E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
orbitopatía tiroidea (OT) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 13 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10057889 |
E.1.2 | Term | Oftalmopatía de Graves |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
o Evaluar la eficacia de la administración de tocilizumab, en pacientes con OT de moderada a severa o que amenaza la visión en fase activa (según directrices EUGOGO); con poca o sin respuesta a los pulsos de glucocorticoides. o Observar la seguridad del fármaco tocilizumab en estos pacientes. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
o Evaluar la calidad de vida de los pacientes asociada al tratamiento con tocilizumab (SF-36 y GO-QoL). o Describir el comportamiento clínico de los pacientes que responden al tratamiento con tocilizumab. o Determinar el tiempo a la recidiva durante el periodo de observación. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Pacientes diagnosticados de OT con un CAS 4 (en fase activa) y un índice de severidad, según EUGOGO, de moderado a severo o que amenaza la visión, después de recibir el tratamiento de pulsos de corticosteroides debido a: o Mala respuesta a los pulsos de corticosteroides, evaluada al final del tratamiento ó después del primer pulso de corticosteroides o o Recurrencia de la OT, después del tratamiento con corticosteroides. Cirugía de descompresión orbitaría no necesaria de un modo inmediato. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Fumador activo. Pacientes tratados con radioiodo en los últimos seis meses. Pacientes que se prevea que necesiten tratamiento con radioiodo o tiroidectomía durante el estudio. Paciente embarazada o que pretenda estarlo, durante el tiempo que dure el estudio. Antecedentes de infección activa recurrente o crónica. Antecedentes de ulceración intestinal o diverticulitis. Pacientes con historial de enfermedad hepática crónica o alteraciones hepáticas: valores de ALT o AST por encima de 5×LSN. Historia positiva de VIH, hepatitis C o hepatitis B. Recuento de neutrófilos menor de 0,5×109/L o un recuento de plaquetas de menos de 50×103/µL. Uso simultáneo o contraindicaciones para el uso de agentes inmunosupresores. A tratamiento con otro medicamento en investigación durante las cuatro semanas de selección o durante cinco vidas medias del medicamento en investigación. Enfermedad cardiovascular o cerebrovascular clínicamente significativa. Diabetes mellitus no controlada. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
- La eficacia de la administración del fármaco se establecerá como una mejoría de la enfermedad, establecida como un CAS (puntuación de la actividad clínica) de 2 o más puntos, en una escala de 10. Esta se medirá en todas las visitas y se comparará antes del tratamiento (semana -4/0), después del tratamiento (semana 16) y una vez finalizado el seguimiento (semana 40). |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 11 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 11 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |