Clinical Trial Results:
An Open-Label Extension of BPS-MR-PAH-201 in Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Patients
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Summary
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EudraCT number |
2008-006833-29 |
Trial protocol |
IE BE |
Global end of trial date |
26 Nov 2013
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
14 Jun 2020
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First version publication date |
14 Jun 2020
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Other versions |
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Summary report(s) |
BPS-MR-PAH-202 Synopsis |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
BPS-MR-PAH-202
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00792571 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Lung Biotechnology PBC
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Sponsor organisation address |
1040 Spring Street, Silver Spring, United States, 20910
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Public contact |
Lung Biotechnology PBC Study Director, Lung Biotechnology PBC, 1 3016089292,
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Scientific contact |
Lung Biotechnology PBC Study Director, Lung Biotechnology PBC, 1 3016089292,
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
26 Nov 2013
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
26 Nov 2013
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
This is an open-label extension study for patients who participated in the BPS-MR-PAH-201 study.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with Good Clinical Practices, the ethical principles that have their origin in the Declaration of Helsinki, and Title 21 of the Code of Federal Regulations Sections 50, 56, and 312.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
11 Mar 2009
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 12
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Worldwide total number of subjects |
18
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EEA total number of subjects |
6
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
16
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From 65 to 84 years |
2
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Participants with pulmonary artery hypertension (PAH) who had completed lead in study BPS-MR-PAH-201 were enrolled in this study | ||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A Protocol Amendment was to include an optional arm investigating Beraprost Sodium Modified Release Tablets administered four times daily (QID), however, no participants were enrolled into this arm. | ||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Beraprost Sodium | ||||||||||||||||
Arm description |
Beraprost Sodium Modified Release Tablets, 60mcg, b.i.d (twice a day dosing) | ||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
beraprost sodium modified release (BPS-MR) tablets 60mcg
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Modified-release tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
60 mcg twice a day
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Beraprost Sodium
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Reporting group description |
Beraprost Sodium Modified Release Tablets, 60mcg, b.i.d (twice a day dosing) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Beraprost Sodium
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Reporting group description |
Beraprost Sodium Modified Release Tablets, 60mcg, b.i.d (twice a day dosing) | ||
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End point title |
Number of Participants Reporting at Least One Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) [1] | ||||||
End point description |
A treatment-emergent adverse event (TEAEs) is defined as an event not present prior to the initiation of the treatments or any event already present that worsens in either intensity or frequency following exposure to the treatments. AEs occurring more than 3 days after the last day study drug is taken in the study will not be included in the statistical analyses or summaries (except for subjects with adverse events leading to study drug withdrawn). Only treatment-emergent adverse events occurring during the treatment period of the BPS-MR-PAH-202 study will be summarized. Any adverse event starting prior to the first dose of study drug will be excluded from the summary analyses and only presented in the data listings. A summary of serious and all other non-serious adverse events regardless of causality is located in the Reported Adverse Events module.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 56 months
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The analysis of the primary endpoint was descriptive i.e. no statistical hypothesis test was performed. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Number of Treatment Emergent Adverse Events Reported During The Study [2] | ||||||
End point description |
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as an event not present prior to the initiation of the treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency following exposure to the treatment. AEs occurring more than 3 days after the last day study drug was taken in the study was not included in the statistical analyses or summaries (except for participants with adverse events leading to study drug withdrawn). Only TEAEs that occurred during the treatment period of the BPS-MR-PAH-202 study were summarized. Any adverse event starting prior to the first dose of study drug was excluded from the summary analyses and only presented in the data listings. All efficacy results are descriptive; no statistical analysis was conducted. A summary of serious and all other non-serious adverse events regardless of causality is located in the Reported Adverse Events module.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 56 months
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| Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The analysis of the primary endpoint was descriptive i.e. no statistical hypothesis test was performed. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Mean Change From Baseline in Six Minutes Walk Distance (6MWD) at End of Study | ||||||||
End point description |
The area used for the Six Minute Walk Test (6MWT) was pre-measured at a minimum of 30 meters in length and at least 2 to 3 meters in width. There were no turns or significant curves to the 6-minute walk area. The length was marked with gradations to ensure the accurate measurement of the distance walked. The area was well ventilated with air temperature controlled at 20 to 23°C. Intermittent rest periods were allowed if the participant could no longer continue. If the participant needed to rest briefly, he/she could stand or sit and then begin again when rested but the clock continued to run. At the end of 6 minutes, the tester called “stop” while simultaneously stopping the watch and then measured the distance walked. For the purposes of the 6MWT if a participant was assessed at Baseline using oxygen therapy, then all future 6MWT were conducted in the same manner. All efficacy results are descriptive; no statistical analysis was conducted.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline and 56 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Borg Dyspnea Score at End of Study | ||||||||
End point description |
The modified 0–10 category-ratio Borg scale consists of an 11-point scale rating the maximum level of dyspnea experienced during the 6MWT. Scores range from 0 (for the best condition) and 10 (for the worst condition) with nonlinear spacing of verbal descriptors of severity corresponding to specific numbers. The participant chose the number or the verbal descriptor to reflect presumed ratio properties of sensation or symptom intensity. Baseline was defined as the last non-missing evaluation preceding the first dose of study drug in study BPS-MR-PAH-201. Only participants with both a measurement at baseline and at the given visit are presented. All efficacy results are descriptive; no statistical analysis was conducted.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline and 56 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Number of Participants That Experienced Clinical Worsening During the Study | ||||||||||||||
End point description |
Number of Participants that experienced Clinical Worsening in the opinion of the Investigator. Clinical Worsening was defined as any of these events following the Baseline visit: Death, Transplantation or atrial septostomy, Clinical deterioration as defined by: Hospitalization as a result of PAH symptoms or Initiation of any new PAH specific therapy (e.g. ERA, PDE-5 inhibitor, prostanoid). All efficacy results are descriptive; no statistical analysis was conducted.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 56 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Number of Participants With a Change in WHO Functional Class | ||||||||||||||
End point description |
Change from Baseline in participant clinical status was recorded according to the World Health Organization (WHO) Functional Class. A change from lower to higher functional class (i.e. ‘III to IV’ or ‘II to III’) was considered as a deterioration. A change from higher to lower functional class (i.e. ‘III to II’ or ‘II to I’) was considered as an improvement. All efficacy results are descriptive; no statistical analysis was conducted.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline and 56 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From baseline to 30 days after study treatment discontinuation, up to 56 months.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
16.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Beraprost Sodium
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Reporting group description |
Beraprost Sodium Modified Release Tablets, 60mcg, b.i.d (twice a day dosing) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 Jun 2012 |
Revised to include an optional substudy investigating the safety, tolerability, and pharmacokinetics of BPS-MR tablets
administered four times daily (QID). No subjects were enrolled into the optional substudy before the Sponsor discontinued the study. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
