Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2006-004553-17
Sponsor's Protocol Code Number:	CC-4047-MMM-001
National Competent Authority:	Spain - AEMPS
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2007-01-22
Trial results	View results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Spain - AEMPS

A.2

EudraCT number

2006-004553-17

A.3

Full title of the trial

ESTUDIO DE FASE 2, PROSPECTIVO, ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO, CON CONTROL ACTIVO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA DETERMINAR LA SEGURIDAD Y ELEGIR UN RÉGIMEN TERAPÉUTICO CON CC-4047 EN MONOTERAPIA O COMBINADO CON PREDNISONA PARA ESTUDIOS POSTERIORES EN PACIENTES CON MIELOFIBROSIS CON METAPLASIA MIELOIDE.

A.4.1

Sponsor's protocol code number

CC-4047-MMM-001

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

Information not present in EudraCT

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Celgene Corporation
B.1.3.4	Country	United States
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support
B.4.2	Country
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation
B.5.2	Functional name of contact point

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.2	Product code	CC-4047
D.3.4	Pharmaceutical form	Capsule*
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Information not present in EudraCT
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.9.1	CAS number	19171-19-8
D.3.9.2	Current sponsor code	CC-4047
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	0.5
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	Information not present in EudraCT
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Information not present in EudraCT
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Information not present in EudraCT
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No
D.IMP: 2
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.2	Product code	CC-4047
D.3.4	Pharmaceutical form	Capsule*
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Information not present in EudraCT
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.9.1	CAS number	19171-19-8
D.3.9.2	Current sponsor code	CC-4047
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	1.0
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	Information not present in EudraCT
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Information not present in EudraCT
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Information not present in EudraCT
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No
D.IMP: 3
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	Information not present in EudraCT
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Prednisona
D.3.2	Product code	H02 AB07
D.3.4	Pharmaceutical form	Capsule*
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Information not present in EudraCT
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Prednisona
D.3.10	Strength
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	15
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	Information not present in EudraCT
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Information not present in EudraCT
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Information not present in EudraCT
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo
D.8 Placebo: 1
D.8.1	Is a Placebo used in this Trial?	Yes
D.8.3	Pharmaceutical form of the placebo	Capsule*
D.8.4	Route of administration of the placebo	Oral use
D.8 Placebo: 2
D.8.1	Is a Placebo used in this Trial?	Yes
D.8.3	Pharmaceutical form of the placebo	Capsule*
D.8.4	Route of administration of the placebo	Oral use

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Mielofibrosis con Metaplasia Mieloide.

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	9.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10028538
E.1.2	Term	Myelofibrosis with myelometaplasia

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

Yes

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

• Seleccionar un régimen terapéutico de CC-4047 en monoterapia o combinado con prednisona para estudios posteriores en pacientes con mielofibrosis con metaplasia mieloide.

E.2.2

Secondary objectives of the trial

• Determinar la seguridad de CC-4047 en monoterapia y combinado con prednisona en el tratamiento de la mielofibrosis con metaplasia mieloide.

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1.≥18 años de edad en el momento de la firma del consentimiento informado.
2.Diagnosticado de mielofibrosis que precisa tratamiento, incluyendo mielofibrosis con metaplasia mieloide .
3.La eligibilidad esta basada en la revisión local del aspirado y la biopsia de la médula ósea.
4.Niveles de Hb total <10g/dL en la selección o anemia dependiente de transfusion definida según los criterios IWG.
5.Función orgánica adecuada ≤ 14 días antes del inicio del fármaco en estudio determinado por:
•ALT (SGPT)/AST (SGOT) ≤3x limite superior de la normalidad (LSN) [salvo que según el juicio del médico responsable se piense que se debe a hematopoyesis extramedular.
•Bilirrubina Total <3x LSN o Bilirrubina directa <2x LSN
•Creatinina sérica ≤2.0 mg/dL
•Recuento absoluto de neutrofilos ≥1,000/μL (≥1 x 109/L)
•Recuento plaquetario ≥50,000 /μL (≥50 x 109/L)
6.Permitir recibir transfusiones de hemoderivados
7.ECOG de 0-2 en la selección.
8.Capaz de cumplir con el calendario de visitas y requisitos del estudio.
9.No debe presentar neoplasias malignas activas con excepción de cancer de próstata controlado, carcinoma de piel de células basales o escamosas, o carcinoma “in situ” del cuello uterino o de mama.
10.Las mujeres en edad fértil (MCP)deben utilizar 2 métodos anticonceptivos fiables o abstinencia completa durante:1) al menos 28 días antes del inicio del fármaco de estudio; 2)mientras participe en el estudio; 3) al menos 28 días después de la finalización del estudio. Los 2 métodos anticonceptivos fiables debe incluir un método muy eficaz (pe dispositivo intrauterino, hormonal [anticonceptivos orales, inyecciones, o implantes], ligadura trompas, o vasectomia ) y además un método eficaz (barrera) (pe preservativo de latex, diafragma, capuchón cervical). Si es necesario se derivará a las MCP a un profesional sanitario especializado antes de comenzar con el fármaco de estudio:
Pacientes Mujeres:
•Las MCP deben tener 2 resultados negativos (sensibilidad al menos 50mIU/mL), La primera prueba de embarazo se realizará en los 10-14 días previos al inicio del fármaco en estudio y la segunda se realizará en las 24 horas previas al inicio del fármaco en estudio. El investigador verificará que los resultados son negativos antes de que la paciente reciba el fármaco en estudio.
• Se les advertirá que está prohibido compartir el fármaco en estudio y se les asesorar sobre las precauciones en relación con el embarazo y los posibles riesgos de la exposición fetal.
• Deben estar de acuerdo en abstenerse de donar sangre durante su participación en el estudio y durante al menos 28 días después de la finalización del estudio.
Pacientes Varones:
• Deben utilizar un preservativo de látex durante las relaciones sexuales con MCP mientras participen en el estudio y durante al menos 28 días después de la finalización del estudio, incluso si se le ha realizado una vasectomía con éxito.
•Se les debe advertir que está prohibido compartir el fármaco en estudio y se les debe asesorar sobre las precauciones en relación con el embarazo y los posibles riesgos de la exposición fetal.
• Deben estar de acuerdo en abstenerse de donar sangre y semen durante su participación en el estudio y durante al menos 28 días después de la finalización del estudio.
Durante la participación en el estudio y durante 28 días después de la finalización del estudio para todos los pacientes:
•Cada vez se entregará un suministro del fármaco para un período máximo de 28 días.Se les orientará sobre las precauciones de embarazo y la utilización de preservativos,riesgo para el feto y se les recordará que no deben compartir el fármaco del estudio ni donar sangreal menos cada 28 días .
Pacientes mujeres:
•Las MCP con ciclos regulares se las realizará una prueba de embarazo semanal durante los primeros 28 días de su participación en el estudio y posteriormente cada 28 días mientras sigan en el, en el momento de la finalización del estudio y el día 28 después de la finalización del estudio. Si los ciclos menstruales son irregulares la prueba de la embarazo se realizará cada semana durante los primeros 28 días y posteriormente cada 14 días mientras permanezca en el estudio, en el momento de la finalización del estudio y los días 14 y 28 después de la finalización del estudio.
• Además de la prueba de embarazo necesaria, el Investigador debe confirmar con las MCP que siguen utilizando 2 métodos fiables de control de la natalidad en cada una de las visitas.
•Si una paciente deja de tener la regla o si tiene una prueba de embarazo o hemorragia menstrual anormal se le realizará una prueba de embarazo y el tratamiento con el fármaco de estudio se interrumpira en esa evaluación.
•No esta permitida la lactancia durante el estudio y hasta 28 días después de la finalización.
Pacientes Varones
•Si una paciente o la pareja de un paciente varon del estudio se queda embarazada o tiene un resultado positivo se interrumpirá el fármaco del estudio.

E.4

Principal exclusion criteria

1.Positividad conocida para el VIH, portador de la hepatitis B o infección activa de hepatitis C.
2. Antecedente de reacción adversa a los corticoides (de manera específica prednisona) que en opinión del médico responsable haya sido suficientemente grave para impedir su participación en el estudio.
3. La utilización de cualquier factor de crecimiento, fármaco quimioterápico citotóxico (p. ej., hidroxiurea o anagrelida), corticoides o un fármaco o un tratamiento experimental en los 28 días previos al inicio del tratamiento con CC-4047 y/o la ausencia de recuperación de toda la toxicidad producida por un tratamiento previo hasta el grado 1 o menor (p.e interferon alfa puede requerir un periodo de lavado de 84 días o más).
4. Tratamiento previo con CC-4047, lenalidomida o talidomida por MMM. (Se permite la utilización previa de prednisona como tratamiento de la MMM, pero no en los 28 días previos al inicio del tratamiento con CC-4047).
5. Antecedentes de trombosis venosa profunda o embolia pulmonar.
6. Cualquier enfermedad médica o psiquiátrica grave que pueda impedir (según el juicio del médico responsable) que el paciente firme el consentimiento informado o cualquier enfermedad, incluyendo la presencia de alteraciones de los resultados de pruebas de laboratorio, que sitúe al paciente en una situación de riesgo inaceptable en caso de participar en el estudio o que introduzca un factor de confusión en la capacidad de interpretar los datos del estudio.
7.Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Mejor respuesta global que se determine según los Criterios del Grupo de Trabajo Internacional (International Working Group Criteria) en los primeros 6 ciclos (168 días) de tratamiento del estudio

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

Information not present in EudraCT

E.6.9

Dose response

Yes

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

Yes

E.8.1.5

Parallel group

Yes

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

Yes

E.8.2.2

Placebo

Yes

E.8.2.3

Other

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

Yes

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

Information not present in EudraCT

E.8.5.1

Number of sites anticipated in the EEA

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

Yes

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

Information not present in EudraCT

E.8.6.3

If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

F. Population of Trial Subjects
F.1 Age Range
F.1.1	Trial has subjects under 18	No
F.1.1.1	In Utero	Information not present in EudraCT
F.1.1.2	Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)	Information not present in EudraCT
F.1.1.3	Newborns (0-27 days)	Information not present in EudraCT
F.1.1.4	Infants and toddlers (28 days-23 months)	Information not present in EudraCT
F.1.1.5	Children (2-11years)	Information not present in EudraCT
F.1.1.6	Adolescents (12-17 years)	Information not present in EudraCT
F.1.2	Adults (18-64 years)	Yes
F.1.3	Elderly (>=65 years)	Yes
F.2 Gender
F.2.1	Female	Yes
F.2.2	Male	Yes
F.3 Group of trial subjects
F.3.1	Healthy volunteers	No
F.3.2	Patients	Yes
F.3.3	Specific vulnerable populations	Yes
F.3.3.1	Women of childbearing potential not using contraception	No
F.3.3.2	Women of child-bearing potential using contraception	Yes
F.3.3.3	Pregnant women	No
F.3.3.4	Nursing women	No
F.3.3.5	Emergency situation	No
F.3.3.6	Subjects incapable of giving consent personally	No
F.3.3.7	Others	No
F.4 Planned number of subjects to be included
F.4.1	In the member state	9
F.4.2	For a multinational trial
F.4.2.1	In the EEA	30
F.4.2.2	In the whole clinical trial	80

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2007-04-30

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2007-01-25

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed
P.	Date of the global end of the trial	2013-09-24

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials