Clinical Trial Results:
Phase I Trial of DNX-2401 for Diffuse Intrinsic Pontine Glioma newly diagnosed in pediatric patients.
Summary
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EudraCT number |
2016-001577-33 |
Trial protocol |
ES |
Global end of trial date |
24 Jan 2022
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
22 May 2022
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First version publication date |
22 May 2022
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
D24-DIPG
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03178032 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Clínica Universidad de Navarra
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Sponsor organisation address |
Avda. Pío XII, 36, Pamplona, Spain, 31008
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Public contact |
UCEC, Clínica Universidad de Navarra, 34 9482554002725, ucicec@unav.es
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Scientific contact |
UCEC, Clínica Universidad de Navarra, 34 9482554002725, ucicec@unav.es
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
25 Jan 2022
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
24 Jan 2022
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
24 Jan 2022
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To determine the safety, tolerability and toxicity of DNX-2401 injected in the cerebellar peduncle in pediatric subjects with DIPG. The trial will look for hematologic and neurologic toxicity (NCI-CTCAE v 4.03).
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Protection of trial subjects |
The protection of the subjects will be in accordance with the standards of good clinical practice as well as the law of Data Protection Act
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
01 Nov 2016
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 12
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Worldwide total number of subjects |
12
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EEA total number of subjects |
12
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
10
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Adolescents (12-17 years) |
1
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Adults (18-64 years) |
1
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Patients will be screened in the clinic by the investigators of the trial. Screening will take place within 28 days of selection and administration of DNX-2401. Screening will be preceded by a presentation of the complete information about the clinical study to the parents | ||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
-Recent clinical and radiological diagnosis of DIPG. - Physical Examination, including vital signs and weight - Neurological Examination and Functional Status assessment - Quality of Life instruments (PedsQLTM) - Clinical Laboratory Tests - Pregnancy testing - Serology - MRI | ||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Treatment (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||
Arms
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Arm title
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Treatment | ||||||||||
Arm description |
DNX-2401 will be injected immediately after the biopsy. The injection will be intratumoral through the biopsy tract in the cerebellar peduncle. | ||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||
Investigational medicinal product name |
DNX-2401
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Investigational medicinal product code |
DNX-2401
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Other name |
DNX-2401
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Pharmaceutical forms |
Concentrate and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Intratumoral use
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Dosage and administration details |
Total dose will be D0=1x109, D1=1x1010 or D2=5x1010 viral particles (vp) suspended in 1 ml for all cases. Virus will be kept in an ≤ -80°C freezer, in the vial in which it was provided. Vial concentration is 2.0 x 1011 vp/mL. One dilution will be required to produce the total dose for the study of 5 x 1010 vp/mL in 1.0 mL as the dose to be delivered. However, it may be necessary to prepare enough DNX-2401 in order to fill the dead space in delivery equipment in order to ensure delivery of the complete dose. The Alcyone MEMS cannula to be used in the trial has a dead volume of 50uL, and the tubing has a dead volume of 500uL. That is why a total volume of 1.6mL will be load in the syringe.
The virus will be diluted and prepared in the Pharmacy of the hospital and send to the Operating Room in a syringe, ready for injection. See below the procedure for each dose: D0, D1 and D2.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Treatment
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Reporting group description |
DNX-2401 will be injected immediately after the biopsy. The injection will be intratumoral through the biopsy tract in the cerebellar peduncle. | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Treatment
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Reporting group description |
DNX-2401 will be injected immediately after the biopsy. The injection will be intratumoral through the biopsy tract in the cerebellar peduncle. |
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End point title |
Safety, tolerability and toxicity of DNX-2401 [1] | ||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
For each individual patient the timepoint of evaluation is from the DNX.2401 injection, to the last follow up visit
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Statistical considerations: Adverse events were described using frequencies. Kaplan-Meier methods were used to determine survival. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Survival | ||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
For each individual patient the timepoint of evaluation was from the DNX.2401 injection to the last follow up visit
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Between study start and Last Visit of the last patient
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Adverse event reporting additional description |
None
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
24.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
D24-DIPG patients
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 1% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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13 Jun 2017 |
Changes in protocol and informed consent |
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21 Dec 2017 |
Protocol changes |
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13 Jun 2018 |
Importer/Manufacturing changes |
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10 Dec 2018 |
Protocol changes |
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04 Jul 2019 |
Protocol and Informed Consent changes due new team members and a principal investigator change |
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03 Jun 2021 |
Protocol changes |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |