Clinical Trial Results:
A Phase 2B Efficacy and Safety Study of PTC124 in Subjects With Nonsense-Mutation-Mediated Duchenne and Becker Muscular Dystrophy
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Summary
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EudraCT number |
2008-007648-32 |
Trial protocol |
BE FR DE SE GB ES IT |
Global end of trial date |
31 Jan 2009
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
11 Jul 2020
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First version publication date |
11 Jul 2020
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
PTC124-GD-007e-DMD
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00847379 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
PTC Therapeutics, Inc.
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Sponsor organisation address |
100 Corporate Court, South Plainfield, United States, NJ 07080
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Public contact |
Medical Information, PTC Therapeutics, Inc., +353 1-866-562-4620, medinfo@ptcbio.com
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Scientific contact |
Medical Information, PTC Therapeutics International Limited, +353 19068700, medinfo@ptcbio.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
20 Jul 2010
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
31 Jan 2009
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of this study was to evaluate the long-term safety of ataluren in boys with
nonsense mutation Duchenne/Becker muscular dystrophy (nmDBMD), as determined by adverse events and laboratory abnormalities.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles that have their origins in the Declaration of Helsinki (revised version of Edinburgh, Scotland, 2000) and in conformance with the International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP) guidance documents.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
31 Jan 2009
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 10
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Israel: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Sweden: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 21
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 77
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Worldwide total number of subjects |
173
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EEA total number of subjects |
72
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
146
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Adolescents (12-17 years) |
26
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Adults (18-64 years) |
1
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
A total of 173 participants were screened for eligibility to enter this extension study after completing the 48-week double-blind study PTC124-GD-007-DMD (NCT00592553). All participants met entry criteria and enrolled in this study. | ||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Participants were categorized by the treatment group to which they had been randomly assigned in Study PTC124-GD-007-DMD (NCT00592553). | ||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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High-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren | ||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who were randomized to receive high-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, continued to receive ataluren suspension orally 3 times a day (TID), 20 milligrams/kilogram (mg/kg) at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit (Week 48) in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ataluren
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Investigational medicinal product code |
PTC124
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral drops, powder for suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ataluren was administered as per dose and schedule specified in the arm.
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Arm title
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Low-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren | ||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who were randomized to receive low-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ataluren
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Investigational medicinal product code |
PTC124
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral drops, powder for suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ataluren was administered as per dose and schedule specified in the arm.
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Arm title
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Placebo/High-Dose Ataluren | ||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who were randomized to receive placebo in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of placebo at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ataluren
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Investigational medicinal product code |
PTC124
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral drops, powder for suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ataluren was administered as per dose and schedule specified in the arm.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
High-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive high-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, continued to receive ataluren suspension orally 3 times a day (TID), 20 milligrams/kilogram (mg/kg) at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit (Week 48) in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Low-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive low-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive placebo in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of placebo at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Overall Participants: High-Dose Ataluren
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Subject analysis set type |
Full analysis | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
All participants received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated.
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End points reporting groups
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Reporting group title |
High-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive high-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, continued to receive ataluren suspension orally 3 times a day (TID), 20 milligrams/kilogram (mg/kg) at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit (Week 48) in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||
Reporting group title |
Low-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive low-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||
Reporting group title |
Placebo/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive placebo in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of placebo at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||
Subject analysis set title |
Overall Participants: High-Dose Ataluren
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
All participants received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated.
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End point title |
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
AE: any untoward medical occurrence in a participant who received study drug without regard to possibility of causal relationship. Severity of an AE was classified as: mild (does not interfere with usual function), moderate (interferes to some extent with usual function) and severe (interferes significantly with usual function). Serious AEs: death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or incapacity, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized participant and required medical intervention. TEAE: AE that occurred or worsened in period extending from first dose of study drug in this study to 6 weeks after last dose of study drug. A summary of other non-serious AEs and all serious AEs, regardless of causality is located in Reported AE section. As-treated population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007) up to Week 102
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Safety analyses were descriptive in nature. |
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| No statistical analyses for this end point | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Number of Participants With Clinically Significant Abnormal Laboratory Parameters [2] | |||||||||||||||
End point description |
Laboratory parameters tests included hematology, biochemistry assay (hepatic, renal, and serum electrolyte values), adrenal assays, and urinalysis. Clinical significance was defined as per investigator's judgement. As-treated population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007) up to Week 102
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| Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Safety analyses were descriptive in nature. |
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| No statistical analyses for this end point | ||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in 6-Minute Walk Distance (6MWD) at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The 6MWD test was performed in a 30-meters-long flat corridor, where the participant was instructed to walk as far as possible, back and forth around two cones, with the permission to slow down, rest, or stop if needed. Ambulation was assessed via the 6MWD test following standardized procedures by measuring the 6MWD in meters. Participants were not permitted to use assistive devices (walker, long leg braces, or short leg braces) during the 6MWD test. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Mean Activity Period/Day/Visit at Week 60, as Assessed by Step Activity Monitoring (SAM) | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Participants were instructed to continue to wear SAM for at least 9 consecutive days. SAM was used to record the number of strides/minute following each visit. A stride is the leg motion that begins when the foot with SAM leaves the floor and ends when the same foot touches the floor again. For each day, an active period was defined as the first time after 3:00 AM that greater than (>) 2 strides/minute were recorded to the last time prior to midnight that >2 strides/minute were recorded. Days were deleted on which such an active period was less than (<) 50 percent (%) of the mean active period across all days for that participant's visit. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Mean Total Step Count/Day/Visit During the Active Periods at Week 60, as Assessed by SAM | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Participants were instructed to continue to wear SAM for at least 9 consecutive days. SAM was used to record the number of strides/minute following each visit. A stride is the leg motion that begins when the foot with SAM leaves the floor and ends when the same foot touches the floor again (that is, a stride generally equals 2 steps). For each day, an active period was defined as the first time after 3:00 AM that >2 strides/minute were recorded to the last time prior to midnight that >2 strides/minute were recorded. Days were deleted on which such an active period was <50% of the mean active period across all days for that participant's visit. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Mean Total Step Count/Hour During the Active Period at Week 60, as Assessed by SAM | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Participants were instructed to continue to wear SAM for at least 9 consecutive days. SAM was used to record the number of strides/minute following each visit. A stride is the leg motion that begins when the foot with SAM leaves the floor and ends when the same foot touches the floor again (that is, a stride generally equals 2 steps). For each day, an active period was defined as the first time after 3:00 AM that >2 strides/minute were recorded to the last time prior to midnight that >2 strides/minute were recorded. Days were deleted on which such an active period was <50% of the mean active period across all days for that participant's visit. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Maximum Continuous 10-minute, 20-minute, 30-minute, and 60-minute Total Step Count (TSC) at Week 60, as Assessed by SAM | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Participants were instructed to continue to wear SAM for at least 9 consecutive days. SAM was used to record the number of strides/minute following each visit. A stride is the leg motion that begins when the foot with SAM leaves the floor and ends when the same foot touches the floor again (that is, a stride generally equals 2 steps). For each day, an active period was defined as the first time after 3:00 AM that >2 strides/minute were recorded to the last time prior to midnight that >2 strides/minute were recorded. Days were deleted on which such an active period was <50% of the mean active period across all days for that participant's visit. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Percentage of Time During Active Period Spent at No Activity (0 steps/minute[min]), Low Activity (Less Than or Equal to [≤]15 steps/min), Medium Activity (16-30 steps/min), and High Activity (Greater Than[>]30 Steps/min) at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Participants were instructed to continue to wear SAM for at least 9 consecutive days. SAM was used to record number of strides/minute following each visit. Percentage of time during active periods spent at no activity(0 steps/min), low activity(≤15 steps/min), medium activity(16-30 steps/min), and high activity(>30 steps/min) were computed for each participant. For each day, an active period was defined as first time after 3:00 AM that >2 strides/min were recorded to the last time prior to midnight that >2 strides/min were recorded. Days were deleted on which such an active period was <50% of the mean active period across all days for that participant's visit. Ambulatory 007e population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable for specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Time to Stand From Supine Position at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
If the time taken to perform this test exceeded 30 seconds or if a participant could not perform this test due to disease progression, a value of 30 seconds was used. Change from baseline data has been reported. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Time to Walk/Run 10 Meters at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
If the time taken to perform this test exceeded 30 seconds or if a participant could not perform this test due to disease progression, a value of 30 seconds was used. Change from baseline data has been reported. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Time to Climb 4 Stairs at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
If the time taken to perform this test exceeded 30 seconds or if a participant could not perform this test due to disease progression, a value of 30 seconds was used. Change from baseline data has been reported. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Time to Descend 4 Stairs at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
If the time taken to perform this test exceeded 30 seconds or if a participant could not perform this test due to disease progression, a value of 30 seconds was used. Change from baseline data has been reported. Ambulatory 007e population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Heart Rate Before, During, and After Each 6MWD Test at Week 60, as Assessed by Heart Rate Monitoring With the Polar® RS400 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Heart rate (HR) was measured with a Polar RS400 heart rate monitor, which consists of a transmitter strap worn around the chest and a wristwatch receiver. Monitor produces a digital text file with 1 value per min that represents the mean HR for that min. Mean HR values were collected prior to, during, and after the 6MWT. Participant rested for 5 min in a sitting position prior to 6MWT, and mean HR for the last min of this rest period was collected and documented as the resting HR. During 6MWT, mean HR was collected and documented as active HR. After completing the 6MWT and resting for 3 min, the mean HR for 1 min was collected and documented as the recovery HR. Ambulatory 007e population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess measure of interest, excluding participants who had lost all independent ambulation. ‘n’=participants evaluable for specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Number of Digits Recalled Forwards and Backwards on Digit Span Task at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Basic attention and working memory was measured using the digit span task. A series of digits (0-9) were presented to the child in an auditory format only. The task had 2 parts; in the forward condition, the child was requested to repeat back the digits in the order they were presented and in the backward condition, he was requested to reverse the order of presentation. A raw score of the total number of correct responses was converted to an age-scaled-score (z-score) by subtracting the corresponding mean and dividing by the corresponding standard deviation of a reference population for that age. Evaluable population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n’=participants evaluable for specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Participant- Reported Health-Related Quality of Life (HRQL) as measured by the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Physical, Emotional, Social, and School Functioning Domain Scores at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PedsQL generic core module (including physical, emotional, social and school functioning scales) comprises 23 questions and fatigue-specific module (including general fatigue, sleep/rest fatigue, and cognitive fatigue scales) comprises an additional 18 questions. Examples of items in each of the generic core module scales include: “It is hard for me to run”; “I feel sad or blue”; “I cannot do things that other kids my age can do;” and “It is hard to pay attention in class.” Each of the generic core module items was scored on a 5-point Likert scale from 0 (never a problem) to 4 (almost always a problem). Scores were transformed on a scale from 0 to 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), with higher scores indicating better HRQL. Evaluable population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n’=participants evaluable for specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Parent/Caregiver- Reported HRQL as measured by the PedsQL Physical, Emotional, Social, and School Functioning Domain Scores at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PedsQL generic core module (including physical, emotional, social and school functioning scales) comprises 23 questions and fatigue-specific module (including general fatigue, sleep/rest fatigue, and cognitive fatigue scales) comprises an additional 18 questions. Examples of items in each of the generic core module scales include: “It is hard for me to run”; “I feel sad or blue”; “I cannot do things that other kids my age can do;” and “It is hard to pay attention in class.” Each of the generic core module items was scored on a 5-point Likert scale from 0 (never a problem) to 4 (almost always a problem). Scores were transformed on a scale from 0 to 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), with higher scores indicating better HRQL. Evaluable population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n’=participants evaluable for specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Participant-Reported HRQL as measured by the Total Fatigue Scale Score at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PedsQL fatigue-specific module (including general fatigue, sleep/rest fatigue, and cognitive fatigue scales) comprises an additional 18 questions. Fatigue-specific module obtains information relating to items such as: “I feel too tired to do things that I like to do”; “I spend a lot of time in bed”; and “I have trouble remembering more than one thing at a time;” Each of the fatigue-specific module items was scored on a 5-point Likert scale from 0 (never a problem) to 4 (almost always a problem). Scores were transformed on a scale from 0 to 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), with higher scores indicating less fatigue. Total score was the sum of all items over the number of items answered on all scales. Evaluable population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Parent/Caregiver-Reported HRQL as measured by the Total Fatigue Scale Score at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PedsQL fatigue-specific module (including general fatigue, sleep/rest fatigue, and cognitive fatigue scales) comprises an additional 18 questions. Fatigue-specific module obtains information relating to items such as: “I feel too tired to do things that I like to do”; “I spend a lot of time in bed”; and “I have trouble remembering more than one thing at a time;” Each of the fatigue-specific module items was scored on a 5-point Likert scale from 0 (never a problem) to 4 (almost always a problem). Scores were transformed on a scale from 0 to 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), with higher scores indicating less fatigue. Total score was the sum of all items over the number of items answered on all scales. Evaluable population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Participant and Parent/Caregiver Reported Activities of Daily Living of Participants who Were Unable to Complete the 6MWT (Nonambulatory Participants), as Measured by the Egen Klassifikation (EK) Scale at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
