Clinical Trial Results:
An Open-label, Multicenter, Expanded Access Program For Asfotase Alfa (Human Recombinant Tissue-nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) Treatment For Patients With Infantile - Or Juvenile-onset Hypophosphatasia (HPP)
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Summary
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EudraCT number |
2015-000809-39 |
Trial protocol |
FR |
Global end of trial date |
08 Mar 2018
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
23 Sep 2018
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First version publication date |
23 Sep 2018
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
AA-HPP-405
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02496689 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
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Sponsor organisation address |
100 College Street, New Haven, United States, 06510
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS, +33 147100606, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS, +33 147100606, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
08 Mar 2018
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
08 Mar 2018
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
08 Mar 2018
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the safety and tolerability of subcutaneous (SC) injections of asfotase alfa administered 6 times weekly (at a dose of 1 milligram/kilogram [mg/kg] ) or 3 times weekly (at a dose of 2 mg/kg) at the discretion of the Investigator.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice, and the principles of the Declaration of Helsinki, in addition to following the laws and regulations of the country or countries in which a study is conducted.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
11 Sep 2015
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 12
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 11
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Worldwide total number of subjects |
23
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EEA total number of subjects |
12
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
1
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Children (2-11 years) |
9
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Adolescents (12-17 years) |
1
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Adults (18-64 years) |
11
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From 65 to 84 years |
1
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This study was conducted at 5 investigational sites: 2 sites in the United States (US) and 3 sites in France | ||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
The study consisted of a screening period of up to 12 weeks prior to study initiation. The duration of treatment varied by participant and ranged from 56 to 588 days. The median (mean) duration of treatment was 470.0 (357.9) days. | ||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Perinatal/Infantile | ||||||||||||
Arm description |
Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Participants were grouped based on age of onset of first symptoms of HPP (perinatal onset, in utero and at birth; infantile-onset, <6 months of age). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
asfotase alfa
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Strensiq®
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection/infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Asfotase alfa was administered subcutaneously.
The dose used in this study is the approved dosage (6 mg/kg/week) used in the US, European Union (EU), and other countries.
All participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week, at the discretion of the Investigator).
Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight.
The maximum volume of medicinal product per injection was not to exceed 1.0 milliliter (mL). If more than 1.0 mL was required, multiple injections were administered at the same time.
Throughout the study, injection sites were rotated among different body areas (the upper and lower thighs, buttocks, upper and lower abdomen, and upper arms) and were carefully monitored for sign(s) of potential reaction(s).
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Arm title
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Juvenile | ||||||||||||
Arm description |
Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Participants were grouped based on age of onset of first symptoms of HPP (≥6 months to <18 years of age). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
asfotase alfa
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Strensiq®
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection/infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Asfotase alfa was administered subcutaneously.
The dose used in this study is the approved dosage (6 mg/kg/week) used in the US, EU, and other countries.
All participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week, at the discretion of the Investigator).
Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight.
The maximum volume of medicinal product per injection was not to exceed 1.0 mL. If more than 1.0 mL was required, multiple injections were administered at the same time.
Throughout the study, injection sites were rotated among different body areas (the upper and lower thighs, buttocks, upper and lower abdomen, and upper arms) and were carefully monitored for sign(s) of potential reaction(s).
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Perinatal/Infantile
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Reporting group description |
Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Participants were grouped based on age of onset of first symptoms of HPP (perinatal onset, in utero and at birth; infantile-onset, <6 months of age). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Juvenile
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Reporting group description |
Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Participants were grouped based on age of onset of first symptoms of HPP (≥6 months to <18 years of age). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Perinatal/Infantile
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Reporting group description |
Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Participants were grouped based on age of onset of first symptoms of HPP (perinatal onset, in utero and at birth; infantile-onset, <6 months of age). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | ||
Reporting group title |
Juvenile
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Reporting group description |
Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Participants were grouped based on age of onset of first symptoms of HPP (≥6 months to <18 years of age). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | ||
Subject analysis set title |
Safety Set
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Safety Set: All participants who received ≥1 dose of study drug.
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End point title |
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAEs) [1] | |||||||||
End point description |
The number of participants experiencing SAEs is presented for participants who received asfotase alfa in this open-label, expanded access study. The duration of treatment varied by participant, with a median duration of exposure of 502.5 days for participants in the perinatal/infantile group and 450.0 days for participants in the juvenile group. An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a medicinal product that does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AEs were classified as an SAE if the event met any one of the following criteria (at any dose): resulted in death, was life-threatening, resulted in hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was an important medical event. A summary of all SAEs and other non-serious AEs, regardless of causality, is located in the reported Adverse events module.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, End of Program (EOP)
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Justification: Quantitative statistical analysis (for example, a p-value) was not performed for this end point. Only descriptive statistics were included. |
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| Notes [2] - Safety Set [3] - Safety Set |
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| No statistical analyses for this end point | ||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse event data were collected from baseline through the EOP visit.
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
20.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Perinatal/Infantile
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Reporting group description |
Participants were enrolled into this group based on age of onset of first symptoms of HPP (perinatal onset, in utero and at birth; infantile-onset, <6 months of age). Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Juvenile
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Reporting group description |
Participants were enrolled into this group based on age of onset of first symptoms of HPP (≥6 months to <18 years of age). Participants received a total of 6 mg/kg of asfotase alfa each week (administered at a dosage regimen of 1 mg/kg 6 times per week or 2 mg/kg 3 times per week by SC injection, at the discretion of the Investigator). Throughout the study, dose adjustments were made to account for changes in body weight. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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03 Jun 2015 |
The planned number of participants was changed from approximately 75 to 120 participants globally, to accurately reflect the number of participants that were planned for enrollment. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| The single-arm, open-label trial design, without any control group in this expanded access study, precluded any definitive conclusions about the safety or efficacy of asfotase alfa. | |||
