E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Distrofia muscular de Duchenne, Distrofia muscular de Becker |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10013801 |
E.1.2 | Term | Duchenne muscular dystrophy |
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E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10059117 |
E.1.2 | Term | Becker's muscular dystrophy |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la seguridad a largo plazo del PTC124 en varones con DMD/BMD mediada por mutación terminadora determinada por acontecimientos adversos y valores de laboratorio anormales. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
-Físicos:?Determinar el efecto de PTC124 sobre la deambulación tanto en el hospital como fuera de él en sujetos ambulatorios ?Evaluar el efecto de PTC124 sobre los aspectos funcionales de la fuerza del músculo proximal en sujetos que pueden realizar pruebas cronometradas de la función -Función cardiaca:?Evaluar el efecto de PTC124 sobre la función cardiaca -Cognitivos:?Evaluar el efecto de PTC124 sobre la capacidad cognitiva -Resultados notificados por los pacientes:?Determinar el efecto de PTC124 sobre la CdVRS y la satisfacción del tratamiento según lo reportado por los sujetos y los padres/cuidadores ?Evaluar el efecto de PTC124 sobre las actividades de la vida diaria en sujetos que no pueden completar la 6MWT -Farmacodinámica:?Evaluar el efecto de PTC124 sobre la fragilidad muscular según lo determinado por los niveles de creatin kinasa sérica -Exposición:?Determinar el cumplimiento del tratamiento con PTC124 ?Evaluar la exposición plasmática de PTC124 a largo plazo |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Para ser elegibles para su inclusión en el estudio, los sujetos tienen que cumplir todas las condiciones siguientes: 1. Finalización del tratamiento del estudio en el anterior protocolo del estudio de fase 2b (Protocolo PTC124 GD-007-DMD) 2. Evidencia del consentimiento informado/documento de asentimiento firmados y fechados en los que se indique que el sujeto (y/o su padre/madre/tutor legal) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio. Nota: si, a tenor de lo dispuesto en las normativas locales, se considera que el candidato al estudio es un menor, uno de los padres o el tutor legal tiene que proporcionar un consentimiento escrito antes de que empiecen los procedimientos de selección del estudio, y podría exigirse que el candidato al estudio proporcione un asentimiento por escrito. Se deben seguir las reglas del Comité de Revisión Institucional/Comité Ético Institucional (CRI/CEI) responsable que establecen si uno o los dos padres deben dar el consentimiento y cuáles son las edades correspondientes para la obtención del consentimiento y del asentimiento del sujeto. 3. En sujetos sexualmente activos, estar dispuestos a abstenerse de mantener relaciones sexuales o utilizar un método anticonceptivo de barrera o médico durante la administración del fármaco del estudio y el periodo de seguimiento de 6 semanas. 4. Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de PTC124, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Los pacientes que reúnan cualquiera de las siguientes condiciones no serán elegibles para su inclusión en el estudio: 1. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco de estudio (Litesse® UltraTM [polidextrosa refinada], polietilenglicol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxámero 407], manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietil celulosa, vainilla, Cab-O-Sil® M5P [sílice coloidal], estearato de magnesio). 2. Participación actual en algún otro ensayo clínico terapéutico. 3. Afección médica anterior o en curso (p. ej.: enfermedad concomitante, trastorno psiquiátrico, trastorno conductual, alcoholismo, consumo de drogas), antecedentes patológicos, datos obtenidos en la exploración física o en los ECG, o anomalía en los valores de laboratorio que, según la opinión del investigador, podrían afectar de forma adversa a la seguridad del sujeto, que hacen improbable que el ciclo de tratamiento o el seguimiento sean completados, o que podrían afectar a la evaluación de los resultados del estudio. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Perfil de seguridad caracterizado por tipo, frecuencia, intensidad, momento y relación con PTC124 de cualquier acontecimiento adverso o anomalías de los valores de laboratorio. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 16 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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El final del ensayo es la última visita del paciente. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |