Clinical Trial Results:
A Phase 3, Open-label, Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long term Treatment With VX 661 in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del CFTR Mutation
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Summary
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EudraCT number |
2014-004827-29 |
Trial protocol |
IT IE GB BE SE AT FR DK NL DE ES |
Global end of trial date |
05 Dec 2022
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
21 Jun 2023
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First version publication date |
21 Jun 2023
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX14-661-110
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02565914 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue , Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-001640-PIP01-14 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
13 Jan 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
05 Dec 2022
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
05 Dec 2022
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the long-term safety and tolerability of VX-661 in combination with ivacaftor(IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF), homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation who are in the treatment Cohort.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
03 Aug 2015
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety, Efficacy | ||
Long term follow-up duration |
2 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 61
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 85
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Country: Number of subjects enrolled |
Austria: 18
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 12
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Country: Number of subjects enrolled |
Denmark: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 85
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 124
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 82
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 73
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 78
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 37
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Country: Number of subjects enrolled |
Israel: 31
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Country: Number of subjects enrolled |
Switzerland: 19
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 402
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Country: Number of subjects enrolled |
Sweden: 13
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Worldwide total number of subjects |
1131
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EEA total number of subjects |
479
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
213
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Adults (18-64 years) |
911
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From 65 to 84 years |
7
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This study consists of 3 parts: Parts A, B, and C. A total of 1131 subjects were randomized in this study. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Subjects from Parent Studies 103 (NCT02070744), 106 (NCT02347657), 107 (NCT02516410), 108 (NCT02392234), 109 (NCT02412111) and 111 (NCT02508207), 112 (NCT02730208),114 (NCT03150719), were enrolled in this study. This study was conducted in subjects aged 12 and older with CF who are homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
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Part A: TEZ/IVA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 103, 106, 107, 108, 109 and 111 were administered TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Tezacaftor/Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
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Other name |
TEZ/IVA
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received TEZ/IVA FDC once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
IVA
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part B: TEZ/IVA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, 109, 112 and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Tezacaftor/Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
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Other name |
TEZ/IVA
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received TEZ/IVA fixed dose once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
IVA
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part C: TEZ/IVA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 192 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Tezacaftor/Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
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Other name |
TEZ/IVA
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received TEZ/IVA fixed dose once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
IVA
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Part A: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 103, 106, 107, 108, 109 and 111 were administered TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, 109, 112 and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 192 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part A: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 103, 106, 107, 108, 109 and 111 were administered TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | ||
Reporting group title |
Part B: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, 109, 112 and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | ||
Reporting group title |
Part C: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 192 weeks. | ||
Subject analysis set title |
Part B: F/F Mutation
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects who received TEZ/IVA in parent studies 106, 111, 112 and 114 were received TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks.
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Subject analysis set title |
Part B: F/RF Mutation
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects who received TEZ/IVA in parent study 108 were received TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks.
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End point title |
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] [2] | ||||||||||
End point description |
Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Day 1 up to Week 100
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for this endpoint [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||
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End point title |
Part B: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [3] | ||||||||||
End point description |
Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1 up to Week 100
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| Notes [3] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part B. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||
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End point title |
Part C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [4] | ||||||||||
End point description |
Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1 up to Week 196
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| Notes [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part C. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 106/110 Efficacy Set [5] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [5] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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|||||||||||||
| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 108/110 Efficacy Set [6] | ||||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 103/110 Efficacy Set [7] | ||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported for TEZ/IVA-TEZ/IVA group (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 103 and in current study 110). Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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||||||||
| Notes [7] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 111/110 Efficacy Set [8] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 111 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 111 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline
|
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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||||||||||||
| Notes [8] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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|
|||||||||||||
| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Relative Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 106/110 Efficacy Set [9] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [9] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Relative Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 108/110 Efficacy Set [10] | ||||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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||||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [10] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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|||||||||||||||
| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Relative Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 103/110 Efficacy Set [11] | ||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported for TEZ/IVA-TEZ/IVA group (participants who received TEZ/IVA in both parent study 103 and in current study 110). Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [11] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Part A: Relative Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) for 111/110 Efficacy Set [12] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (participants who received placebo in parent study 111 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (participants who received TEZ/IVA in both parent study 111 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [12] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Number of Pulmonary Exacerbation (PEx) Events for 106/110 PEx Analysis Set [13] | ||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline up to Study 110 Week 96
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| Notes [13] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Number of Pulmonary Exacerbation (PEx) Events for 108/110 PEx Analysis Set [14] | ||||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (participants who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline up to Week 96
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| Notes [14] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Mass Index (BMI) for 106/110 Efficacy Set [15] | ||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kilogram (kg) divided by height in square meter (m^2). Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [15] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Mass Index (BMI) for 108/110 Efficacy Set [16] | ||||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kg divided by height in square meter (m^2). Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [16] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Mass Index (BMI) for 103/110 Efficacy Set [17] | ||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kg divided by height in square meter (m^2). Data are reported for TEZ/IVA-TEZ/IVA group (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 103 and in current study 110). Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [17] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Mass Index (BMI) for Study 111/110 Efficacy Set [18] | ||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kg divided by height in square meter (m^2). Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 111 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 111 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [18] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in BMI Z-score for 106/110 Efficacy Set [19] | ||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (participants who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [19] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in BMI Z-score for 108/110 Efficacy Set [20] | ||||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [20] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score for 106/110 Efficacy Set [21] | ||||||||||||
End point description |
The CFQ-R is a validated subject-reported outcome measuring health-related quality of life for subjects with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [21] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score for 108/110 Efficacy Set [22] | ||||||||||||||
End point description |
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (participants who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (participants who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (participants who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [22] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score for 103/110 Efficacy Set [23] | ||||||||
End point description |
The CFQ-R is a validated subject-reported outcome measuring health-related quality of life for subjects with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. Data are reported for TEZ/IVA-TEZ/IVA group (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 103 and in current study 110). Baseline was defined as the parent study baseline
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [23] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Weight for Study 106/110 Efficacy Set [24] | ||||||||||||
End point description |
Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (participants who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [24] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Weight for 108/110 Efficacy Set [25] | ||||||||||||||
End point description |
Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [25] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Weight for 103/110 Efficacy Set [26] | ||||||||
End point description |
Data are reported for TEZ/IVA-TEZ/IVA group (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 103 and in current study 110). Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [26] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Weight for 111/110 Efficacy Set [27] | ||||||||||||
End point description |
Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 111 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 111 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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||||||||||||
| Notes [27] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Weight Z-score for 106/110 Efficacy Set [28] | ||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [28] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Body Weight Z-score for 108/110 Efficacy Set [29] | ||||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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||||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
|
||||||||||||||
| Notes [29] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Height Z-score for 106/110 Efficacy Set [30] | ||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline except for Placebo-TEZ/IVA category, for which baseline was study 110 baseline
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [30] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Absolute Change in Height Z-score for 108/110 Efficacy Set [31] | ||||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan. Baseline was defined as the parent study baseline.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| Notes [31] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Time-to-first Pulmonary Exacerbation (PEx) for 106/110 PEx Analysis Set [32] | ||||||||||||
End point description |
Time-to-first pulmonary exacerbation was analyzed using Kaplan-Meier estimates and expressed in terms of event-free probability. PEx was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 106 and TEZ/IVA in current study 110) and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 106 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
96 weeks
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| Notes [32] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part A: Time-to-first Pulmonary Exacerbation (PEx) for 108/110 PEx Analysis Set [33] | ||||||||||||||
End point description |
Time-to-first pulmonary exacerbation was analyzed using Kaplan-Meier estimates and expressed in terms of event-free probability. PEx was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms. Data are reported separately for Placebo-TEZ/IVA category (subjects who received placebo in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); IVA-TEZ/IVA category (subjects who received IVA monotherapy in parent study 108 and TEZ/IVA in current study 110); and TEZ/IVA-TEZ/IVA category (subjects who received TEZ/IVA in both parent study 108 and in current study 110) as per pre-specified analysis plan.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
96 weeks
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| Notes [33] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
Part A: Plasma Concentrations of TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ), Ivacaftor (IVA) and Ivacaftor Metabolite (M1-IVA) [34] | ||||||||||||||||
End point description |
The Pharmacokinetic (PK) set included data for all participants who received TEZ/IVA treatment and met PK data inclusion and exclusion criteria.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 24
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| Notes [34] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part A. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||
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End point title |
Part B: Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Study 110 Week 96
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part B: Absolute Change in Body Mass Index (BMI) | ||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kilogram (kg) divided by height in square meter (m^2).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 96
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part B: Absolute Change in BMI Z-score | ||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 96
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Part B: Number of Pulmonary Exacerbation (PEx) Events | ||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline up to Week 96
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 Through Safety Follow-up Visit (up to Week 100 for Part A, up to Week 100 for Part B, and up to Week 196 for Part C)
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
25.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 103,106,107,108,109 and 111 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, 109, 112 and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed-dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 96 weeks | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received TEZ/IVA, IVA monotherapy or Placebo in parent studies 106, 108, and 114 were administered TEZ 100 mg/IVA 150 mg fixed dose tablet in the morning and IVA 150 mg mono tablet in the evening for 192 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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21 Oct 2015 |
Amended to remove the sponsor’s discretion with respect to subject discontinuation in the event of commercially available VX-661/ivacaftor. |
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10 Mar 2016 |
Amended to remove the age restriction for the Observational Cohort. |
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27 May 2016 |
Amended to allow subjects to screen for other qualified Vertex studies of investigational CFTR modulators while participating in the Treatment Cohort of Study VX14-661-110 and to provide the opportunity to re-enroll in the Treatment Cohort of Study VX14-661-110 for eligible subjects who discontinued Study VX14-661-110 to participate in another qualified Vertex study. The list of parent studies was revised to allow eligible subjects to enroll in the Treatment Cohort of Study VX14-661-110 from other Vertex studies investigating VX-661 in combination with ivacaftor. |
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24 May 2017 |
Amended to revise the study design to add Part B, to enroll subjects from eligible Vertex studies of VX-661 in combination with ivacaftor. |
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25 May 2017 |
Amended to add Part B, to enroll subjects from eligible Vertex studies of VX-661 in combination with ivacaftor. A Data Monitoring Committee was added to Part A. The statistical analysis plan for Part A was revised and the analysis plan for Part B was added. |
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25 Apr 2019 |
Amended to revise the study design to add Part C. |
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16 Feb 2021 |
Amended to extend the treatment duration of Part C to up to approximately 192 weeks. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
