Clinical Trial Results:
A Phase 2, Prospective, Randomized, Multicenter, Double-blind, Active-control, Parallel-group Study to Determine the Safety of and to Select a Treatment Regimen of CC-4047 (Pomalidomide) Either as Single-agent or in Combination With Prednisone to Study Further in Subjects With Myelofibrosis With Myeloid Metaplasia
Summary
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EudraCT number |
2006-004553-17 |
Trial protocol |
GB ES AT IT DE |
Global end of trial date |
24 Sep 2013
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
14 Jul 2016
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First version publication date |
07 Aug 2015
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
CC-4047-MMM-001
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00463385 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Celgene Corporation
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Sponsor organisation address |
86 Morris Avenue, Summit, NJ, United States, 07901
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Public contact |
Clinical Trial Disclosure
86 Morris Avenue
Summit, NJ 07901, Celgene Corporation
86 Morris Avenue
Summit, NJ 07901, 1 866-260-1599, ClinicalTrialDisclosure@Celgene.com
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Scientific contact |
Robert Gale, MD
86 Morris Avenue
Summit, NJ 07901, Robert Gale, MD
Celgene Corporation
86 Morris Avenue
Summit, NJ 07901, RGale@Celgene.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
13 Nov 2014
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
24 Sep 2013
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
24 Sep 2013
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To select a treatment regimen of CC-4047 either as single-agent or in combination with prednisone to study further in subjects with myelofibrosis with myeloid metaplasia (MMM).
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Protection of trial subjects |
Protection of Subjects by Institutional Review Board/Independent Ethics Committee Review and Approval; Protection of Patient Confidentiality
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
This study in MMM was designed to determine the appropriate CC-4047 dose and regimen as a monotherapy or in combination with prednisone. The comparator (prednisone monotherapy) facilitates the description of the Adverse Event (AE) profile of CC-4047. The prednisone control arm also allowed for a comparison in response rates of the CC-4047 mono- and combination therapies; thus providing a reasonable basis of information for designing further studies should the outcomes be in favor of a CC-4047 arm. | ||
Actual start date of recruitment |
19 Apr 2007
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Austria: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 28
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 52
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Worldwide total number of subjects |
88
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EEA total number of subjects |
36
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
35
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From 65 to 84 years |
52
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85 years and over |
1
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Recruitment
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Recruitment details |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Participants were entered into the Pre-randomization phase and were evaluated for the inclusion and exclusion criteria for the Double-Blind Treatment Phase of the study. The Pre-Randomization Phase did not last more than 28 days. However, the bone marrow histology for diagnosis may have preceded this period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Monitor | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
A double-blind technique was used and was chosen to minimize bias on the part of participants, investigators, and the sponsor. Identical placebo capsules were supplied to match the 0.5 mg and 1.0 mg pomalidomide capsules. Placebo to match prednisone was also provided. The blind was not to be broken during the Double-Blind Treatment Phase unless in the opinion of the investigator it was absolutely needed to safely treat the subject. The medical monitor was to be contacted prior to unblinding.
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Prednisone | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received oral prednisone from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 3 cycles (84 days), 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day, and pomalidomide placebo tablets on Days 1-28 for up to 12 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, participants were discontinued from the study. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Prednisone
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Investigational medicinal product code |
H02 AB07
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Other name |
Deltasone; Orasone
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received oral prednisone from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 3 cycles (84 days), 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day, and pomalidomide placebo tablets on Days 1-28 for up to 12 cycles in the Double-Blind Treatment Phase.
After the completion of cycle 12 and upon unblinding, participants were discontinued from the study.
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Investigational medicinal product name |
Pomalidomide Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Placebo
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received oral prednisone from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 3 cycles (84 days), 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day, and pomalidomide placebo tablets on Days 1-28 for up to 12 cycles in the Double-Blind Treatment Phase.
After the completion of cycle 12 and upon unblinding, participants were discontinued from the study.
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Arm title
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Pomalidomide 2 mg | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and prednisone placebo tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Pomalidomide
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Investigational medicinal product code |
CC-4047
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Other name |
Imnovid; Pomalyst
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and prednisone placebo tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal
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Investigational medicinal product name |
Prednisone Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Placebo
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and prednisone placebo tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles in the Double-Blind Treatment Phase.
After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal.
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Arm title
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Pomalidomide 2 mg + Prednisone | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Pomalidomide
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Investigational medicinal product code |
CC-4047
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Other name |
Imnovid; Pomalyst
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase.
After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal.
Period Title: Overall Study
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Investigational medicinal product name |
Prednisone
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Investigational medicinal product code |
H02 AB07
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal
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Arm title
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Pomalidomide 0.5 mg + Prednisone | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 0.5 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 0.5 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Pomalidomide
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Investigational medicinal product code |
CC-4047
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Other name |
Imnovid
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received 0.5 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase.
After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 0.5 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal.
Period Title: Overall Study
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Investigational medicinal product name |
Predisone
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Investigational medicinal product code |
H02 AB07
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received 0.5 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase.
After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 0.5 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Prednisone
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Reporting group description |
Participants received oral prednisone from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 3 cycles (84 days), 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day, and pomalidomide placebo tablets on Days 1-28 for up to 12 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, participants were discontinued from the study. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pomalidomide 2 mg
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Reporting group description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and prednisone placebo tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pomalidomide 2 mg + Prednisone
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Reporting group description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pomalidomide 0.5 mg + Prednisone
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Reporting group description |
Participants received 0.5 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 0.5 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Prednisone
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Reporting group description |
Participants received oral prednisone from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 3 cycles (84 days), 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day, and pomalidomide placebo tablets on Days 1-28 for up to 12 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, participants were discontinued from the study. | ||
Reporting group title |
Pomalidomide 2 mg
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Reporting group description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and prednisone placebo tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||
Reporting group title |
Pomalidomide 2 mg + Prednisone
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Reporting group description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||
Reporting group title |
Pomalidomide 0.5 mg + Prednisone
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Reporting group description |
Participants received 0.5 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 0.5 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. |
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End point title |
Percentage of Participants With a Clinical Response Within the First 6 Cycles of Treatment | ||||||||||||||||||||
End point description |
A clinical responder was defined as either:
a. A baseline red blood cell (RBC)-transfusion-dependent participant with a ≥ 56 consecutive day RBC transfusion-free period after the first dose of study drug, or
b. A baseline RBC-transfusion-independent participant with an increase in hemoglobin of 2.0 g/dL or more from baseline for ≥ 56 consecutive days in the absence of RBC transfusions, or
c. A participant with either a ≥ 50% reduction in palpable splenomegaly of a spleen that was ≥ 10 cm at baseline or a spleen that was palpable at > 5 cm and became not palpable.
Participants who discontinued the study early without achieving clinical response were counted as non-responders. Modified intent-to-treat (MITT), defined as the patients who had a confirmed diagnosis of Myelofibrosis with myeloid metaplasia (MMM), received at least one dose of study drug, and participated in the study for at least 56 days.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 168 days
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Statistical analysis title |
Clinical Response | ||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Statistical Analysis 1 for Percentage of Participants With a Clinical Response Within the First 6 Cycles of Treatment
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Comparison groups |
Prednisone v Pomalidomide 2 mg
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Number of subjects included in analysis |
37
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Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.092 | ||||||||||||||||||||
Method |
Fisher exact | ||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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Statistical analysis title |
Clinical Response | ||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Participants With a Clinical Response Within the First 6 Cycles of Treatment
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Comparison groups |
Prednisone v Pomalidomide 2 mg + Prednisone
|
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Number of subjects included in analysis |
39
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.048 | ||||||||||||||||||||
Method |
Fisher exact | ||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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Statistical analysis title |
Clinical Response | ||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Participants With a Clinical Response Within the First 6 Cycles of Treatment
|
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Comparison groups |
Prednisone v Pomalidomide 0.5 mg + Prednisone
|
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Number of subjects included in analysis |
41
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.758 | ||||||||||||||||||||
Method |
Fisher exact | ||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|
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End point title |
Percentage of Participants With a Clinical Response Within the First 12 Cycles of Treatment | ||||||||||||||||||||
End point description |
A clinical responder was defined as either:
a. A baseline red blood cell (RBC)-transfusion-dependent participant with a ≥ 56 consecutive day RBC transfusion-free period after the first dose of study drug, or
b. A baseline RBC-transfusion-independent participant with an increase in hemoglobin of 2.0 g/dL or more from baseline for ≥ 56 consecutive days in the absence of RBC transfusions, or
c. A participant with either a ≥ 50% reduction in palpable splenomegaly of a spleen that was ≥ 10 cm at baseline or a spleen that was palpable at > 5 cm and became not palpable.
Participants who discontinued the study early without achieving clinical response were counted as non-responders.
Intent-to-treat (ITT), defined as all patients who were randomized, independent of whether they received study treatment or not.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 336 days
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Time to the First Clinical Response | ||||||||||||||||||||
End point description |
Title: Time to the First Clinical Response
Description: The time to the first clinical response achieved within 168 days after the first study drug dosing date was calculated for participants who achieved a clinical response as:
Start date of the first clinical response - the first study drug date +1.
A clinical responder was defined as either:
a. A baseline red blood cell (RBC)-transfusion-dependent participant with a ≥ 56 consecutive day RBC transfusion-free period after the first dose of study drug, or
b. A baseline RBC-transfusion-independent participant with an increase in hemoglobin of 2.0 g/dL or more from baseline for ≥ 56 consecutive days in the absence of RBC transfusions, or
c. A participant with either a ≥ 50% reduction in palpable splenomegaly of a spleen that was ≥ 10 cm at baseline or a spleen that was palpable at > 5 cm and became not palpable.
Intent-to-treat population with a clinical response
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 168 days
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Duration of First Clinical Response | ||||||||||||||||||||
End point description |
For RBC-transfusion-dependent patients, duration of response was calculated as the last day of response - first day of response +1, where the last day of response was the date of the first RBC-transfusion administered at or more than 56 days after the response started. For patients who did not receive a subsequent transfusion after the response started, the end date of response was censored at the day of last hemoglobin assessment.
For RBC-transfusion-independent patients, the duration of response was calculated as the last day of response - first day of response +1, where the last day of response was the earlier of the date of a hemoglobin increase of < 2.0 g/dL and the date of a RBC transfusion at ≥ 56 days after the response started. For patients whose hemoglobin measurements were always ≥ 2.0 g/dL and never received a RBC transfusion after response started, the end date of the response was censored at the date of last hemoglobin measurement.
Kaplan-Meier methodology was used.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 40 months
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Notes [1] - Median not estimable as only 1 patient progressed in this group as defined by 9999 |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) Subscale and Total Scores | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The FACT-An comprises the four subscales of the 27-item FACT-General Scale (FACT-G), Physical Well-being, Social/Family Well-being, Emotion Well-being, Functional Well-Being, and the Additional Concerns Anemia subscale. Questions are rated on a scale from 0 to 4, where higher scores indicate more impact on quality of life.
• Physical Well-being consists of 7 questions, the subscale score ranges from 0-28;
• Social/Family Well-being consists of 7 questions, the subscale score ranges from 0-28;
• Emotion Well-being consists of 6 questions, the subscale score ranges from 0-24;
• Functional Well-Being consists of 7 questions, the subscale score ranges from 0-28;
• Anemia subscale consists of 20 questions, the subscale score ranges from 0-80;
• Total FACT-An score ranges from 0-188.
Intent-to-treat patients with available data.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline and Cycle 6 (168 days).
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Hemoglobin Concentration for Responders | ||||||||||||||||||||
End point description |
Change from Baseline in hemoglobin for participants with a clinical response within the first 6 cycles of treatment. Intent-to-treat participants with a clinical response and available hemoglobin values at each time point.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Cycle 6 (168 days)
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Notes [2] - No participants with a hemoglobin response in this group |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Hemoglobin Concentration for Non-Responders | ||||||||||||||||||||
End point description |
Change from Baseline in hemoglobin for participants without a clinical response within the first 6 cycles of treatment. Intent-to-treat participants with no clinical response and available hemoglobin values at each time point.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Cycle 6 (168 days)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Likert Abdominal Pain Scale | ||||||||||||||||||||
End point description |
Participants rated abdominal discomfort or pain over the previous week on a scale from zero to ten, where zero is no discomfort or pain and ten is the worst pain imaginable. Intent-to-treat patients with available data.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline and Cycle 6 (168 days)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Adverse Events (AEs) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
A serious AE (SAE) was defined as any AE which resulted in death or was life-threatening, required or prolonged inpatient hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or constituted an important medical event (events that may have jeopardized the patient or required intervention to prevent one of the outcomes listed above).
The severity of AEs were graded according to National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 3.0) or according to the following scale:
Grade 1 = Mild; Grade 2 = Moderate; Grade 3 = Severe; Grade 4 = Life-threatening; Grade 5 = Death.
The Investigator determined the relationship between study drug and the occurrence of an AE as "Not Related" or "Related" (since the study was double-blinded, a patient receiving only prednisone could have an AE that was judged as related to pomalidomide, and vice-versa). Safety population (all treated patients).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From date of the first dose of the study drug until discontinuation or the data cut-off date (up to approximately 45 months).
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Participants With Clinical Response by Baseline JAK2 Positive Assessment | ||||||||||||||||||||
End point description |
Percentage of participants who achieved a clinical response, presented by participants with positive janus kinase 2 (JAK2) V617F mutation results at Baseline. Includes Intent-to-treat population with non-missing JAK2 Baseline assessment results. The number of participants analyzed indicates the number of participants with a positive JAK2 result for each treatment group respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 336 days
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Notes [3] - Includes those who were positive for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. [4] - Includes those who were positive for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. [5] - Includes those who were positive for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. [6] - Includes those who were positive for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Participants With Clinical Response by Baseline JAK2 Negative Assessment | ||||||||||||||||||||
End point description |
Percentage of participants who achieved a clinical response, presented by participants with negative janus kinase 2 (JAK2) V617F mutation results at Baseline. Includes Intent-to-treat population with non-missing JAK2 Baseline assessment results. The number of participants analyzed indicates the number of participants with a negative JAK2 result for each treatment group respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 336 days
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Notes [7] - Includes those who were negative for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. [8] - Includes those who were negative for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. [9] - Includes those who were negative for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. [10] - Includes those who were negative for the janus kinase 2 (JAK2) V617F results. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From the first dose of the study drug through to 30 days after the last dose; up to the data cut-off date of 18 December 2013; up to 81 months
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
15.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Prednisone
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Reporting group description |
Participants received oral prednisone from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 3 cycles (84 days), 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day, and pomalidomide placebo tablets on Days 1-28 for up to 12 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, participants were discontinued from the study | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pomalidomide 2 mg
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Reporting group description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and prednisone placebo tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. Period Title: Overall Study | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pomalidomide 2 mg + Prednisone
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Reporting group description |
Participants received 2 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone capsules on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 2 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pomalidomide 0.5 mg + Prednisone
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Reporting group description |
Participants received 0.5 mg oral pomalidomide daily from Day 1-28 of each 28-day cycle for up to 12 cycles (336 days), and oral prednisone tablets on Days 1-28 for the first 3 cycles, 1st cycle = 30 mg daily, 2nd cycle = 15 mg daily, 3rd cycle = 15 mg every other day in the Double-Blind Treatment Phase. After the completion of cycle 12 and upon unblinding, eligible participants continued to receive oral pomalidomide 0.5 mg daily, from Days 1-28 of each cycle. Participants could remain on study treatment in the Extension Phase until disease progression, unacceptable toxicity or voluntary withdrawal. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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08 Jan 2008 |
For the European Union only and the following included:
1. The inclusion of new study personnel and central lab
2. The pomalidomide warning label and handling instructions
4. Allowing for additional visits, and minor administrative wording changes |
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13 Aug 2008 |
The protocol was amended (for all countries) to add the extension phase and for miscellaneous minor changes |
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13 Feb 2009 |
The protocol was amended (for all countries) to update information on:
1. An update to the study drug packaging and storage
2. A revision to the extension phase from 12 cycles to open-ended for responders
3. Minor grammatical revisions. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |