Clinical Trial Results:
A Phase 1/2 Study of VX-121 in Healthy Subjects and in Subjects with Cystic Fibrosis
Summary
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EudraCT number |
2018-000126-55 |
Trial protocol |
NL |
Global end of trial date |
03 May 2019
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Results information
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Results version number |
v1 |
This version publication date |
17 May 2020
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First version publication date |
17 May 2020
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Other versions |
v2 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX17-121-001
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03768089 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
28 May 2019
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
03 May 2019
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
03 May 2019
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the safety and tolerability of single or multiple ascending doses of VX-121 alone or in combination with Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
20 Mar 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 109
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 6
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Worldwide total number of subjects |
115
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EEA total number of subjects |
115
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
115
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From 65 to 84 years |
0
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||
85 years and over |
0
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Recruitment
|
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Recruitment details |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study included 4 parts: Parts A, B, and C were conducted in healthy adult subjects; Part D was conducted in adult cystic fibrosis (CF) subjects. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Period
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
|
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9).
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Arm title
|
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single ascending dose of VX-121 in Cohorts A1 to A5 (except Cohorts A3 and A9). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
|
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Investigational medicinal product code |
VX-121
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received single ascending dose of VX-121 in Cohorts A1 to A5 (except Cohorts A3 and A9).
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Arm title
|
Part A: VX-121 (Cohort A3) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose VX-121 or placebo without milk, followed by open label VX-121 with milk in Cohort A3. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
|
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Investigational medicinal product code |
VX-121
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received single dose VX-121 without milk, followed by VX-121 with milk in Cohort A3.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to VX-121 without milk, followed by VX-121 with milk in Cohort A3.
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Arm title
|
Part A: VX-121 (Cohort A9) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received single dose of VX-121 suspension, fed on Day 1, VX-121 tablet, fed on Day 9, and then VX-121 tablet, fed with milk on Day 17 in Cohort A9. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
|
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Investigational medicinal product code |
VX-121
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet, Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received single dose of VX-121 suspension on Day 1, VX-121 tablet on Day 9, and then VX-121 tablet with milk on Day 17 in Cohort A9.
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Arm title
|
Part B: Pooled Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received multiple doses of placebo matched to VX-121 for 10 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Subjects received multiple doses of placebo matched to VX-121 once daily.
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Arm title
|
Part B: VX-121 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received multiple ascending doses of VX-121 for 10 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
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Investigational medicinal product code |
VX-121
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received multiple ascending doses of VX-121 once daily.
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Arm title
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Part C: Pooled Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA triple combination (TC) for 14 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to VX-121 suspension once daily.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to TEZ/IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part C: VX-121/TEZ/IVA TC | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-121/TEZ/IVA TC for 14 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
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Investigational medicinal product code |
VX-121
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-121 suspension once daily.
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Investigational medicinal product name |
TEZ/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
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Other name |
Tezacaftor/Ivacaftor fixed dose combination
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part D: Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects with CF received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-121)
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects with CF received placebo matched to VX-121 once daily.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to TEZ/IVA)
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects with CF received placebo matched to TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to IVA)
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects with CF received placebo matched to IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part D: VX-121/TEZ/IVA TC | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects with CF received VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-121
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
VX-121
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects with CF received VX-121 once daily.
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
TEZ/IVA
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
VX-661/VX-770
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Other name |
Tezacaftor/Ivacaftor fixed dose combination
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects with CF received TEZ/IVA once daily in the morning.
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
IVA
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
VX-770
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
Ivacaftor
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Subjects with CF received IVA once daily in the evening.
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Baseline characteristics reporting groups [1]
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Reporting group title |
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9)
|
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Reporting group description |
Subjects received single ascending dose of VX-121 in Cohorts A1 to A5 (except Cohorts A3 and A9). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A3)
|
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Reporting group description |
Subjects received single dose VX-121 or placebo without milk, followed by open label VX-121 with milk in Cohort A3. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A9)
|
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 suspension, fed on Day 1, VX-121 tablet, fed on Day 9, and then VX-121 tablet, fed with milk on Day 17 in Cohort A9. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: Pooled Placebo
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Reporting group description |
Subjects received multiple doses of placebo matched to VX-121 for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: VX-121
|
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Reporting group description |
Subjects received multiple ascending doses of VX-121 for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: Pooled Placebo
|
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA triple combination (TC) for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: VX-121/TEZ/IVA TC
|
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Reporting group description |
Subjects received VX-121/TEZ/IVA TC for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: Placebo
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Reporting group description |
Subjects with CF received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: VX-121/TEZ/IVA TC
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Subjects with CF received VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Notes [1] - The number of subjects reported to be in the baseline period is not equal to the worldwide number of subjects enrolled in the trial. It is expected that these numbers will be the same. Justification: There were 115 unique enrolled subjects in the study. One subject was randomized, but not dosed. Therefore, baseline accounts for 114 unique dosed subjects (one subject participated in 2 parts and thus was counted twice in Baseline section). |
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | ||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single ascending dose of VX-121 in Cohorts A1 to A5 (except Cohorts A3 and A9). | ||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A3)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose VX-121 or placebo without milk, followed by open label VX-121 with milk in Cohort A3. | ||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A9)
|
||
Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 suspension, fed on Day 1, VX-121 tablet, fed on Day 9, and then VX-121 tablet, fed with milk on Day 17 in Cohort A9. | ||
Reporting group title |
Part B: Pooled Placebo
|
||
Reporting group description |
Subjects received multiple doses of placebo matched to VX-121 for 10 days. | ||
Reporting group title |
Part B: VX-121
|
||
Reporting group description |
Subjects received multiple ascending doses of VX-121 for 10 days. | ||
Reporting group title |
Part C: Pooled Placebo
|
||
Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA triple combination (TC) for 14 days. | ||
Reporting group title |
Part C: VX-121/TEZ/IVA TC
|
||
Reporting group description |
Subjects received VX-121/TEZ/IVA TC for 14 days. | ||
Reporting group title |
Part D: Placebo
|
||
Reporting group description |
Subjects with CF received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | ||
Reporting group title |
Part D: VX-121/TEZ/IVA TC
|
||
Reporting group description |
Subjects with CF received VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. |
|
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End point title |
Number of Subjects With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
|
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End point timeframe |
From first dose of study drug up to safety follow-up visit OR up to 7 days (except Part D)/28 days (Part D) after the last dose date of study drug for subjects who do not have a safety follow-up visit
|
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for primary safety endpoint. |
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From first dose of study drug up to safety follow-up visit OR up to 7 days (except Part D)/28 days (Part D) after the last dose date of study drug for subjects who do not have a safety follow-up visit
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
22.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A: Pooled Placebo (Except Cohorts A3 and A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of placebo matched to VX-121 in Cohorts A1 to A5 (Except Cohorts A3 and A9). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Except Cohorts A3 and A9)
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Reporting group description |
Subjects received single ascending dose of VX-121 in Cohorts A1 to A5 (except Cohorts A3 and A9). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A3)
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Reporting group description |
Subjects received single dose VX-121 or placebo without milk, followed by open label VX-121 with milk in Cohort A3. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: VX-121 (Cohort A9)
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Reporting group description |
Subjects received single dose of VX-121 suspension, fed on Day 1, VX-121 tablet, fed on Day 9, and then VX-121 tablet, fed with milk on Day 17 in Cohort A9. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: Pooled Placebo
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Reporting group description |
Subjects received multiple doses of placebo matched to VX-121 for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: VX-121
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Reporting group description |
Subjects received multiple ascending doses of VX-121 for 10 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: Pooled Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA triple combination (TC) for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part C: VX-121/TEZ/IVA TC
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Reporting group description |
Subjects received VX-121/TEZ/IVA TC for 14 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: Placebo
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Reporting group description |
Subjects with CF received placebo matched to VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part D: VX-121/TEZ/IVA TC
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Reporting group description |
Subjects with CF received VX-121/TEZ/IVA TC for 4 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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09 May 2018 |
Refined study design and revised exclusion criteria |
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27 Jul 2018 |
Updated dosing guidance and prohibited medications |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |