E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes con PVR>1000 dynes.sec.cm-5 a pesar del tratamiento con dos o más terapias específicas para la HAP. |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 11 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10064911 |
E.1.2 | Term | Hipertensión arterial pulmonar |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de QTI571 |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Continuar evaluando la eficacia a largo plazo de QTI571 determinado por el cambio en 6MWD desde la basal del estudio CQTI571A2301. Continuar evaluando las variables del tiempo hasta el empeoramiento clínico (TTCW) incluyendo todas las causas de mortalidad, hospitalización por empeoramiento de HAP durante al menos una noche (establecido mediante un comité de adjudicación externo), empeoramiento de la clase funcional de la OMS, y una disminución del 6MWD de un 15% como variable compuesta y por el tiempo hasta el empeoramiento clínico de los acontecimientos individual. Evaluar el impacto de QTI571 en la utilización de recursos médicos.
Exploratorios Explorar la eficacia a largo plazo de QTI571 en cualquier paciente que no sea capaz de tolerar 400 mg QD mediante la medición de 6MWD y TTCW. Comparar el cambio desde la basal en 6MWD y TTCW desde el momento de la entrada en el estudio de extensión entre los pacientes tratados con imatinib y placebo durante el estudio princip |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. El consentimiento informado por escrito debe obtenerse antes de realizar cualquier evaluación. 2. Pacientes que participaron en el ensayo clínico CQTI571A2301 y completaron la visita de la semana 24 del protocolo del estudio incluyendo todas las evaluaciones de Finalización del Estudio. 3. Pacientes que abandonaron el estudio CQTI571A2301 prematuramente pero realizaron todas las evaluaciones de Finalización del Estudio. (Estos pacientes serán elegibles para entrar en el estudio de extensión 24 semanas después de la dosis inicial en el estudio principal CQTI571A2301). |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Mujer en edad fértil, definida como toda mujer psicológicamente capaz de quedarse embarazada A MENOS que esté utilizando dos métodos anticonceptivos. Los dos métodos pueden ser un método de barrera doble o un método de barrera más un método hormonal. Los métodos anticonceptivos de barrera adecuados incluyen: diafragma, condón (por la pareja), dispositivo intrauterino (cobre u hormonal), esponja o espermicida. Los anticonceptivos hormonales incluyen cualquier agente anticonceptivo que incluya un estrógeno y/o un agente progestágeno 2. Mujer embarazada o en periodo de lactancia, donde embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la finalización de la gestación, confirmado por un resultado positivo de hCG (< 5 mIU/mL) 3. Pacientes con una presión capilar pulmonar en cuña > 15 mm Hg en el momento de las Evaluaciones de la Finalización del Estudio en el CQTI571A2301. Si la presión capilar pulmonar en cuña no es alcanzable, entonces en su lugar se puede utilizar una medición de la presión auricular izquierda. 4. Pacientes con FEVI < 45% 5. Pacientes con trombocitopenia, recuento de plaquetas < 50 x 109/L (50 x 103/L) 6. Pacientes con hipertensión arterial sistémica no controlada, sistólica > 160 mm Hg o diastólica > 90 mm Hg 7. Pacientes con un QTcF > 450 mseg para hombres y > 470 mseg para mujeres en ausencia de bloqueo de rama derecha del haz 8. Los hombres deben estar utilizando dos métodos anticonceptivos aceptables, (p.e. gel espermicida más condón) durante todo el estudio, hasta la visita de Finalización del Estudio, y abstenerse de engendrar un hijo en los tres meses siguientes a la última administración del fármaco del estudio. La abstinencia periódica y la marcha atrás no son métodos anticonceptivos aceptables. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
La seguridad será monitorizada por analisis estandar de laboratorio, ECG, ecocardiogramas y acontecimientos adversos. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 10 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 29 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |