E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Congenital Factor XIII Deficiency
Deficiencia congénita de factor XIII. |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10010432 |
E.1.2 | Term | Congenital deficiency of other clotting factors |
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E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10061992 |
E.1.2 | Term | Haemophilia |
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E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | HLT |
E.1.2 | Classification code | 10009735 |
E.1.2 | Term | Coagulation disorders congenital |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento mensual sustitutivo con factor XIII recombinante (rFXIII) cuando se utiliza para la prevención de los episodios hemorrágicos en sujetos con deficiencia congénita de factor XIII (FXIII). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluar la eficacia del tratamiento mensual sustitutivo con rFXIII cuando se utiliza para la prevención de los episodios hemorrágicos en sujetos con deficiencia congénita de FXIII. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1.Obtención del consentimiento informado antes de realizar ninguna actividad relacionada con el ensayo. (Se consideran actividades relacionadas con el estudio todos los procedimientos que no se llevarían a cabo como parte del tratamiento normal del sujeto.) 2.Participación anterior (hasta la visita 16 inclusive, (FDE)) en el estudio F13CD-1725. 3.Si es mujer en edad fértil: prueba de embarazo negativa en la selección. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1.Presencia de anticuerpos neutralizantes (inhibidores) contra el FXIII. 2.Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la deficiencia congénita de FXIII. 3.Antecedentes documentados de ≥ 3 episodios hemorrágicos espontáneos que requieran tratamiento hemostático al año durante el tratamiento sustitutivo previo regular con rFXIII. 4.Recuento de plaquetas (trombocitos) < 75 x 109/l. 5.Confirmación o sospecha de alergia a los productos del ensayo o a otros productos relacionados. 6.Participación previa en este ensayo (es decir, haber sido seleccionados en la visita 1). 7.Tratamiento con cualquier fármaco experimental en los 30 días previos al reclutamiento del ensayo, salvo pdFXIII y rFXII. 8.Insuficiencia renal, definida como la necesidad de recibir diálisis en la actualidad. 9.Antecedentes de episodios tromboembólicos venosos o arteriales confirmados, incluido el infarto de miocardio o el ictus. 10.Factores médicos, sociales o psicosociales que puedan afectar al cumplimiento terapéutico o a la seguridad. 11.Cualquier enfermedad o trastorno que, según el criterio del investigador, podría suponer un posible peligro para el sujeto o interferir en la participación en el ensayo o en su resultado. 12.Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras lingüísticas que impidan una cooperación o un entendimiento adecuados para participar en el ensayo. 13.Mujeres en edad fértil que estén embarazadas, en periodo de lactancia o que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados (los que así reconozcan la legislación o la práctica locales) desde el momento de la inclusión en el estudio hasta la finalización de todas las visitas de seguimiento del ensayo si, en opinión del investigador, existe algún riesgo de embarazo. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Acontecimientos adversos (graves y no graves) que se produzcan desde la primera actividad relacionada con el ensayo, desde la firma del consentimiento informado hasta el final de la participación del sujeto en el estudio |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
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E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 23 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 7 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 20 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 7 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 20 |