Clinical Trial Results:
A Phase II Study of Sunitinib (NSC# 736511, IND# 74019) in Recurrent, Refractory or Progressive High Grade Glioma (HGG) And Ependymoma Tumors in Pediatric And Young Adult Patients
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Summary
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EudraCT number |
2018-004520-10 |
Trial protocol |
Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
24 Jun 2013
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
22 Sep 2019
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First version publication date |
22 Sep 2019
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ACNS1021
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01462695 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
National Cancer Institute, National Institutes of Health
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Sponsor organisation address |
BG 9609 MSC 9760, 9609 Medical Center Drive, Bethesda, United States,
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Public contact |
National Cancer Institute, National Cancer Institute, National Institutes of Health, 001 1-800-422-6237, NCIinfo@nih.gov
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Scientific contact |
National Cancer Institute, National Cancer Institute, National Institutes of Health, 001 1-800-422-6237, NCIinfo@nih.gov
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000147-PIP20-18 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
31 Dec 2013
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
24 Jun 2013
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
24 Jun 2013
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To estimate the objective response rate (ORR [partial response {PR} or complete response {CR} greater than or equal to 8 weeks]) to sunitinib in 2 strata of recurrent or progressive brain tumors in pediatric and young adult patients. The target tumors were:
•Stratum A: Recurrent/progressive/refractory high-grade glioma (excluding diffuse intrinsic pontine glioma).
•Stratum B: Recurrent/progressive/refractory ependymoma
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Protection of trial subjects |
The study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and in compliance with all International Council for Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trials subjects were followed.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
30 Jan 2012
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 26
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Saudi Arabia: 1
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Worldwide total number of subjects |
29
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
13
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Adolescents (12-17 years) |
14
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Adults (18-64 years) |
2
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
National Cancer Institute (NCI) was the trial sponsor and Children's Oncology Group (COG) conducted the study on behalf of NCI. Pfizer performed the data analysis based on the data transferred from COG. | |||||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
The study was conducted in 4 countries at multiple sites. | |||||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Stratum A: Recurrent High Grade Glioma | |||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory HGG received sunitinib, starting dose of 15 milligram per square meter (15 mg/m^2) on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | |||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Sunitinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
In each cycle subjects received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 orally once daily for 28 days followed by 14 days without sunitinib.
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Arm title
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Stratum B: Recurrent Ependymoma | |||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory ependymoma received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | |||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Sunitinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
In each cycle subjects received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 orally once daily for 28 days followed by 14 days without sunitinib.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Stratum A: Recurrent High Grade Glioma
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Reporting group description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory HGG received sunitinib, starting dose of 15 milligram per square meter (15 mg/m^2) on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Stratum B: Recurrent Ependymoma
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Reporting group description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory ependymoma received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Stratum A: Recurrent High Grade Glioma
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Reporting group description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory HGG received sunitinib, starting dose of 15 milligram per square meter (15 mg/m^2) on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | ||
Reporting group title |
Stratum B: Recurrent Ependymoma
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Reporting group description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory ependymoma received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | ||
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End point title |
Sustained Objective Response Rate [1] | ||||||||||||
End point description |
Sustained objective response was defined as a partial response (PR) or complete response (CR) lasting at least 8 weeks. PR: greater than or equal to 50 percent decrease in the sum of the products of the 2 perpendicular diameters of all target lesions (up to 5), taking as reference the initial baseline measurements. CR: disappearance of all target lesions.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 2 years
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive statistics (percentage and its 95% confidence interval) were calculated. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
up to 30 days after the last dose (up to 2 years)
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Adverse event reporting additional description |
The same events may occur as both an adverse event (AE) and a serious adverse event (SAE). However, what is presented are distinct events. An event may be categorized as serious in one subject and as nonserious in another subject, or one subject may have experienced both a serious and nonserious event during the study.
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Assessment type |
Non-systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
20.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Stratum A: Recurrent High Grade Glioma
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Reporting group description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory HGG received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Stratum B: Recurrent Ependymoma
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Reporting group description |
Subjects with recurrent/progressive/refractory ependymoma received sunitinib, starting dose of 15 mg/m^2 on basis of body surface area, orally once daily for a 6-week cycle. Each cycle consisted of treatment period of 28 days and a 14 days rest period without sunitinib. Treatment continued for a maximum of 18 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