EK scale is an ordinal scale ranging from 0 (highest level of independent function) to 30 points (lowest). Scale consists of 10 categories (each scored 0 to 3), involving different functional domains including 1) ability to use wheelchair, 2) ability to transfer from wheelchair, 3) ability to stand, 4) ability to balance in wheelchair, 5) ability to move the arms, 6) ability to use hands and arms when eating, 7) ability to turn in bed, 8) ability to cough, 9) ability to speak, and 10) physical well-being. The administration of the EK scale consisted of an interview of the participant to capture how he performed the tasks of daily life (as described by Categories 1 to 9) and how he perceived his well-being (as described by Category 10). Non-Ambulatory 007e population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, and who had lost all independent ambulation prior to entering Study 007e. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Parent/Caregiver-Reported Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Score at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
TSQM consisted of 14 questions (Q) in 4 domains: Effectiveness (Q1-3 scored as 1 [extreme dissatisfied] to 7[extreme satisfied]), Side Effects (Q4 as 0 [no] or 1 [yes]; Q5 as 1 [extreme bothersome] to 5 [not at all]; Q6 - 8 as 1 [a great deal] to 5 [not at all]), Convenience (Q9,10 as 1 [extreme difficult] to 7 [extreme easy]; Q11 as 1 [extreme inconvenient] to 5 [extreme convenient]) and Global Satisfaction (Q12 as 1 [not at all confident] to 7 [extreme confident]; Q13 as 1 [not at all certain] to 5 [extreme certain]; Q14 as 1 [extreme dissatisfied] to 5 [extreme satisfied]). Scores of each domains were added together and an algorithm was used to create a score of 0 to 100, where higher scores=better treatment satisfaction. Evaluable population: all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n=participants evaluable for specified categories.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Serum Concentration of Creatine Kinase (CK) at Week 60 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Blood samples collected for chemistry assays were used to quantify serum CK concentrations. Serum CK was assessed as a potential biomarker for muscle fragility, with a reduction in serum CK considered to be a positive outcome. Evaluable population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e, who had sufficient baseline and on-treatment data in Study 007e to assess the measure of interest. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007), Week 60
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Study Drug Compliance | ||||||||||||||||||||
End point description |
Study drug compliance was assessed by participant daily diary and quantification of used and unused study drug. Compliance was assessed in terms of the percentage of drug actually taken relative to the amount that should have been taken during the study. As-treated population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (Week 48 of Study 007) to Week 96
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||
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End point title |
Trough Ataluren Plasma Concentration | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Plasma samples for the determination of ataluren concentrations were analyzed at the bioanalytical laboratory for ataluren parent drug using a validated high performance liquid chromatography with tandem mass spectrometry (HPLC/MS-MS) method with a lower limit of quantitation (LLOQ) of 0.5 micrograms/millilitre (mcg/mL). Values below the LLOQ were set to 0. As-treated population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e. ‘n’=participants evaluable at specified timepoints. '99999' signifies 'SD could not be calculated due to single participant'; and '9999' signifies 'no participant was evaluable at this timepoint'.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Pre-morning dose (0 hour) at Baseline (Week 48 of 007 study), Weeks 54, 60, 72, 84, and 96
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline (Week 48 of Study 007) up to Week 102
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Adverse event reporting additional description |
As-treated population included all participants who completed Study 007 and received ≥1 dose of ataluren in Study 007e.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
11.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
High-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive high-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, continued to receive ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive placebo in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of placebo at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Overall Participants: High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
All participants received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Low-Dose Ataluren/High-Dose Ataluren
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Reporting group description |
Participants who were randomized to receive low-dose ataluren in study PTC124-GD-007-DMD, received ataluren suspension orally TID, 20 mg/kg at morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg at evening (total daily dose 80 mg/kg) for up to 96 weeks in this study. Any participant who was receiving a reduced dose of ataluren at the end of treatment visit in study PTC124-GD-007-DMD, was initiated ataluren therapy in this extension study at the 5-, 5-, and 10-mg/kg dose level; dose was increased to 10, 10, and 20 mg/kg at Week 6 and to 20, 20, and 40 mg/kg at Week 12, if the preceding dose level was well tolerated. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| This study was prematurely terminated by Sponsor per Data Monitoring Committee (DMC) recommendation to discontinue ongoing studies of high-dose ataluren in nmDBMD due to lack of efficacy for the high-dose ataluren. | |||
