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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43857   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7284   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2007-005478-29
    Sponsor's Protocol Code Number:PTC124-GD-007-DMD
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2008-03-10
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2007-005478-29
    A.3Full title of the trial
    Estudio de fase 2b sobre la eficacia y la seguridad de PTC124 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne y Becker mediada por mutación terminadora
    A.4.1Sponsor's protocol code numberPTC124-GD-007-DMD
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorPTC Therapeutics, Inc.
    B.1.3.4CountryUnited States
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/05/278
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product namePTC124
    D.3.2Product code PTC124
    D.3.4Pharmaceutical form Powder for oral suspension
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNPTC124
    D.3.9.1CAS number 775304-57-9
    D.3.9.2Current sponsor codePTC124
    D.3.9.3Other descriptive namePTC0161480, PTC124 Compound 1a, RPS2505, PTC-C124, 291844
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number125, 250, 1000
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboPowder for oral suspension
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Distrofia muscular de Duchenne, Distrofia muscular de Becker
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 9.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10013801
    E.1.2Term Duchenne muscular dystrophy
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 9.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10059117
    E.1.2Term Becker's muscular dystrophy
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Evaluación de la capacidad del PTC124 para mejorar la ambulación según el análisis de los cambios en 6MWD.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Evaluación integral de los efectos del PTC124 en las manifestaciones clínicas importantes de la DMD/BMD y en la patofisiología de la enfermedad

    Seguridad y exposición:
    Parámetros de seguridad - El perfil de seguridad caracterizado por el tipo, la frecuencia, la gravedad, el tiempo y la relación con el fármaco del estudio de cualquier acontecimiento adverso o anomalía en los valores del laboratorio.
    Cumplimiento - El cumplimiento con el fármaco del estudio, valorado según el diario del paciente y la cuantificación del fármaco del estudio usado y no usado
    Exposición plasmática a PTC124 - Las concentraciones plasmáticas de PTC124 antes de la dosis y 2 horas después de la dosis, tras la administración del fármaco por la mañana, valoradas mediante un método bioanalítico validado
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Evidencia de un documento de consentimiento/asentimiento informado firmado y fechado que indique que se ha informado al sujeto (o su padre/tutor legal) de todos los aspectos pertinentes del estudio. Nota: Si el candidato del estudio se considera un niño en virtud de la reglamentación local, el padre o tutor legal debe proporcionar el consentimiento por escrito antes del inicio de los procedimientos de selección y se le podrá solicitar al candidato del estudio que proporcione su asentimiento por escrito. Se deben seguir las normas de la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Institucional (IRB/IEC) responsable relativas a si uno o ambos padres deben otorgar el consentimiento y las edades adecuadas para obtener el consentimiento y asentimiento del sujeto.
    2. Sexo masculino
    3. Edad ≥5 años
    4. Evidencia fenotípica de DMD/BMD basada en la manifestación de síntomas o signos clínicos característicos (p. ej. debilidad muscular proximal, andar de pato, maniobra de Gowers, hipertrofia de gemelos) a los 9 años de edad y un valor elevado de CK sérica. Nota: No se requiere electromiografía o biopsia muscular previa para ingresar al estudio. No se requiere distinguir específicamente la DMD de la BMD.
    5. Documentación de la presencia de una mutación puntual sin sentido en el gen de la distrofina determinada por secuencia génica realizada por un laboratorio certificado por CAP, CLIA o una organización equivalente.
    6. Documentación que confirme que se ha extraído una muestra de sangre para confirmar la presencia de una mutación sin sentido en el gen de la distrofina. Nota: No es necesario que un sujeto que tiene documentación de una mutación sin sentido espere los resultados confirmatorios para iniciar el tratamiento con el fármaco del estudio siempre que se haya extraído la muestra de sangre para genotipificación confirmatoria.
    7. Habilidad para caminar ≥75 metros sin ayuda durante la prueba 6MWT en la selección. Nota: No se permite otra asistencia personal ni el uso de dispositivos de asistencia para ambulación (p. ej. abrazaderas largas y cortas para piernas o andadores).
    8. Confirmación de los valores de laboratorio en la selección dentro de los rangos del laboratorio central especificados en la Tabla 2 a continuación. Nota: La confirmación debería realizarse para valores fuera de rango con el fin de determinar si la anomalía es real o artificial. Los valores usados para establecer la elegibilidad deben ser las últimas mediciones obtenidas dentro del periodo de evaluación de 6 semanas.
    9. En sujetos sexualmente activos, con disposición para abstenerse de tener relaciones sexuales o para emplear un método anticonceptivo de barrera o médico durante la administración del fármaco del estudio y el periodo de seguimiento.
    10. Con disposición y habilidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco, los procedimientos del estudio, los análisis de laboratorio y las restricciones del estudio. Nota: Se deberían considerar factores psicológicos, sociales, familiares o geográficos que podrían impedir la participación adecuada en el estudio (en particular, la habilidad para realizar la prueba 6MWT de forma satisfactoria).
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Tratamiento con antibióticos aminoglucósidos dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
    2. Inicio de terapia con corticosteroides sistémicos dentro de los 6 meses previos al inicio del tratamiento del estudio o cambio en la terapia con corticosteroides sistémicos (p. ej. inicio, cambio del tipo de fármaco, modificación de la dosis no relacionada con el cambio en el peso corporal, modificación del régimen, interrupción, retirada o reinicio) en los 3 meses previos al comienzo del tratamiento del estudio. Nota: Los aumentos en la dosis de corticosteroides (aumento de 5 mg de prednisona o 6 mg de deflazacort) para ajustarse a los aumentos en el peso corporal no excluirán al sujeto de la participación.
    3. Todo cambio (inicio, cambio del tipo de fármaco, modificación de la dosis, modificación del régimen, interrupción, retirada o reinicio) en la profilaxis/tratamiento de la insuficiencia cardiaca congestiva (ICC) en los 3 meses previos al comienzo del tratamiento del estudio.
    4. Tratamiento con warfarina dentro del mes anterior al inicio del tratamiento del estudio.
    5. Terapia previa con PTC124.
    6. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio (Litesse® UltraTM [polidextrosa refinada], polietilenglicol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxámero 407], manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietil celulosa, vainilla, Cab-O-Sil® M5P [sílice coloidal], estearato de magnesio).
    7. Exposición a otro fármaco experimental dentro de los 2 meses previos al inicio del tratamiento del estudio.
    8. Procedimiento quirúrgico mayor en los 30 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
    9. Terapia inmunosupresiva en curso (distinta a corticosteroides).
    10. Participación en curso en cualquier otro estudio clínico terapéutico.
    11. Expectativa de procedimiento quirúrgico mayor (p. ej. cirugía de escoliosis) durante el periodo de tratamiento de 12 meses del estudio.
    12. Requerimiento de asistencia de ventilación durante el día.
    13. Síntomas y signos clínicos de ICC (Estadio C o estadio D del Colegio Estadounidense de Cardiología/Asociación Estadounidense del Corazón) [Hunt 2001] o evidencia en el ecocardiograma de miopatía clínicamente significativa. Nota: Se debe haber realizado un ecocardiograma en los 2 años anteriores al inicio del estudio para los sujetos <10 años y en el año anterior para los sujetos de 10 años o más [Bushby 2007].
    14. Afección médica anterior o actual (p. ej. enfermedad concomitante, afección psiquiátrica, trastorno de conducta, alcoholismo, abuso de drogas), historia clínica, hallazgo físico, hallazgo en ECG o anomalía de laboratorio que, según criterio del investigador, pudiera afectar de manera adversa la seguridad del sujeto, hiciera poco probable la finalización del curso del tratamiento o seguimiento o pudiera perjudicar el análisis de los resultados del estudio.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWD) desde el principio hasta la semana 48 en la populacion analizada.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response Yes
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans Information not present in EudraCT
    E.7.1.2Bioequivalence study Information not present in EudraCT
    E.7.1.3Other Information not present in EudraCT
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned2
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA18
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months
    E.8.9.1In the Member State concerned days14
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days14
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female No
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others Yes
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state8
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 66
    F.4.2.2In the whole clinical trial 165
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2008-05-20
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2008-04-08
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2009-12-31
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    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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