower infusion rate allowed per investigator’s clinical judgment. - Clarified requirement for local safety labs (including hematocrit) to be drawn prior to conduct of MRIs. - Added stipulation that home health care may be considered for administration of future pamrevlumab infusions during the conduct of the study. |
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09 Dec 2016 |
It included following changes: - Replacement of FG-3019 with pamrevlumab. - Decreased study duration from 104 weeks to 52 weeks with option to continue an additional 26 weeks (78 weeks total) for participants who achieve a ≤5% decline from baseline in ppFVC by Week 52. - Updated time on study to reflect weeks vs years (ie, change from 1 year to 52 weeks). - Removed Interim Analysis at Week 52. - Deleted Inclusion criterion: Wheelchair dependency <5 years. - Revised Inclusion criterion to only allow enrollment of participants with a ppFVC between 40 and 90, inclusive. Deleted “estimated annual decline of FVC (% predicted) of ≥5% based upon at least 2 PFTs done in the previous 18 months, in addition to the screening FVC” from Inclusion criterion. Changed criteria to “At least one historical FVC % predicted value within 18 months of baseline”. - Modified Inclusion criterion to “Participants currently receiving heart failure cardiac medications (for example, angiotensin converting enzyme inhibitors, angiotensin-receptor blockers, and beta-blockers) must achieve a stable regimen for at least 3 months prior to screening”. - Modified Exclusion criterion to update time frame of anticipated spine surgery from 2 years to 78 weeks. - Modified Exclusion criterion to clarify that the use of another investigational drug or another approved product for DMD (for example, eteplirsen) within 28 days or 5 half-lives of the product, whichever was longer, prior to first Screening Visit, with the exception of deflazacort, was exclusionary. Allowed use of deflazacort if regarded by the principal investigator as standard of care. - Clarified that any approved product for DMD (for example, eteplirsen) during study treatment was prohibited. |
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10 Jul 2017 |
It included following changes: -Sample size changed to reflect that study may enroll up to 32 participants dependent on outcome of interim analysis. - Extended treatment duration from 52 weeks plus extension to 104 weeks; removed extension and added interim analysis. - Changed primary endpoint to annual change in ppFVC during treatment. - Changed Exclusion criteria to reflect increased treatment duration. - Amended language to reflect that only the first infusion was based on the screening weight. - Updated to reflect that infusion reactions are considered an identified risk of pamrevlumab administration and deleted that they did not recur with readministration. |
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14 Nov 2017 |
It included following changes:
- Primary efficacy endpoint changed from “annual change in ppFVC during treatment with pamrevlumab” to “annual change from baseline to Week 104 in ppFVC during treatment with pamrevlumab”. - Removed sentence about analysis method (“t-test”) for primary efficacy endpoint. - Modified number of participants required for interim analysis from “at least 12” to “at least 10 to 12”. - Clarified PK sample time-point collection. - Extended treatment duration from 104 weeks to 156 weeks with exploratory analyses at Week 156. |
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27 Sep 2019 |
It included following changes:
- Addition of Appendix: OLE for all participants who completed
104 weeks of treatment on the main study and completed end of treatment (EOT).
Modifications made in main study to address addition of Appendix. - Added Respiratory Muscles and Diaphragm MRI in OLE. |
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18 Nov 2020 |
It included following changes: - Safety follow-up extended to 60 days (+3 days) after the last infusion. - Study drug administration window time updated from 24 to 48 hours. - Provided further clarity on the overall duration of the Open Label Extension. - Provided allowance for administration of approved DMD therapies during the OLE treatment period >3 hours after pamrevlumab administration. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |