Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   37736   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   6184   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2014-004519-35
    Sponsor's Protocol Code Number:PANC2002
    National Competent Authority:Hungary - National Institute of Pharmacy
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2014-11-12
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedHungary - National Institute of Pharmacy
    A.2EudraCT number2014-004519-35
    A.3Full title of the trial
    A Phase II, Multicenter, Parallel-Group, Active-Controlled, Randomized, Double-blind, Dose-Ranging Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Different Doses of Creon IR in Subjects with Pancreatic Exocrine Insufficiency due to Cystic Fibrosis
    II. fázisú, multicentrikus, parallel csoportos, aktív kontrollos, randomizált, kettős vak, dózismeghatározó vizsgálat a Creon IR különböző dózisai hatásosságának és biztonságosságának értékelése céljából cisztás fibrózis okozta exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségű betegeknél
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    A Phase II, Multicenter, Parallel-Group, Active-Controlled, Randomized, Double-blind, Dose-Ranging Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Different Doses of Creon IR in Subjects with Pancreatic Exocrine Insufficiency due to Cystic Fibrosis
    II. fázisú, több centrumos, párhuzamos csoportos, aktív kontrollos, randomizált, kettős vak, dózismeghatározó vizsgálat a Creon IR különböző dózisai hatásosságának és biztonságosságának értékelése céljából cisztás fibrózis okozta exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségű betegeknél
    A.4.1Sponsor's protocol code numberPANC2002
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorAbbott Laboratories GmbH
    B.1.3.4CountryGermany
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportAbbott Laboratories GmbH
    B.4.2CountryGermany
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationAbbott Healthcare Products BV
    B.5.2Functional name of contact pointHanneke Van Assche
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressC.J. van Houtenlaan 36
    B.5.3.2Town/ cityWeesp
    B.5.3.3Post code1381 CP
    B.5.3.4CountryNetherlands
    B.5.4Telephone number+3129447 7367
    B.5.5Fax number+3129441 0571
    B.5.6E-mailhanneke.vanassche@abbott.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameCREON IR
    D.3.4Pharmaceutical form Capsule, hard
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNNOT APPLICABLE
    D.3.9.1CAS number 8049-47-6
    D.3.9.2Current sponsor codeCREON IR
    D.3.9.3Other descriptive namePANCREATIN (Pancreas Powder)
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB12545MIG
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit U unit(s)
    D.3.10.2Concentration typerange
    D.3.10.3Concentration number4000 to 30000
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.IMP: 2
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleComparator
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name Kreon 25 000
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderAbbott Laboratories GmbH
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationCzech Republic
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameCreon® 25,000
    D.3.4Pharmaceutical form Capsule, hard
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNnot assigned
    D.3.9.1CAS number 8049-47-6
    D.3.9.3Other descriptive namePANCREATIN (Pancreas Powder)
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB12545MIG
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit U unit(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number25000
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboCapsule, hard
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Pancreatic exocrine Insufficiency due to Cystic Fibrosis
    cisztás fibrózis okozta exokrin hasnyálmirigy-elégtelenség
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Maldigestion of diatery macronutients (pancreas not producing enough enzymes for digestion of fat, sugars and proteins) in Cystic Fibrosis
    Tápanyag lebontási zavar (a hasnyálmirigy által termelt, a zsírok, cukorok és fehérjék lebontásához szükséges enzimek nem jutnak el elegendő mennyiségben a bélbe) cisztás fibrózisban
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Immune System Diseases [C20]
    MedDRA Classification
    E.1.3Condition being studied is a rare disease No
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    To compare and model the efficacy of four different doses of Creon Immediate Release (IR) and the active control (Creon® (Delayed Release/Gastro-Resistant) [Creon® DR/GR]) in subjects with pancreatic exocrine insufficiency (PEI) due to cystic fibrosis (CF). The primary efficacy objective is based on the evaluation of fat digestion as measured by coefficient of fat absorption (CFA) (%).
    Az elsődleges cél az azonnali felszabadulású Creon Immediate Release (IR) négy különböző dózisára, és az aktív kontrollra (késleltetett felszabadulású, gyomornedv-ellenálló Kreon (Creon® (Delayed Release/Gastro-Resistant) [Creon® DR/GR]) vonatkozó hatásosság összehasonlítása és modellezése cisztás fibrózis (CF) okozta exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségben (PEI) szenvedő betegeknél. A hatásosságra vonatkozó elsődleges cél alapja a zsírfelszívódási koefficiens (CFA) (%) segítségével mért zsíremésztés értékelése.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    The secondary efficacy objective is to compare protein digestion (measured by coefficient of nitrogen absorption [CNA]), stool fat content and stool weight, of four different doses of Creon IR and Creon® (DR/GR) in subjects with PEI due to CF.

    The safety objective is to determine the clinical safety of Creon IR based on the evaluation of clinical symptomatology associated with PEI (stool frequency, stool consistency, abdominal pain, flatulence), vital signs, physical examination findings, safety laboratory values and adverse events (AEs) in subjects with PEI due to CF.
    A hatásosságra vonatkozó másodlagos cél a fehérjeemésztés összehasonlítása (a nitrogénfelszívódási koefficiens [CNA] segítségével mérve), valamint a széklet zsírtartalmának és tömegének meghatározása a Creon IR négy különböző dózisa és a Creon® (DR/GR) alkalmazása mellett, a CF okozta PEI-ben szenvedő betegeknél.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Subject has voluntarily signed and dated the ICF. For subjects aged less than 18 years, the parents, or a legally acceptable representative, must sign consent and, as required by the IEC, assent will be given by the subject.
    2. Subject is 12 years old or older at the time of consent signature.
    3. Subject has a diagnosis of CF previously confirmed by:
    - a sweat chloride test > or equal to 60 mmol/Ls and/or
    - two CF causing CFTR mutations and
    - CF clinical features7,8.
    4. Subject has a documented clinically confirmed diagnosis of pancreatic exocrine insufficiency.
    5. Subject has human fecal elastase < 100 µg/g stool at screening.
    6. Subject has PEI that is currently clinically controlled (no clinically overt steatorrhea or diarrhea) under treatment with a commercially available PERT, on an individually established dose regimen for more than 3 months, with a daily dose not exceeding 10,000 U lipase/kg/day.
    7. Females of child-bearing potential should agree to continue using a medically acceptable method of birth control throughout the study and for 7 days immediately after the last dose of study drug. Medically acceptable methods of birth control include bilateral tubal ligation or the use of either a contraceptive implant, a contraceptive injection (e.g., Depo Provera™), an intrauterine device, or an oral contraceptive taken continually within the past three months and which the subject agrees to continue using during the study or to adopt another birth control method, or a double-barrier method which consists of a combination of any two of the following: diaphragm, cervical cap, condom, or spermicide
    1. A vizsgálatban részt vevő személy önként írta alá és keltezte a beleegyező nyilatkozatot. 18 év alatti résztvevők esetében a beleegyező nyilatkozatot a szülőnek vagy a gondviselőnek kell aláírnia, és ahogy az etikai bizottság (ETT-KFEB) előírja, a betegnek hozzájárulását kell adnia.
    2. A beteg a beleegyező nyilatkozat aláírásakor 12 éves, vagy idősebb.
    3. A betegnél cisztás fibrózist diagnosztizáltak, amelyet előzetesen megerősített:
    - 60 mmol/l vagy magasabb verejtékklorid-vizsgálat, és/vagy
    - két, CF-et okozó CFTR mutációt igazoló genetikai elemzés, és
    - a CF klinikai tüneteinek jelenléte.
    4. A betegnél dokumentált, klinikailag igazolt exokrin hasnyálmirigy-elégtelenség áll fenn.
    5. A betegnél a szűrés során 100 µg/g-nál alacsonyabb humán széklet elasztázt mértek.
    6. A betegnél jelenleg klinikailag ellenőrzött PEI áll fenn (manifeszt zsírszéklet és hasmenés nélkül), amelyet egyedileg megállapított adagolási séma szerint szedett, kereskedelemben kapható PERT-gyógyszerrel kezelnek több mint 3 hónapja, és amelynek napi adagja nem haladja meg a 10 000 lipázegység/kg/nap-ot.
    7. A fogamzóképes korú nőknek a vizsgálat során vállalniuk kell egy orvosilag elfogadható fogamzásgátló módszer alkalmazását, egészen a vizsgálati készítmény utolsó adagjának bevételét követő 7. napig. Az orvosilag elfogadható fogamzásgátló módszerek közé tartozik a petevezeték kétoldali elkötése, a fogamzásgátló implantátum, a fogamzásgátló injekció (pl. Depo Provera™), a méhen belüli eszköz,vagy a megelőző három hónapban folyamatosan szedett orális fogamzásgátló, amelynél a beteg beleegyezett, hogy a vizsgálat alatt továbbra is szedi vagy más fogamzásgátló módszert kezd alkalmazni, illetve a kettős barrier módszer, amely a következő módszerek közül bármely kettőnek a kombinálását jelenti: pesszárium, hüvelysapka, óvszer vagy spermicid.
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Subject is < 18 years of age and has a Body Mass Index (BMI) Z-Score below -1.59 (minus 1.5).
    2. Subject has a history of any of the following gastrointestinal disorders:
    a. pancreatitis within 6 months prior to study entry;
    b. fibrosing colonopathy;
    c. distal ileal obstruction syndrome (DIOS) within 6 months prior to study entry;
    d. celiac disease;
    e. gastric bypass or partial/total gastrectomy;
    f. Crohn’s disease;
    g. small bowel surgery (other than minor resection due to meconium ileus without resulting in malabsorption syndrome).
    h. Any type of malignancy involving the digestive tract in the last 5 years
    3. Subjects with diabetes mellitus, for which the study specific dietary requirements may not be appropriate (See Section 8.1.1).
    4. Subject has a history of other endocrine or respiratory (except mild asthma) medical illness non-related to CF, which might limit participation in or completion of the study.
    5. Subject has a history of any clinically significant neurological, cardiac, renal, hepatic (including Hepatitis B or C), hematologic or psychiatric disease or disorder, or any other uncontrolled medical illness (except cystic fibrosis) which might limit participation in or completion of the study.
    6. Subjects requiring concomitant treatment with any medication not allowed by the protocol or is expected to be needed.
    7. Subjects requiring Naso-gastric, G-tubes or J-tubes.
    8. Subject is currently participating in any other interventional clinical study or has taken any experimental drug within 30 days prior to Screening.
    9. Subject is known to be HIV-positive.
    10. Subject has a history of allergic reaction or significant sensitivity to pancreatin or inactive ingredients (excipients) of Creon® (DR/GR) or Creon IR
    1. A beteg 18 évesnél fiatalabb, és testtömeg-indexének (TTI) Z-értéke -1,5 (mínusz 1,5) alatt van.
    2. A beteg kórtörténetében szerepel a következő gyomor-emésztőrendszeri zavarok bármelyike:
    a. pankreatitisz a vizsgálatba való bekerülést megelőző 6 hónapon belül;
    b. fibrotizáló kolonopátia;
    c. disztális intesztinális obstrukciós szindroma (DIOS) a vizsgálatba való bekerülést megelőző 6 hónapon belül;
    d. cöliákia;
    e. gyomorbypass, illetve teljes vagy részleges gastrectomia;
    f. Crohn-betegség;
    g. vékonybélműtét (kivéve a meconium ileus miatti kisebb resectiót, amely nem okozott malabszorpciós szindrómát);
    h. bármilyen típusú rosszindulatú daganat amely az emésztőrendszert érintette, az elmúlt 5 évben.
    3. Diabetes mellitusban szenvedő betegek, akik számára a vizsgálatban előírt étrendi követelmények esetleg nem felelnek meg (lásd: protokoll 8.1.1 rész).
    4. A beteg kórtörténetében a CF-el nem összefüggő egyéb endokrin vagy légzőszervi betegség (kivéve az enyhe asztmát), amely korlátozhatja a vizsgálatban való részvételt vagy a vizsgálat befejezését.
    5. A beteg kórtörténetében szereplő bármilyen klinikailag jelentős neurológiai, szív-, vese-, máj- (beleértve a Hepatitis B-t és C-t), hematológiai vagy pszichiátriai betegség vagy rendellenesség, illetve bármilyen egyéb nem kontrollált betegség (kivéve a cisztás fibrózist), amely korlátozhatja a vizsgálatban való részvételt.
    6. A vizsgálati terv által nem engedélyezett egyidejű gyógyszeres kezelést igénylő vagy várhatóan igénylő betegek.
    7. Nazo-gasztrikus, gyomor- vagy jejunális szondát igénylő betegek.
    8. A beteg részt vesz más beavatkozással járó klinikai vizsgálatban, vagy a szűrést megelőző 30 napon belül szedett valamilyen vizsgálati készítményt.
    9. A beteg igazoltan HIV-pozitív.
    10. A beteg kórtörténetében szerepel a pankreatinnal vagy a Creon® (DR/GR), illetve a Creon IR valamely inaktív összetevőjével (segédanyagával) szembeni allergiás reakció vagy jelentős érzékenység.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    The primary efficacy criterion is the CFA (Coefficient of Fat Absorption).
    CFA will be calculated from fat intake and fat excretion, according to the formula:
    CFA (%) = 100 [fat intake – fat excretion] / fat intake
    A hatásosság elsődleges változója a CFA (zsírfelszívódási koefficiens).
    A CFA-t a bevitt zsírból és a kiválasztott zsírból számolják a következő képlet szerint:
    CFA (%) = 100 [zsírbevitel – kiválasztott zsír] / zsírbevitel
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    The values at the end of the double-blind treatment period of the four different doses of Creon IR, and of the active control Creon® will be compared .
    A Creon IR 4 különböző dózisának és az aktív kontroll Kreon értékeinek összehasonlítása a kettős-vak kezelési szakasz végén.
    E.5.2Secondary end point(s)
    Secondary efficacy criteria are the CNA (Coefficient of Nitrogen Absorption), stool fat content, and stool weight.
    CNA will be calculated from nitrogen intake and nitrogen according to the formula:
    CNA (%) = 100 [nitrogen intake – nitrogen excretion] / nitrogen intake.

    The safety data collected during the study are vital signs, physical
    examination, safety laboratory values and adverses events.
    Másodlagos változók: CNA (nitrogén felszívódási koefficiens), széklet zsírtartalma és székletsúly.
    A CNA-t a bevitt nitrogénből és a kiválasztott nitrogénből számolják a következő képlet szerint:
    CNA (%) = 100 [nitrogénbevitel – kiválasztott nitrogén] / nitrogénbevitel

    A vizsgálat során gyűjtött biztonságossági adatok: vitális jelek, fizikális vizsgálat, laborvizsgálati eredmények és nem várt események (AE).
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    The values at the end of the double-blind treatment period of the four different doses of Creon IR, and of the active control Creon®, will be compared .

    Safety parameters are assessed throughout the study.
    A Creon IR 4 különböző dózisának és az aktív kontroll Kreon értékeinek összehasonlítása a kettős-vak kezelési szakasz végén.
    A biztonságosságot az egész vizsgálat során értékelik.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response Yes
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) Yes
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial5
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned4
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA25
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    LVLS
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years1
    E.8.9.1In the Member State concerned months4
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years1
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months4
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 39
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 39
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 39
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 0
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    For adolescents, the parents will have to give their consent. The adolescents will also have to give their assent.
    Serdülőkorú betegeknél a szülőnek/gondviselőnek kell aláírni a beleegyezést. A serdülőkorú beteg hozzájárulásást kell hogy adja.
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state30
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 78
    F.4.2.2In the whole clinical trial 78
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    The patient will return to original PERT therapy.
    A betegek visszatérnek a korábbi PERT kezelésre.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2015-01-09
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2014-12-15
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2015-07-07
    As of 1.2.2020, the UK is no longer an EU Member State. However, EU law still applies to the UK during the transition period
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
    European Medicines Agency © 1995-2020 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    Legal notice
    EMA HMA