Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   41467   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   6815   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).


    Phase 1 trials conducted solely in adults and that are not part of an agreed PIP are not public in the EU CTR (refer to European Guidance 2008/C 168/02   Art. 3 par. 2 and   Commission Guideline 2012/C 302/03,   Art. 5) .
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2010-024423-24
    Sponsor's Protocol Code Number:AB10015
    National Competent Authority:Greece - EOF
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2013-11-21
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedGreece - EOF
    A.2EudraCT number2010-024423-24
    A.3Full title of the trial
    A prospective, multicenter, randomized, double-blind, placebocontrolled, parallel groups, phase 2/3 study to compare the efficacy and safety of masitinib versus placebo in the treatment of patients suffering from Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
    Μία προοπτική, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά – τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, παράλληλων ομάδων, μελέτη φάσης ΙΙ/ΙΙΙ για τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της μασιτινίμπης σε συνδυασμό με ριλουζόλη έναντι του εικονικού φαρμάκου σε συνδυασμό με ριλουζόλη στην θεραπεία των ασθενών που πάσχουν από πλάγια μυοατροφική σκλήρυνση (ALS).
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Evaluation of masitinib in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
    Αξιολόγηση της μασιτινίμπης στην Πλάγια Μυοατροφική Σκλήρυνση
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    not applicable
    non applicable
    A.4.1Sponsor's protocol code numberAB10015
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorABScience
    B.1.3.4CountryFrance
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportABScience
    B.4.2CountryFrance
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationABScience
    B.5.2Functional name of contact pointAlain Moussy
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street Address3 avenue George V
    B.5.3.2Town/ cityParis
    B.5.3.3Post code75008
    B.5.3.4CountryFrance
    B.5.4Telephone number0033147 20 30 08
    B.5.5Fax number0033147 20 24 11
    B.5.6E-mailalain.moussy@ab-science.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product namemasitinib
    D.3.2Product code AB1010
    D.3.4Pharmaceutical form Film-coated tablet
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNMasitinib mesylate
    D.3.9.1CAS number 790-299-79-5
    D.3.9.2Current sponsor codeAB1010
    D.3.9.3Other descriptive namena
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number100
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.IMP: 2
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product namemasitinib
    D.3.2Product code AB1010
    D.3.4Pharmaceutical form Film-coated tablet
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNMasitinib mesylate
    D.3.9.1CAS number 790-299-79-5
    D.3.9.2Current sponsor codeAB1010
    D.3.9.3Other descriptive namena
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number200
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboFilm-coated tablet
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    D.8 Placebo: 2
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboFilm-coated tablet
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Patients suffering from Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
    Aσθενείς πάσχοντες από Πλάγια Μυοατροφική Σκλήρυνση
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
    Πλάγια Μυοατροφική Σκλήρυνση
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 17.1
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10002026
    E.1.2Term Amyotrophic lateral sclerosis
    E.1.2System Organ Class 10029205 - Nervous system disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease No
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    The objective is to compare the efficacy and safety of masitinib versus placebo in the treatment of patients suffering from Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
    Στόχος της μελέτης είναι η σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της μασιτινίμπης έναντι του εικονικού φαρμάκου στη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από πλάγια μυοατροφική σκλήρυνση (ALS).
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    • CAFS
    • Survival (time from randomisation to the date of death or first tracheotomy)
    • Time to first tracheotomy (time from randomisation to the time of the first tracheotomy)
    •Change of FVC from baseline to each time point (W4, 8, 12, 24, 36, 48)
    •Number of failure (a 9-point drop in ALSFRS-R) from baseline or death
    • Change from baseline to each time point (W4, 8, 12, 24 and 36) in ALSFRS-R at W4, 8, 12, 24 & 36
    • Number of failure ( a 6-point drop in ALSFRS-R or death) from baseline
    • Overall survival from randomization to date of death
    • Survival rate (rate of patients alive without tracheotomy at each time point (W12, 24, 36 & 48))
    • Change in cystatin C level from baseline to each time point
    • FVC score at W4, 8, 12, 24, 36
    • Time to first gastrectomy (the time from randomisation to the time of the first gastrectomy)
    • Absolute & relative change from baseline in ALSAQ- 40 at each time point
    • Safety: occurrence of AE, changes on clinical examination
    • Συνδυασμένη Αξιολόγηση Λειτουργικότητας & Επιβίωσης
    • Eπιβίωση (χρόνος από την τυχαιοποίηση ως την ημερομηνία θανάτου ή της 1ης τραχειοτομής)
    • Χρόνος ως την 1η τραχειοτομή (χρόνος από την τυχαιοποίησηως την 1η τραχειοτομή)
    • Μεταβολή FVC από Βασική Επίσκεψη μέχρι κάθε χρονικό σημείο (Ε4, 8, 12, 24, 36, 48)
    • Αριθμός αποτυχιών (9-βαθμη πτώση βαθμολογίας ALSFRS-R από τη Βασική Επίσκεψη) ή θάνατος
    • Μεταβολή από τη Βασική Επίσκεψη μέχρι κάθε χρονικό σημείο (Ε4, 8, 12, 24, 36, 48) της βαθμολογίας ALSFRS
    • Ποσοστό επιβίωσης (ποσοστό ζώντων ασθενών χωρίς τραχειοτομή) σε κάθε χρονικό σημείο (Ε12, 24, 36 & 48).
    • Μεταβολή επιπέδων κυστατίνης C από Βασική Επίσκεψη σε κάθε χρονικό σημείο.
    • Χρόνος ως την 1η γαστρεκτομή (χρόνος από τυχαιοποίηση ως το χρόνο της 1ης γαστρεκτομής)
    • Απόλυτη & σχετική μεταβολή από Βασική Επίσκεψη της ALSAQ-40 σε κάθε χρονική σημείο.
    • Ασφάλεια: εμφάνιση AE, αλλαγές κατά την κλινική εξέταση
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Female or male patient aged between 18 and 75 years of age, with a weight > 50 kg and BMI between 18 and 35 kg/m².
    2. Familial or sporadic ALS
    3. Patient diagnosed with laboratory supported, clinically probable or definite ALS according to the World Federation of Neurology Revised El Escorial criteria (Brooks, 1994)
    4. Disease duration from symptoms onset no longer than 36 months at the screening visit
    5. Patient treated with a stable dose of riluzole (100 mg/day) for at least 30 days prior to screening
    6. Patient with a FVC (Forced Vital Capacity) equal to or more than 60% predicted normal value for gender, height, and age at the screening visit
    7. Patient with life expectancy ≥ 6 months
    8. Patient with adequate organ function at screening and baseline:
    • Absolute Neutrophils Count (ANC) ≥ 2 x 109/L
    • Hemoglobin ≥ 10 g/dL
    • Platelets (PTL) ≥ 100 x 109/L
    • AST/ALT ≤ 3 ULN
    • Bilirubin ≤ 1.5 ULN
    • Albuminemia > 1 x LLN
    • Creatinine clearance > 60 mL/min (Cockcroft and Gault formula)
    • Proteinuria < 30 mg/dL (1+) on dipstick; in case of the proteinuria ≥ 1+ on the dipstick, 24 hours proteinuria must be < 1.5g/24 hours
    9. Male patient or female Female patient of child bearing potential, (entering the study after a menstrual period and who have a negative pregnancy test)), who must agreeagrees to use two highly effective methods (one for the patient and one for the partner) of medically acceptable forms of contraception during the study and for 3 months after the last treatment intake.
    10. Male patients must use medically acceptable methods of contraception if your female partner is pregnant, from the time of the first administration of the study drug until three months following administration of the last dose of study drug. Male patients must use two highly effective methods (one for the patient and one for the partner) of medically acceptable forms of contraception (with failure rate < 1%) during the study and for three3 months after the last treatment intake.
    11. Female patient of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening and baseline
    12. Patient able and willing to comply with study procedures as per pρotocol
    13. Patient able to understand, and willing to sign, and date the written informed consent form at screening visit prior to any protocol-specific procedures
    14. Patient able to understand, and willing to follow the safety procedures mentioned on the patient card in case of signs or symptoms of severe neutropenia or severe cutaneous toxicity, during the first two months of treatment
    1. Γυναίκα ή άντρας ασθενής ηλικίας μεταξύ 18 και 75 ετών, με βάρος >50 kg και ΒΜΙ μεταξύ 18 και 35 kg/m².
    2. Οικογενής ή σποραδική ALS
    3. Ασθενής που έχει διαγνωστεί (και η διάγνωση υποστηρίζεται εργαστηριακά) με κλινικώς «πιθανή» ή «βέβαιη» ALS, σύμφωνα με τα αναθεωρημένα κριτήρια El Escorial της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Νευρολογίας (Brooks, 1994)
    4. Διάρκεια της ασθένειας από την εκδήλωση συμπτωμάτων όχι μεγαλύτερη από 36 μήνες στην επίσκεψη διαλογής.
    5. Ασθενής υπό σταθερή δόση ριλουζόλης (100 mg/ημέρα) για τουλάχιστον 30 ημέρες πριν από την επίσκεψη διαλογής.
    6. Ασθενής με FVC (δυναμική ζωτική χωρητικότητα) ίση ή μεγαλύτερη του 60% της προβλεπόμενης φυσιολογικής τιμής ανά φύλο, ύψος, και ηλικία στην επίσκεψη διαλογής.
    7. Ασθενής με προσδόκιμο ζωής ≥ 6 μήνες.
    8. Ασθενής με επαρκή λειτουργία οργάνων κατά την επίσκεψη διαλογής (screening) και τη βασική επίσκεψη (baseline):
    • Απόλυτος Αριθμός Ουδετερόφιλων (ANC) ≥ 2 x 109/L
    • Αιμοσφαιρίνη ≥ 10 g/dL
    • Αιμοπετάλια (PTL) ≥ 100 x 109/L
    • AST/ALT ≤ 3 ULN
    • Χολερυθρίνη ≤ 1.5 ULN
    • Λευκωματιναιμία > 1 x LLN
    • Κάθαρση κρεατινίνης > 60 mL/λεπτό (τύπου Cockcroft και Gault)
    • Πρωτεϊνουρία < 30 mg/dL (1+) με ταινία εμβύθισης (dipstick), σε περίπτωση πρωτεϊνουρίας ≥ 1+ με ταινία εμβύθισης, πρωτεϊνουρία 24ώρου θα πρέπει να είναι < 1.5g/24 ώρες.
    9. Γυναίκες ασθενείς με δυνατότητα τεκνοποίησης (οι οποίες εισέρχονται στη μελέτη μετά από έναν καταμήνιο κύκλο και οι οποίες έχουν αρνητικό τεστ κυήσεως), οι οποίες συμφωνούν να χρησιμοποιήσουν δύο ιδιαίτερα αποτελεσματικές, ιατρικώς αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης (μία για την ασθενή και μία για τον σύντροφο) καθόλη τη διάρκεια της μελέτης και επό τρεις μήνες μετά την τελευταία λήψη της θεραπείας
    10. Οι άνδρες ασθενείς πρέπει να χρησιμοποιούν ιατρικώς αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης αν οι γυναίκες σύντροφοι τους είναι έγκυοι, από το χρόνο της πρώτης χορήγησης του φαρμάκου της μελέτης μέχρι και τρεις μήνες μετά την τελευταία λήψη. Οι άνδρες ασθενείς πρέπει να χρησιμοποιούν δύο ιδιαίτερα αποτελεσματικές, ιατρικώς αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης (μία για τον ασθενή και μία για την σύντροφο) καθόλη τη διάρκεια της μελέτης και επό τρεις μήνες μετά την τελευταία λήψη της θεραπείας
    11. Γυναίκα ασθενής σε αναπαραγωγή ηλικία θα πρέπει να έχει αρνητικό τεστ εγκυμοσύνης στην επίσκεψη διαλογής και στην βασική επίσκεψη.
    12. Ασθενής ικανός και πρόθυμος να συμμορφωθεί με τις διαδικασίες της μελέτης σύμφωνα με το πρωτόκολλο.
    13. Ασθενής ικανός να κατανοεί, και πρόθυμος να υπογράψει και να χρονολογήσει το γραπτό έντυπο ενημέρωσης και συγκατάθεσης στην επίσκεψη διαλογής πριν από κάθε ειδική διαδικασία του πρωτοκόλλου.
    14. Ασθενής ικανός να κατανοεί, και πρόθυμος να ακολουθήσει τις διαδικασίες ασφαλείας που αναφέρονται στην κάρτα του ασθενούς σε περίπτωση ενδείξεων οι συμπτωμάτων σοβαρής ουδετεροπενίας ή σοβαρής δερματικής τοξικότητας κατά την διάρκεια των 2 πρώτων μηνών της θεραπείας.
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Patient with history of cardiac, hematologic, hepatic, respiratory disorder that is clinically significant for his/her participation in the study
    2. Patient who underwent tracheotomy and /or gastrostomy
    3. Patient with a diagnosis of cancer or evidence of continued disease within five years before starting study treatment
    4. Patient with significant sensory abnormalities, dementia, other neurologic diseases, uncompensated medical illness, substance abuse and psychiatric illness
    5. Patient who have participated in a clinical trial within 3 months prior to screening
    6. Pregnant, or nursing female patient
    7. Patient with a known diagnosis of human immunodeficiency virus (HIV) infection
    8. Patient with known active hepatitis B, hepatitis C or tuberculosis
    9. Patient with any severe and/or uncontrolled medical condition
    10. Patient having cardiac disorders defined by at least one of the following conditions:
    • Patient with recent cardiac history (within 6 months) of:
    - Acute coronary syndrome
    - Acute heart failure (class III or IV of the NYHA classification)
    - Significant ventricular arrhythmia (persistent ventricular tachycardia, ventricular fibrillation, resuscitated sudden death)
    • Patient with cardiac failure class III or IV of the NYHA classification
    • Patient with severe conduction disorders which are not prevented by permanent pacing (atrio-ventricular block 2 and 3, sino-atrial block)
    • Syncope without known aetiology within 3 months
    • Uncontrolled severe hypertension, according to the judgment of the investigator, or symptomatic hypertension
    11. Patient with history of poor compliance or history of drug/alcohol abuse, or excessive alcohol beverage consumption that would interfere with the ability to comply with the study protocol, or current or past psychiatric disease that might interfere with the ability to comply with the study protocol or give informed consent
    PREVIOUS TREATMENTS WASH OUT
    12. Patient treated with any investigational agent within 3 months prior to screening
    1. Ασθενής με ιστορικό καρδιακής, αιματολογικής, ηπατικής, αναπνευστικής διαταραχής η οποία είναι κλινικά σημαντική για την συμμετοχή του/ της στην μελέτη
    2. Ασθενής που υποβλήθηκε σε τραχειοτομή και/ ή γαστροστομία.
    3. Ασθενής με διάγνωση καρκίνου ή ένδειξη συνεχιζόμενης ασθένειας για διάστημα 5 ετών πριν την έναρξη της θεραπείας της μελέτης.
    4. Ασθενής με σημαντικές αισθητηριακές διαταραχές, άνοια, άλλες νευρολογικές ασθένειες, μη αντιρροπούμενες οργανικές παθήσεις, κατάχρηση ουσιών και ψυχιατρικών νοσημάτων
    5. Ασθενής που συμμετείχε σε κλινική δοκιμή εντός 3 μηνών πριν από την επίσκεψη διαλογής.
    6. Έγκυος ή θηλάζουσα γυναίκα ασθενής.
    7. Ασθενής με γνωστή διαγνωσμένη λοίμωξη του ιού της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV).
    8. Ασθενής με ενεργή γνωστή ηπατίτιδα Β, ηπατίτιδα C ή φυματίωση.
    9. Ασθενής με οποιαδήποτε σοβαρή και/ ή ανεξέλεγκτη ιατρική κατάσταση
    10. Ασθενής που παρουσιάζει καρδιακές διαταραχές που ορίζονται από τουλάχιστον μια από τις ακόλουθες καταστάσεις:
    • Ασθενής με πρόσφατο καρδιακό ιατρικό ιστορικό (μέσα στους τελευταίους 6 μήνες) από:
    - Οξύ στεφανιαίο σύνδρομο
    - Οξεία καρδιακή ανεπάρκεια (τάξης III ή IV σύμφωνα με την κατάταξη NYHA)
    - Σημαντική κοιλιακή αρρυθμία (επίμονη κοιλιακή ταχυκαρδία, κοιλιακό πτερυγισμό, ανάνηψη από αιφνίδιο θάνατο)
    • Ασθενής με καρδιακή ανεπάρκεια τάξης III ή IV της κατάταξης NYHA
    • Ασθενής με σοβαρές διαταραχές αγωγιμότητας που δεν αποτρέπονται από μόνιμη βηματοδότηση (κολπο-κοιλιακός αποκλεισμός 2 και 3, φλεβο-κολπικός αποκλεισμός)
    • Συγκοπή χωρίς γνωστή αιτιολογία μέσα στους τελευταίους 3 μήνες
    • Ανεξέλεγκτη, σοβαρή υπέρταση, σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή, ή συμπτωματική υπέρταση
    11. Ασθενής με ιστορικό χαμηλής συμμόρφωσης ή ιστορικό κατάχρησης ναρκωτικών ουσιών/αλκοόλ, ή υπερβολικής κατανάλωσης οινοπνευματωδών ποτών που θα μπορούσαν να επηρεάσουν την ικανότητα συμμόρφωσης με το πρωτόκολλο της μελέτης, ή τρέχουσα ή προηγούμενη ψυχιατρική διαταραχή που θα μπορούσε να επηρεάσει την ικανότητα συμμόρφωσης με το πρωτόκολλο της μελέτης ή την ενημερωμένη συγκατάθεση.
    ΕΚΠΛΥΣΗ ΠΡΟΗΓΟΥΜΕΝΩΝ ΘΕΡΑΠΕΙΩΝ
    12. Ασθενής που έλαβε κάποιο ερευνητικό παράγοντα εντός τριών μηνών από την επίσκεψη διαλογής.

    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Absolute change from baseline to week 48 in Amyotrophic Lateral Sclerosis functional rating scale (ALSFRS)-Revised
    Απόλυτη μεταβολή από τη Βασική Επίσκεψη έως την Εβδομάδα 48 στη βαθμολογία της Αναθεωρημένης Λειτουργικής Κλίμακας Διαβάθμισης της Αμυοτροφικής Πλάγιας Σκλήρυνσης (ALSFRS-R).
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Week 48
    Εβδομάδα 48
    E.5.2Secondary end point(s)
    • Combined Assessment of Function and Survival (CAFS)
    • Survival (time from randomisation to the date of death or first tracheotomy)
    • Time to first tracheotomy (time from randomisation to the time of the first tracheotomy)
    •Change of FVC from baseline to each time point (W4, 8, 12, 24, 36, 48)
    •Number of failure (a 9-point drop in ALSFRS-R) from baseline or death
    • Change from baseline to each time point (W4, 8, 12, 24 and 36) in ALSFRS-R at W4, 8, 12, 24 & 36
    • Number of failure ( a 6-point drop in ALSFRS-R or death) from baseline
    • Overall survival from randomization to date of death
    • Survival rate (rate of patients alive without tracheotomy at each time point (W12, 24, 36 & 48))
    • Change in cystatin C level from baseline to each time point
    • FVC score at W4, 8, 12, 24, 36
    • Time to first gastrectomy (the time from randomisation to the time of the first gastrectomy)
    • Absolute & relative change from baseline in ALSAQ- 40 at each time point
    • Safety: occurrence of AE, changes on clinical examination n including vital signs (blood pressure, pulse rate) and weight, ECG and laboratory exams (biochemistry, hematology and urinalysis)
    • Συνδυασμένη Αξιολόγηση της Λειτουργικότητας και της Επιβίωσης (CAFS)
    • Eπιβίωση, οριζόμενη ως ο χρόνος από την τυχαιοποίηση σε θεραπεία έως την ημερομηνία του τεκμηριωμένου θανάτου ή της πρώτης τραχειοτομής
    • Χρόνος έως την πρώτη τραχειοτομή, οριζόμενος ως ο χρόνος από την τυχαιοποίηση σε θεραπεία έως την πρώτη τραχειοτομή.
    • Μεταβολή της Βίαιης Ζωτικής Χωρητικότητας (FVC) από τη Βασική Επίσκεψη μέχρι κάθε χρονικό σημείο (Εβδομάδα 4, 8, 12, 24, 36, 48)
    • Αριθμός αποτυχιών, οριζόμενος μία 9-βαθμη πτώση της βαθμολογίας της ALSFRS-R από τη Βασική Επίσκεψη ή θάνατος
    • Μεταβολή από τη Βασική Επίσκεψη μέχρι κάθε χρονικό σημείο (Εβδομάδα 4, 8, 12, 24, 36, 48) της βαθμολογίας της Αναθεωρημένης Λειτουργικής Κλίμακας Διαβάθμισης της Αμυοτροφικής Πλάγιας Σκλήρυνσης (ALSFRS)..
    • Ποσοστό επιβίωσης, οριζόμενο ως το ποσοστό των ζώντων ασθενών χωρίς τραχειοτομή σε κάθε χρονικό σημείο (Εβδομάδα 12, 24, 36 και 48).
    • Μεταβολή των συγκεντρώσεων κυστατίνης C από τη Βασική Επίσκεψη μέχρι κάθε χρονικό σημείο.
    • Χρόνος έως την πρώτη γαστρεκτομή, οριζόμενος ως ο χρόνος από την τυχαιοποίηση σε θεραπεία έως το χρόνο της πρώτης γαστρεκτομής.
    • Απόλυτη και σχετική μεταβολή από τη Βασική Επίσκεψη της βαθμολογίας ALSAQ-40 σε κάθε χρονική σημείο.
    • Ασφάλεια: εμφάνιση ανεπιθύμητων ενεργειών (AE), αλλαγές κατά την κλινική εξέταση συμπεριλαμβανομένων των ζωτικών σημείων και του βάρους, του ΗΚΓ και των εργαστηριακών εξετάσεων (βιοχημικές, αιματολογικές και ανάλυσης ούρων).
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Week 4, 8, 12, 24, 36
    Εβδομάδες 4, 8, 12, 24, 36
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic Yes
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial3
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned10
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA37
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Argentina
    Czech Republic
    France
    Germany
    Italy
    Spain
    United Kingdom
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    LVLS
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months0
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 227
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 154
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state40
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 341
    F.4.2.2In the whole clinical trial 381
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    At the end of the study period, patients will be proposed to enter a double-blind extension phase in the case that there is no disease progression and a good tolerance and if required by the investigator. Οnly patients treated with masitinib will be allowed to continue their treatment at the same dose level providing that the benefit/risk balance is still in favour of masitinib continuation according to the investigator
    Στο τέλος της περιόδου της μελέτης, θα προταθεί στους ασθενείς να εισέλθουν σε μία διπλά-τυφλή φάση επέκτασης σε περίπτωση που δεν υπάρχει καμία επιδείνωση της ασθένειας τους και καλή ανοχή και εφόσον απαιτηθεί από τον ερευνητή. Μόνον οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με μασιτινίμπη θα έχουν την δυνατότητα να συνεχίσουν την θεραπεία τους στο ίδιο επίπεδο δόσης με την προϋπόθεση ότι η ισορροπία οφέλους / κινδύνου εξακολουθεί να είναι υπέρ της συνέχισης της μασιτινίμπης σύμφωνα με τον ερευνητή
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2015-03-06
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2014-12-12
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2017-10-30
    For support, visit the EMA Service Desk , log in using your EMA account and open a ticket specifying "EU CTR" in your request.
    If you do not have an account, please visit the EMA Account management page page click on "Create an EMA account" and follow the instructions.
    The status of studies in GB is no longer updated from 1.1.2021
    For the UK, as from 1.1.2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
    European Medicines Agency © 1995-2022 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    Legal notice
    EMA HMA