Clinical Trial Results:
A Phase 1/2 Study of VX-121 in Healthy Subjects and in Subjects with Cystic Fibrosis
Summary
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EudraCT number |
2018-000126-55 |
Trial protocol |
NL |
Global end of trial date |
03 May 2019
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
03 Jul 2022
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First version publication date |
17 May 2020
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX17-121-001
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03768089 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
28 May 2019
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
03 May 2019
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
03 May 2019
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the safety and tolerability of single or multiple ascending doses of VX-121 alone or in combination with Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
20 Mar 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 109
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 6
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Worldwide total number of subjects |
115
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EEA total number of subjects |
115
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
115
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From 65 to 84 years |
0
|
||
85 years and over |
0
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Recruitment
|
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Recruitment details |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study included 4 parts: Parts A, B, and C were conducted in healthy adult subjects; Part D was conducted in adult cystic fibrosis (CF) subjects. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Period
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
|
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121.
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Arm title
|
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose of VX-121 in Cohorts A1 (10 milligrams [mg]), A2 (20 mg), A4 (40 mg), A5 (60 mg). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
|
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Investigational medicinal product code |
VX-121
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received single ascending dose of VX-121 in Cohorts A1 to A5 (except Cohorts A3 and A9).
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Arm title
|
Part A: VX-121 (Cohort A3) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose of VX-121 5 mg or matched placebo without milk, followed by open label VX-121 5 mg with milk in Cohort A3. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
|
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Investigational medicinal product code |
VX-121
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received single dose VX-121 without milk, followed by VX-121 with milk in Cohort A3.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to VX-121 without milk, followed by VX-121 with milk in Cohort A3.
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Arm title
|
Part A: VX-121 (Cohort A9) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg suspension on Day 1, VX-121 10 mg tablet without milk on Day 9, followed by VX-121 10 mg tablet with milk on Day 17 in Cohort A9. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
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Investigational medicinal product code |
VX-121
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet, Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received single dose of VX-121 suspension on Day 1, VX-121 tablet on Day 9, and then VX-121 tablet with milk on Day 17 in Cohort A9.
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Arm title
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Part B: Pooled Placebo (Cohorts B1 to B4) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to VX-121 in Cohorts B1 to B4 for 10 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received multiple doses of placebo matched to VX-121 once daily.
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Arm title
|
Part B: VX-121 (Cohorts B1 to B4) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-121 once daily (qd) in Cohorts B1 (10 mg), B2 (20 mg), B3 (40 mg) and B4 (60 mg) for 10 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
|
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Investigational medicinal product code |
VX-121
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received multiple ascending doses of VX-121 once daily.
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Arm title
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Part C: Pooled Placebo (Cohorts C1 to C3) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA in Cohorts C1 to C3 for 14 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to VX-121 suspension once daily.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to TEZ/IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part C: VX-121/TEZ/IVA (Cohorts C1 to C3) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg every 12 hours (q12h) in Cohort C1; VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C2; VX-121 5 mg/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C3 for 14 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
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Investigational medicinal product code |
VX-121
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-121 suspension once daily.
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Investigational medicinal product name |
TEZ/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
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Other name |
Tezacaftor/Ivacaftor fixed dose combination
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects received TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part D: Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA for 4 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects with CF received placebo matched to VX-121 once daily.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to TEZ/IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects with CF received placebo matched to TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to IVA)
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects with CF received placebo matched to IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part D: VX-121/TEZ/IVA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 4 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
VX-121
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects with CF received VX-121 once daily.
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Investigational medicinal product name |
TEZ/IVA
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
Tezacaftor/Ivacaftor fixed dose combination
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects with CF received TEZ/IVA once daily in the morning.
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
IVA
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
VX-770
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
Ivacaftor
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects with CF received IVA once daily in the evening.
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|
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Baseline characteristics reporting groups [1]
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Reporting group title |
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9)
|
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 in Cohorts A1 (10 milligrams [mg]), A2 (20 mg), A4 (40 mg), A5 (60 mg). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A3)
|
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 5 mg or matched placebo without milk, followed by open label VX-121 5 mg with milk in Cohort A3. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A9)
|
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg suspension on Day 1, VX-121 10 mg tablet without milk on Day 9, followed by VX-121 10 mg tablet with milk on Day 17 in Cohort A9. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: Pooled Placebo (Cohorts B1 to B4)
|
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121 in Cohorts B1 to B4 for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: VX-121 (Cohorts B1 to B4)
|
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 once daily (qd) in Cohorts B1 (10 mg), B2 (20 mg), B3 (40 mg) and B4 (60 mg) for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: Pooled Placebo (Cohorts C1 to C3)
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA in Cohorts C1 to C3 for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: VX-121/TEZ/IVA (Cohorts C1 to C3)
|
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg every 12 hours (q12h) in Cohort C1; VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C2; VX-121 5 mg/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C3 for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: VX-121/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Notes [1] - The number of subjects reported to be in the baseline period is not equal to the worldwide number of subjects enrolled in the trial. It is expected that these numbers will be the same. Justification: There were 115 unique enrolled subjects in the study. One subject was randomized, but not dosed. Therefore, baseline accounts for 114 unique dosed subjects (one subject participated in 2 parts and thus was counted twice in Baseline section). |
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|
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | ||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 in Cohorts A1 (10 milligrams [mg]), A2 (20 mg), A4 (40 mg), A5 (60 mg). | ||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A3)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 5 mg or matched placebo without milk, followed by open label VX-121 5 mg with milk in Cohort A3. | ||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A9)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg suspension on Day 1, VX-121 10 mg tablet without milk on Day 9, followed by VX-121 10 mg tablet with milk on Day 17 in Cohort A9. | ||
Reporting group title |
Part B: Pooled Placebo (Cohorts B1 to B4)
|
||
Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121 in Cohorts B1 to B4 for 10 days. | ||
Reporting group title |
Part B: VX-121 (Cohorts B1 to B4)
|
||
Reporting group description |
Subjects received VX-121 once daily (qd) in Cohorts B1 (10 mg), B2 (20 mg), B3 (40 mg) and B4 (60 mg) for 10 days. | ||
Reporting group title |
Part C: Pooled Placebo (Cohorts C1 to C3)
|
||
Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA in Cohorts C1 to C3 for 14 days. | ||
Reporting group title |
Part C: VX-121/TEZ/IVA (Cohorts C1 to C3)
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg every 12 hours (q12h) in Cohort C1; VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C2; VX-121 5 mg/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C3 for 14 days. | ||
Reporting group title |
Part D: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA for 4 weeks. | ||
Reporting group title |
Part D: VX-121/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 4 weeks. | ||
Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A1)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg in Cohort A1.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A2)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 20 mg in Cohort A2.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A3: Without Milk)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 5 mg without milk in Cohort A3.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A3: With Milk)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 5 mg with milk in Cohort A3.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A4)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 40 mg in Cohort A4.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A5)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 60 mg in Cohort A5.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A9: Suspension)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg suspension on Day 1 in Cohort A9.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A9: Tablet Without Milk)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg tablet without milk on Day 9 in Cohort A9.
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Subject analysis set title |
Part A: VX-121 (Cohort A9: Tablet With Milk)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg tablet with milk on Day 17 in Cohort A9.
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Subject analysis set title |
Part B: VX-121 (Cohort B1)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 10 mg qd for 10 days.
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Subject analysis set title |
Part B: VX-121 (Cohort B2)
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||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 20 mg qd for 10 days
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Subject analysis set title |
Part B: VX-121 (Cohort B3)
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||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 40 mg qd for 10 days.
|
||
Subject analysis set title |
Part B: VX-121 (Cohort B4)
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 60 mg qd for 10 days.
|
||
Subject analysis set title |
Part C: VX-121 (Cohort C1)
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 14 days.
|
||
Subject analysis set title |
Part C: VX-121 (Cohort C2)
|
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 14 days.
|
||
Subject analysis set title |
Part C: VX-121 (Cohort C3)
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||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 14 days.
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End point title |
Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Safety Set included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Day 1 Through Safety Follow-up (up to Day 12 for Part A [except Cohorts A3 and A9], up to Day 20 for Cohort A3, up to Day 28 for Cohort A9, up to Day 21 for Part B, up to Day 25 for Part C and up to Week 9 for Part D)
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for primary safety endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-121 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohorts A1-5 (Except A3): Pre-dose up to 240 hours post-dose; Cohorts A3 and A9: Pre-dose up to 168 hours post-dose
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Area Under the Concentration Versus Time Curve From the Time of Dosing to the Last Measurable Concentration (AUC[0-last]) of VX-121 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Cohorts A1-5 (Except A3): Pre-dose up to 240 hours post-dose; Cohorts A3 and A9: Pre-dose up to 168 hours post-dose
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-121 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set. Here, the "n" signifies those subjects who were evaluable for this endpoint at specified time points for each arm respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1, Day 5, and Day 10
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Area Under the Concentration Versus Time Curve During the Dosing Interval (AUCtau) of VX-121 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set. Here, the "n" signifies those subjects who were evaluable for this endpoint at specified time points for each arm respectively.
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End point type |
Secondary
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Day 1, Day 5, and Day 10
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Observed Pre-dose Plasma Concentration (Ctrough) of VX-121 | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set. Here, the "n" signifies those subjects who were evaluable for this endpoint at specified time points for each arm respectively.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Pre-dose at Day 5 and Day 10
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part C: Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-121, TEZ and Its Metabolites (M1-TEZ and M2-TEZ) and, IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1, Day 7, and Day 14
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part C: Area Under the Concentration Versus Time Curve During a Dosing Interval (AUCtau) of VX-121, TEZ and Its Metabolites (M1-TEZ and M2-TEZ) and IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set. Here, the "n" signifies those subjects who were evaluable for this endpoint at specified time points for each arm respectively.
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1, Day 7, and Day 14
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part C: Pre-dose Plasma Concentration (Ctrough) of VX-121, TEZ and Its Metabolites (M1-TEZ and M2-TEZ) and IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set. Here, the "number of subjects analysed" signifies those subjects who were evaluable for this endpoint and "n" signifies those subjects who were evaluable for this endpoint at specified timepoints for each arm respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Pre-dose at Day 7 and Day 14
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part D: Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-121, TEZ and Its Metabolites (M1-TEZ and M2-TEZ) and IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1 and Day 15
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Notes [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The only Part D arm was applicable for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part D: Area Under the Concentration Versus Time Curve From the Time of Dosing to the Last Measurable Concentration (AUC[0-last]) of VX-121, TEZ and Its Metabolites (M1-TEZ and M2-TEZ) and IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) [3] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 1 and Day 15
|
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Notes [3] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The only Part D arm was applicable for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part D: Pre-dose Plasma Concentration (Ctrough) of VX-121, TEZ and Its Metabolites (M1-TEZ and M2-TEZ) and IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) [4] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Pre-dose at Day 8, Day 15, and Day 29
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Notes [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The only Part D arm was applicable for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part D: Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl) Concentrations [5] | ||||||||||||
End point description |
Sweat samples were collected using an approved collection device. Full analysis set (FAS) included all randomized subjects who carry the intended CF transmembrane conductance regulator protein (CFTR) allele mutation and have received at least 1 dose of study drug in the treatment period.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline Through Day 29
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Notes [5] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The only Part D arm was applicable for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part D: Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) [6] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline Through Day 29
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Notes [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The only Part D arm was applicable for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 Through Safety Follow-up (up to Day 12 for Part A [except Cohorts A3 and A9], up to Day 20 for Cohort A3, up to Day 28 for Cohort A9, up to Day 21 for Part B, up to Day 25 for Part C and up to Week 9 for Part D)
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
22.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 in Cohorts A1 (10 milligrams [mg]), A2 (20 mg), A4 (40 mg), A5 (60 mg). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 10 mg suspension on Day 1, VX-121 10 mg tablet without milk on Day 9, followed by VX-121 10 mg tablet with milk on Day 17 in Cohort A9. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A3)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 5 mg or matched placebo without milk, followed by open label VX-121 5 mg with milk in Cohort A3. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: Pooled Placebo (Cohorts B1 to B4)
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121 in Cohorts B1 to B4 for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: VX-121 (Cohorts B1 to B4)
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 qd in Cohorts B1 (10 mg), B2 (20 mg), B3 (40 mg) and B4 (60 mg) for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: Pooled Placebo (Cohorts C1 to C3)
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA in Cohorts C1 to C3 for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: VX-121/TEZ/IVA (Cohorts C1 to C3)
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C1; VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C2; VX-121 5 mg/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in Cohort C3 for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: VX-121/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects received VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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09 May 2018 |
Refined study design and revised exclusion criteria |
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27 Jul 2018 |
Updated dosing guidance and prohibited medications |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |