E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Vitiligo is a chronic skin disorder characterized by a patchy loss of skin color |
El vitíligo es un transtorno crónico de la piel caraterizado por la pérdidad irregular del color de la piel. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Skin and Connective Tissue Diseases [C17] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10047642 |
E.1.2 | Term | Vitiligo |
E.1.2 | System Organ Class | 10040785 - Skin and subcutaneous tissue disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Dose Ranging Period: - To evaluate the efficacy of PF-06651600 dose/dosing regimens at Week 24 in adult subjects with active non segmental vitiligo - To evaluate the safety and tolerability of PF-06651600 over time in adult subjects with active non segmental vitiligo Extension Period: - To evaluate the safety and tolerability of PF-06651600 and PF-06700841 in adult subjects with active non segmental vitiligo |
Periodo de búsqueda de dosis: - Evaluar la eficacia de las dosis/pautas posológicas de PF-06651600 en la semana 24 en pacientes adultos con vitíligo no segmentario activo. - Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de PF-06651600 a lo largo del tiempo en sujetos adultos con vitíligo no segmentario activo. - Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de PF-06651600 y PF-06700841 en pacientes adultos con vitíligo no segmentario activo. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Dose Ranging Period: - To evaluate the efficacy of PF-06651600 compared to placebo as measured by other clinical assessments over time in adult subjects with active non segmental vitiligo |
Periodo de búsqueda de dosis: - Evaluar la eficacia de PF-06651600 en comparación con placebo medida por otras evaluaciones clínicas a lo largo del tiempo en sujetos adultos con vitíligo no segmentario activo. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Male or female subjects between 18-65 years of age, inclusive, at time of informed consent. - Must have moderate to severe active non-segmental vitiligo. |
- Pacientes hombres o mujeres entre 18-65 años de edad, ambos inclusive, en el momento del consentimiento informado. - Deben tener vitíligo no segmentario activo de moderado a grave. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- History of human immunodeficiency virus (HIV) or positive HIV serology at screening. - Infected with hepatitis B or hepatitis C viruses. - Have evidence of active or latent or inadequately treated infection with Mycobacterium tuberculosis (TB). |
- Historial de virus de inmunodeficiencia humana (HIV) o HIV positiva en la serología de la visita de preselección. - Infectado con virus de la hepatitis B o hepatitis C. - Tener evidencia de infección de tuberculosis micobacteriana (TB) activa o latente o inadecuadamente tratada. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
- Percent change from baseline of vitiligo area scoring index (VASI) at Week 24 - Number of treatment emergent adverse events(TEAEs) - Number of subjects with change from baseline in laboratory tests results - Number of subjects reporting TEAEs - Number of specific clinical laboratory abnormalities - Number of treatment emergent serious adverse events (TESAEs) - Number of subjects who experienced TESAEs |
- Cambio porcentual respecto al inicio en el índice de puntuación del área de vitíligo (VASI) en la semana 24. - Número de acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (TEAEs) - Número de pacientes con cambios desde el inicio en los resultados de las pruebas de laboratorio - Numero de pacientes que reportan TEAEs - Número de de anomalías de análisis clínicos específicas. - Número de acontecimientos adversos graves surgidos durante el tratamiento (TEAEs) - Número de pacietes que hayan experimentado TEAEs |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
baseline, 24 weeks; baseline up to end of study (56 weeks) |
Desde el inicio, 24 semanas, desde el inicio hasta el final del estudio (56 semanas) |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
- Percentage of subjects achieving at least 50% improvement in VASI from baseline (VASI50) (at Week 24) - Percent change from baseline in VASI (baseline to week 20) - Percent change from baseline in facial VASI (baseline to week 24) - Percent change from baseline in vitiligo extent score (VES) (baseline to week 24) - Percent change from baseline in self- assessment vitiligo extent score (SA-VES) (baseline to week 24) - Absolute change from baseline in VASI (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving VASI50 (baseline to week 20) - Percentage of subjects achieving at least 75% improvement in VASI from baseline (VASI75) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving at least 90% improvement in VASI from baseline (VASI90) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving at least 100% improvement in VASI from baseline (VASI100) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving facial VASI50 (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving facial VASI75 (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving facial VASI90 (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving facial VASI100 (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving at least 50% improvement in VES (VES50) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving at least 75% improvement in VES (VES75) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving at least 90% improvement in VES (VES90) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving at least 100% improvement in VES (VES100) (baseline to week 24) - Change from baseline in vitiligo specific quality of life (VitiQoL) (baseline to week 24) - Percentage of subjects achieving a static investigator global assessment (sIGA) 0 or 1, and at least 2-point improvement (week 24) |
- Proporción de sujetos que logran una puntuación de al menos una mejora del 50 % en VASI desde el inicio (VASI50) (en la semana 24) - Porcentaje de cambio desde el inicio en VASI (desde el inicio hasta la semana 20) - Porcentaje de cambio desde el inicio en VASI facial ( desde el inicio hasta la semana 24) - Porcentaje de cambio desde el inicio en puntuación de la extensión del vitíligo (VES) ( desde el inicio hasta la semana 24) - Porcentaje de cambio desde el inicio en autoevaluación de puntuación de la extensión del vitíligo (SA-VES) ( desde el inicio hasta la semana 24) - Cambio absoluto desde el inicio en VASI (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran VASI50 ( desde el inicio hasta la semana 20) - Proporción de sujetos que logran al menos, un 75 % de mejora en VASI desde el inicio (VASI75) (desde el inicio hasta la semana 24. - Proporción de sujetos que logran al menos, un 90 % de mejora en VASI desde el inicio (VASI90) (desde el inicio hasta la semana 24. - Proporción de sujetos que logran al menos, un 100 % de mejora en VASI desde el inicio (VASI100) (desde el inicio hasta la semana 24. - Proporción de sujetos que logran VASI-facial50 (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran VASI-facial75 (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran VASI-facial90 (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran VASI-facial100 (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran al menos 50% de mejora en VES (VES50) (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran al menos 75% de mejora en VES (VES75) (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran al menos 90% de mejora en VES (VES90) (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran al menos 100% de mejora en VES (VES100) (desde el inicio hasta la semana 24) - Cambio desde el inicio en la calidad de vida específica de vitíligo (VitiQoL) (desde el inicio hasta la semana 24) - Proporción de sujetos que logran una evaluación estática global del investigador (sIGA) de 0 o 1 y una mejora de al menos 2 puntos (semana 24) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
at week 24; baseline to week 20; baseline to week 24 |
en la semana 24; desde el inicio hasta la semana 20; desde el inicio hasta la semana 24 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Tolerability |
Tolerabilidad |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
partially blinded extension period |
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E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 12 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 5 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 22 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Australia |
Belgium |
Canada |
Germany |
Italy |
Japan |
Korea, Republic of |
Spain |
Taiwan |
United States |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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LVLS (Last Visit Last Subject) |
LVLS (última visita del último sujeto) |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 7 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 14 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 20 |