Clinical Trial Results:
ACcomplisH: A Phase 2, multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled, dose escalation trial evaluating safety, efficacy, and pharmacokinetics of subcutaneous doses of TransCon CNP administered once weekly for 52 weeks in prepubertal children with achondroplasia followed by an Open-Label Extension Period.
Summary
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EudraCT number |
2019-002754-22 |
Trial protocol |
IE GB DE AT DK PT |
Global end of trial date |
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
11 Apr 2023
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First version publication date |
11 Apr 2023
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
TCC-201
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04085523 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
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Sponsor organisation address |
Tuborg Blvd 12, Hellerup, Denmark, DK 2900
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Public contact |
Clinical Trial Information Desk, Ascendis Pharma A/S, 0045 70222244, clinhelpdesk@ascendispharma.com
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Scientific contact |
Clinical Trial Information Desk, Ascendis Pharma A/S, 0045 70222244, clinhelpdesk@ascendispharma.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Interim
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Date of interim/final analysis |
20 Mar 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
27 Sep 2022
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Global end of trial reached? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
In prepubertal children with achondroplasia (ACH) at 52 weeks
• To determine the safety of once weekly subcutaneous (SC) doses of TransCon CNP
• To evaluate the effect of once weekly SC doses of TransCon CNP on annualized height velocity (AHV)
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Protection of trial subjects |
Written informed consent was obtained from all subjects prior to enrollment into the trial, as dictated by the Declaration of Helsinki.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
01 May 2020
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety, Efficacy | ||
Long term follow-up duration |
2 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
New Zealand: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 29
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Country: Number of subjects enrolled |
Portugal: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Austria: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Denmark: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 6
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Worldwide total number of subjects |
57
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EEA total number of subjects |
17
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
57
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Overall, 57 subjects were enrolled and dosed. Enrollment of subjects occurred in eight countries: Australia, Austria, Denmark, Germany, Ireland, Portugal, New Zealand, and the United States. | ||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A total of 60 subjects were screened and 57 of these met eligibility criteria and were enrolled into the study. | ||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
52 Week Blinded Treatment Period (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||
Roles blinded |
Investigator, Monitor, Data analyst, Carer, Assessor, Subject | ||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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TransCon CNP (6 mcg/kg/wk) | ||||||||||||||||||
Arm description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 6 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
TransCon CNP
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Investigational medicinal product code |
ACP-015
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/vial drug product is a lyophilized powder in a single-use glass vial. Prior to use, the lyophilizate is reconstituted with sterile Water for Injection from a prefilled syringe.
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Arm title
|
TransCon CNP (20 mcg/kg/wk) | ||||||||||||||||||
Arm description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 20 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
TransCon CNP
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Investigational medicinal product code |
ACP-015
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/vial drug product is a lyophilized powder in a single-use glass vial. Prior to use, the lyophilizate is reconstituted with sterile Water for Injection from a prefilled syringe.
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Arm title
|
TransCon CNP (50 mcg/kg/wk) | ||||||||||||||||||
Arm description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 50 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
TransCon CNP
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Investigational medicinal product code |
ACP-015
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/vial drug product is a lyophilized powder in a single-use glass vial. Prior to use, the lyophilizate is reconstituted with sterile Water for Injection from a prefilled syringe.
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Arm title
|
TransCon CNP (100 mcg/kg/wk) | ||||||||||||||||||
Arm description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 100 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
TransCon CNP
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Investigational medicinal product code |
ACP-015
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/vial drug product is a lyophilized powder in a single-use glass vial. Prior to use, the lyophilizate is reconstituted with sterile Water for Injection from a prefilled syringe.
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Arm title
|
Pooled Placebo | ||||||||||||||||||
Arm description |
Once weekly subcutaneous administration of placebo for TransCon CNP to mimick the dose (6, 20, 50, or 100 mcg/kg/week) of investigational product | ||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Placebo for TransCon CNP is a lyophilized powder in a single-use glass vial. Prior to use, the lyophilizate is reconstituted with sterile Water for Injection from a prefilled syringe.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
TransCon CNP (6 mcg/kg/wk)
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 6 mcg CNP/kg/week | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
TransCon CNP (20 mcg/kg/wk)
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 20 mcg CNP/kg/week | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
TransCon CNP (50 mcg/kg/wk)
|
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 50 mcg CNP/kg/week | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
TransCon CNP (100 mcg/kg/wk)
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 100 mcg CNP/kg/week | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pooled Placebo
|
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of placebo for TransCon CNP to mimick the dose (6, 20, 50, or 100 mcg/kg/week) of investigational product | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
TransCon CNP (6 mcg/kg/wk)
|
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 6 mcg CNP/kg/week | ||
Reporting group title |
TransCon CNP (20 mcg/kg/wk)
|
||
Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 20 mcg CNP/kg/week | ||
Reporting group title |
TransCon CNP (50 mcg/kg/wk)
|
||
Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 50 mcg CNP/kg/week | ||
Reporting group title |
TransCon CNP (100 mcg/kg/wk)
|
||
Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 100 mcg CNP/kg/week | ||
Reporting group title |
Pooled Placebo
|
||
Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of placebo for TransCon CNP to mimick the dose (6, 20, 50, or 100 mcg/kg/week) of investigational product |
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End point title |
Annualized Height Velocity | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
The primary efficacy analysis compared the difference in the primary efficacy endpoint between the TransCon CNP treatment group and the pooled placebo group using an ANCOVA model with the annualized height velocity (AHV) at Week 52 as the response variable, treatment (TransCon CNP dose groups and placebo) and sex as factors, baseline age and baseline height SDS as the covariates, and based on the Full Analysis Set.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
52 weeks
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Statistical analysis title |
Primary efficacy endpoint | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
ANCOVA model using treatment (dose groups and pooled placebo) and sex as fixed effects, and baseline age and baseline height SDS as the covariates.
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Comparison groups |
TransCon CNP (6 mcg/kg/wk) v Pooled Placebo
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Number of subjects included in analysis |
25
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.6004 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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Statistical analysis title |
Primary efficacy endpoint | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
ANCOVA model using treatment (dose groups and pooled placebo) and sex as fixed effects, and baseline age and baseline height SDS as the covariates.
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Comparison groups |
TransCon CNP (20 mcg/kg/wk) v Pooled Placebo
|
||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
26
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.7022 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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Statistical analysis title |
Primary efficacy endpoint | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
ANCOVA model using treatment (dose groups and pooled placebo) and sex as fixed effects, and baseline age and baseline height SDS as the covariates.
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Comparison groups |
TransCon CNP (50 mcg/kg/wk) v Pooled Placebo
|
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Number of subjects included in analysis |
25
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.0849 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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Statistical analysis title |
Primary efficacy endpoint | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
ANCOVA model using treatment (dose groups and pooled placebo) and sex as fixed effects, and baseline age and baseline height SDS as the covariates.
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Comparison groups |
TransCon CNP (100 mcg/kg/wk) v Pooled Placebo
|
||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
26
|
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.0218 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
52 Week Blinded Period
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
24.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
TransCon CNP (6 mcg/kg/wk)
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 6 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
TransCon CNP (20 mcg/kg/wk)
|
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 20 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
TransCon CNP (50 mcg/kg/wk)
|
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 50 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
TransCon CNP (100 mcg/kg/wk)
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of TransCon CNP 100 mcg CNP/kg/week | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Pooled Placebo
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Reporting group description |
Once weekly subcutaneous administration of placebo for TransCon CNP to mimick the dose (6, 20, 50, or 100 mcg/kg/week) of investigational product | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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01 Sep 2020 |
Protocol Version 2.0 summary of changes:
- increase enrollment to include approximately 14 participants in Cohorts 2-5
- add allowance for select visits to be conducted off-site
- remove BMI as a secondary efficacy endpoint
- modify the placebo comparator and dosing procedure for Cohort 1
- add availability of home health nurse to give weekly injections
- update contact information for SAE reporting
- update the definition of AE |
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08 Jan 2021 |
Protocol Version 3.0 added a 2 year Open-Label Extension period to assess long term safety and efficacy following the Randomized Period. |
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12 Aug 2021 |
Protocol Version 4.0 added implementation of unblinding per cohort after completion of the Randomized Treatment Period. |
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28 Dec 2022 |
Protocol Version 5.0 summary of changes:
- Added information of a new separate long-term open-label extension study for participants completing treatment in the TCC-201 protocol
- Updated SAE reporting |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |