Clinical Trial Results:
A Multicenter, Randomized, Placebo-controlled Study of SBC-102 in Patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency (ARISE [Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy])
Due to a system error, the data reported in v1 is not correct and has been removed from public view.
Summary
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EudraCT number |
2011-002750-31 |
Trial protocol |
DE GB IT ES CZ PL GR HR FR |
Global end of trial date |
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Results information
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Results version number |
v2 |
This version publication date |
20 Jul 2016
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First version publication date |
06 Aug 2015
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Other versions |
v1 (removed from public view) , v3 , v4 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
LAL-CL02
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01757184 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals
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Sponsor organisation address |
352 Knotter Drive, Cheshire, United States, CT 06410
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Public contact |
Raquel Cerezo, Clinical Project Lead, Alexion Pharmaceuticals, +1 7814302475, CerezoR@alxn.com
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Scientific contact |
Mark Friedman, Medical Director, Alexion Pharmaceuticals, +1 7814302497, mark.friedman@alxn.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-001331-PIP01-12 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
|
|||
Analysis stage |
Interim
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Date of interim/final analysis |
04 Sep 2014
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
30 May 2014
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Global end of trial reached? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective was to demonstrate efficacy of sebelipase alfa relative to placebo, based on normalisation of alanine aminotransferase (ALT) in patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency.
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Protection of trial subjects |
Subjects have the right to withdraw from the study at any time for any reason without prejudice to further treatment. The investigator and Sponsor also have the right to withdraw subjects from the study at any time. Specific reasons for discontinuation may include, but are not restricted to, the following:
- intercurrent illness
- medical-significant AEs, including AEs requiring emergency unblinding
- pregnancy
- protocol deviation or non-compliance
- termination of the study by the sponsor
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
21 Jan 2013
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Long term follow-up planned |
Yes
|
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Long term follow-up rationale |
Efficacy, Safety | ||
Long term follow-up duration |
30 Months | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
|
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 7
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Croatia: 1
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Czech Republic: 5
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 2
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 3
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Argentina: 1
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 4
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
France: 5
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 2
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Mexico: 4
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 4
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Turkey: 4
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
United States: 16
|
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Worldwide total number of subjects |
66
|
||
EEA total number of subjects |
31
|
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Number of subjects enrolled per age group |
|||
In utero |
0
|
||
Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
||
Newborns (0-27 days) |
0
|
||
Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
||
Children (2-11 years) |
24
|
||
Adolescents (12-17 years) |
23
|
||
Adults (18-64 years) |
19
|
||
From 65 to 84 years |
0
|
||
85 years and over |
0
|
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Recruitment
|
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Recruitment details |
A total of 55 study centers located in 17 countries were initiated in this study including 49 during recruitment and 6 after to allow transfer of subjects for local treatment. Subjects were screened at 41 of 55 study centers in all countries except Greece. | |||||||||||||||
Pre-assignment
|
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Screening details |
To assess eligibility, subjects were screened for a period of up to 6 weeks prior to enrollment in the study. A total of 86 subjects were screened. Six of these subjects underwent re-screening (of which 2 were eligible for the study). In total, 66 subjects were eligible for the study and 20 subjects were screen failures. | |||||||||||||||
Period 1
|
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Period 1 title |
Double-blind followed by Open-Label (overall period)
|
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
|
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Monitor, Data analyst, Carer, Assessor | |||||||||||||||
Arms
|
||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
Double-blind Sebelipase Alfa | |||||||||||||||
Arm description |
Double-blind period: IV infusions | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Sebelipase alfa
|
|||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
SBC-102
|
|||||||||||||||
Other name |
||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
|
|||||||||||||||
Routes of administration |
Intravenous use
|
|||||||||||||||
Dosage and administration details |
Every other week IV infusions of SBC-102 at a dose of 1 mg/kg
|
|||||||||||||||
Arm title
|
Double-blind Placebo | |||||||||||||||
Arm description |
Double-blind period: IV infusions | |||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
|
|||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||
Other name |
||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
|
|||||||||||||||
Routes of administration |
Intravenous use
|
|||||||||||||||
Dosage and administration details |
Every other week infusions of placebo
|
|||||||||||||||
|
|
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Baseline characteristics reporting groups
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Double-blind Sebelipase Alfa
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Double-blind period: IV infusions | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Double-blind Placebo
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Double-blind period: IV infusions | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
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Subject analysis sets
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set title |
FAS
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set type |
Modified intention-to-treat | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
The FAS comprised subjects in the Consented Set who, in addition, were randomised and received at least 1 dose of sebelipase alfa or placebo. The FAS was a modified intention-to-treat (ITT) dataset.
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set title |
Consented Set
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set type |
Intention-to-treat | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
The Consented Subject Set (Consented Set) was comprised of all subjects who signed informed consent.
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set title |
Per Protocol Set
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set type |
Per protocol | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
The Per Protocol Set (PP Set) comprised subjects in the FAS who, in addition, (1) received at least 9 complete infusions of study drug during the double-blind treatment period; (2) had measurements of ALT at both baseline and Week 20; (3) had Week 20 assessments within 12 to 21 days of the preceding (Week 18) infusion; (4) did not change their LLM; and (5) did not have any other major protocol deviation that would affect interpretation of results for serum transaminases or serum lipids.
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Subject analysis set title |
Extension Analysis Set
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set type |
Sub-group analysis | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
Extension Analysis Set (EAS), comprised of subjects in the Consented Set who, in addition, were randomised to treatment and received at least 1 dose (or any portion of a dose) of sebelipase alfa. For subjects who were originally randomised to sebelipase alfa and received at least 1 dose of sebelipase alfa (SA/SA), all assessments from both the double-blind and the open-label period were included in the EAS. This included subjects who were dosed in the double-blind phase with sebelipase alfa, but did not initiate open-label sebelipase alfa. For subjects who were originally randomised to placebo and received at least 1 dose of sebelipase alfa in the open-label period (PBO/SA), only assessments from the open-label period were included in the EAS.
|
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|
|
|||
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
Double-blind Sebelipase Alfa
|
||
Reporting group description |
Double-blind period: IV infusions | ||
Reporting group title |
Double-blind Placebo
|
||
Reporting group description |
Double-blind period: IV infusions | ||
Subject analysis set title |
FAS
|
||
Subject analysis set type |
Modified intention-to-treat | ||
Subject analysis set description |
The FAS comprised subjects in the Consented Set who, in addition, were randomised and received at least 1 dose of sebelipase alfa or placebo. The FAS was a modified intention-to-treat (ITT) dataset.
|
||
Subject analysis set title |
Consented Set
|
||
Subject analysis set type |
Intention-to-treat | ||
Subject analysis set description |
The Consented Subject Set (Consented Set) was comprised of all subjects who signed informed consent.
|
||
Subject analysis set title |
Per Protocol Set
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
The Per Protocol Set (PP Set) comprised subjects in the FAS who, in addition, (1) received at least 9 complete infusions of study drug during the double-blind treatment period; (2) had measurements of ALT at both baseline and Week 20; (3) had Week 20 assessments within 12 to 21 days of the preceding (Week 18) infusion; (4) did not change their LLM; and (5) did not have any other major protocol deviation that would affect interpretation of results for serum transaminases or serum lipids.
|
||
Subject analysis set title |
Extension Analysis Set
|
||
Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Extension Analysis Set (EAS), comprised of subjects in the Consented Set who, in addition, were randomised to treatment and received at least 1 dose (or any portion of a dose) of sebelipase alfa. For subjects who were originally randomised to sebelipase alfa and received at least 1 dose of sebelipase alfa (SA/SA), all assessments from both the double-blind and the open-label period were included in the EAS. This included subjects who were dosed in the double-blind phase with sebelipase alfa, but did not initiate open-label sebelipase alfa. For subjects who were originally randomised to placebo and received at least 1 dose of sebelipase alfa in the open-label period (PBO/SA), only assessments from the open-label period were included in the EAS.
|
|
||||||||||
End point title |
ALT normalisation | |||||||||
End point description |
The primary efficacy endpoint was the proportion of subjects who achieved ALT (alanine aminotransferase) normalisation (i.e., ALT below the age-and gender-specific ULN provided by the central laboratory performing this assay) at the end of the double-blind treatment period (i.e. the last double-blind assessment), relative to placebo.
|
|||||||||
End point type |
Primary
|
|||||||||
End point timeframe |
At the end of double-blind period (week 20)
|
|||||||||
|
||||||||||
Statistical analysis title |
Primary Analysis | |||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
|||||||||
Number of subjects included in analysis |
66
|
|||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
|||||||||
Analysis type |
superiority | |||||||||
P-value |
= 0.0271 | |||||||||
Method |
Fisher exact | |||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | |||||||||
Confidence interval |
||||||||||
level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
|
|||||||||
lower limit |
- | |||||||||
upper limit |
- | |||||||||
Variability estimate |
Standard deviation
|
|
|||||||||||||
End point title |
LDL-c Reduction | ||||||||||||
End point description |
Relative reduction (percentage change from baseline) in LDL-c at the end of the double-blind period
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
At end of double-blind period (week 20)
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
66
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Wilcoxon (Mann-Whitney) | ||||||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | ||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
- | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard deviation
|
|
|||||||||||||
End point title |
non-HDL-c Reduction | ||||||||||||
End point description |
Relative reduction (percentage change from baseline) in non-high-density lipoprotein-cholesterol (non-HDL-c) at the end of the double-blind period
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
At the end of the double-blind period (week 20)
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
66
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Wilcoxon (Mann-Whitney) | ||||||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | ||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
- | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard deviation
|
|
|||||||||||||
End point title |
Triglycerides Reduction | ||||||||||||
End point description |
Relative reduction (percentage change from baseline) in triglycerides (TG) at the end of the double-blind period
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
At the end of double-blind period (week 20)
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
66
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.0375 | ||||||||||||
Method |
Wilcoxon (Mann-Whitney) | ||||||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | ||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
- |
|
|||||||||||||
End point title |
HDL-c Increase | ||||||||||||
End point description |
Relative increase (percentage change from baseline) in high-density lipoprotein-cholesterol (HDL-c) at the end of the double-blind period
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
At the end of the double-blind period (week 20)
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
66
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Wilcoxon (Mann-Whitney) | ||||||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | ||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
- | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard deviation
|
|
|||||||||||||
End point title |
Liver Fat Content Reduction | ||||||||||||
End point description |
Decrease in liver fat content, as assessed by magnetic resonance imaging (MRI) (in the subset of subjects for whom imaging was performed)
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
At end of the double-blind period (week 20)
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
57
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Wilcoxon (Mann-Whitney) | ||||||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | ||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
- | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard deviation
|
|
||||||||||
End point title |
Liver Histology Improvement | |||||||||
End point description |
Improvement in hepatic histology (in the subset of subjects for whom liver biopsy was performed, as determined by blinded central review)
|
|||||||||
End point type |
Secondary
|
|||||||||
End point timeframe |
At the end of double-blind period (week 20)
|
|||||||||
|
||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | |||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
|||||||||
Number of subjects included in analysis |
26
|
|||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
|||||||||
Analysis type |
superiority | |||||||||
P-value |
= 0.4216 | |||||||||
Method |
Fisher exact | |||||||||
Confidence interval |
||||||||||
level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
|
|||||||||
lower limit |
- | |||||||||
upper limit |
- |
|
|||||||||||||
End point title |
Liver Volume Reduction | ||||||||||||
End point description |
Relative reduction (percentage change from baseline) in liver volume, as assessed by magnetic resonance imaging, in the subset of subjects for whom imaging was performed.
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
At the end of the double-blind period (week 20)
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
60
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.0068 | ||||||||||||
Method |
Wilcoxon (Mann-Whitney) | ||||||||||||
Parameter type |
Risk difference (RD) | ||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
- | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard deviation
|
|
||||||||||
End point title |
AST Normalisation | |||||||||
End point description |
The proportion of subjects with an abnormal baseline aspartate aminotransferase (AST; i.e., > ULN) who achieved AST normalisation, based on age- and gender-specific normal ranges provided by the central laboratory performing this assay
|
|||||||||
End point type |
Secondary
|
|||||||||
End point timeframe |
At end of double-blind period (week 20)
|
|||||||||
|
||||||||||
Statistical analysis title |
Secondary efficacy endpoint | |||||||||
Comparison groups |
Double-blind Sebelipase Alfa v Double-blind Placebo
|
|||||||||
Number of subjects included in analysis |
65
|
|||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
|||||||||
Analysis type |
superiority | |||||||||
P-value |
= 0.0003 | |||||||||
Method |
Fisher exact | |||||||||
Confidence interval |
||||||||||
level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
|
|||||||||
lower limit |
- | |||||||||
upper limit |
- |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Adverse events information
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Timeframe for reporting adverse events |
20 week double-blind treatment period
|
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
15.1
|
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Reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Sebelipase Alfa group
|
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Reporting group description |
Subjects receiving receive sebelipase alfa 1 mg/kg via IV infusion qow | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo group
|
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Reporting group description |
Subjects received matched placebo via IV infusion qow. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||
Substantial protocol amendments (globally) |
|||
Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
|||
Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
|||
Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |