Clinical Trial Results:
A Long-Term Safety Study of Maralixibat, an Apical Sodium Dependent Bile Acid Transporter Inhibitor (ASBTi), in the Treatment of Cholestatic Liver Disease in Subjects Who Previously Participated in a Maralixibat Study.
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Summary
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EudraCT number |
2019-002755-42 |
Trial protocol |
BE GB PL FR ES |
Global end of trial date |
04 Sep 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
18 May 2025
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First version publication date |
18 May 2025
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
MRX-800
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04168385 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Other trial identifiers |
INDs: 119916; 119917; 147617 | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Mirum Pharmaceuticals Inc.
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Sponsor organisation address |
989 E Hillsdale Blvd. Suite 300, Foster City, United States, 94404
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Public contact |
Chief Development Officer, Mirum Pharmaceuticals Inc., +1 6506674085, medinfo@mirumpharma.com
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Scientific contact |
Chief Development Officer, Mirum Pharmaceuticals Inc., +1 6506674085, medinfo@mirumpharma.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
16 Oct 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
04 Sep 2024
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
04 Sep 2024
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Evaluate the long-term safety of maralixibat in subjects with cholestatic liver disease including, but not limited to, ALGS and PFIC.
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Protection of trial subjects |
All study participants (caregivers as applicable) were required to read and sign an Informed Consent Form (ICF). Participants were re-consented to the most current version of the ICF(s) during their
participation in the study.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
16 Jan 2020
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 26
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 2
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Worldwide total number of subjects |
52
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EEA total number of subjects |
9
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
34
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Adolescents (12-17 years) |
12
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Adults (18-64 years) |
6
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
A total of 52 participants were enrolled at 17 sites across 8 countries (Australia, Belgium, Canada, France, Poland, Spain, United Kingdom and United States). Participants were previously on maralixibat for an average of 4 years before entering this study. | ||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
The screening period starts when informed consent (by the legally authorized representative) is signed. The duration of the screening period is up to 4 weeks, during which all procedures listed for the screening visit in the schedule of assessment must be completed. A total of 43 subjects completed the study and a total of 9 discontinued early. | ||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Maralixibat | ||||||||||||||||
Arm description |
Maralixibat chloride oral solution orally twice daily Up to 1.2* mg/kg/day), and according to indication. *equivalent to 1.14 mg/kg/day maralixibat. Doses reported here are in maralixibat chloride. Participants with ALGS received maralixibat doses in the range of 0.15 mg/kg QD to 0.45 mg/kg BID. Participants with PFIC received maralixibat doses in the range of 0.3 mg/kg QD to 0.6 mg/kg BID. | ||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Maralixibat Chloride
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Maralixibat
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Pharmaceutical forms |
Oral solution in bottle
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Four different strengths of the maralixibat oral solution (5, 10, 15, and 20 mg/mL) were used; dosing was based on participant weight.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Maralixibat
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Reporting group description |
Maralixibat chloride oral solution orally twice daily Up to 1.2* mg/kg/day), and according to indication. *equivalent to 1.14 mg/kg/day maralixibat. Doses reported here are in maralixibat chloride. Participants with ALGS received maralixibat doses in the range of 0.15 mg/kg QD to 0.45 mg/kg BID. Participants with PFIC received maralixibat doses in the range of 0.3 mg/kg QD to 0.6 mg/kg BID. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
ALGS
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Subject analysis set type |
Safety analysis | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
Includes all participants with Alagille Syndrome (ALGS) who received at least one dose of maralixibat.
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Subject analysis set title |
PFIC
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Subject analysis set type |
Safety analysis | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
Includes all participants with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) who received at least one dose of maralixibat.
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Maralixibat
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Reporting group description |
Maralixibat chloride oral solution orally twice daily Up to 1.2* mg/kg/day), and according to indication. *equivalent to 1.14 mg/kg/day maralixibat. Doses reported here are in maralixibat chloride. Participants with ALGS received maralixibat doses in the range of 0.15 mg/kg QD to 0.45 mg/kg BID. Participants with PFIC received maralixibat doses in the range of 0.3 mg/kg QD to 0.6 mg/kg BID. | ||
Subject analysis set title |
ALGS
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Includes all participants with Alagille Syndrome (ALGS) who received at least one dose of maralixibat.
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Subject analysis set title |
PFIC
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Includes all participants with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) who received at least one dose of maralixibat.
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End point title |
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events [1] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
TEAE = Treatment-emergent Adverse Event; AESI = Adverse Event of Special Interest.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Baseline through End of Treatment (up to approximately 4 years)
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The primary endpoint data was a count of occurrences, and no statistical analysis was performed. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Long-Term Effect on Pruritus | ||||||||||||
End point description |
Change from Baseline in Pruritus Severity assessed using the Clinician Scratch Score (CSS), a 5-point scale where 0 indicates no evidence of scratching and 4 indicates cutaneous mutilation with bleeding, hemorrhage, and scarring.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline through Week 160, including Change from Baseline values.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Long-Term Effect on Serum Bile Acid Levels | ||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline through Week 160, including Change from Baseline values.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline to end of treatment
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
22.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
PFIC
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Reporting group description |
All participants in the PFIC arm who received maralixibat and were included in the AE analysis. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
ALGS
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Reporting group description |
All participants in the ALGS arm who received maralixibat and were included in the AE analysis. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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12 Nov 2020 |
Released in 2020, this amendment expanded the MRX-800 study to include participants with biliary atresia, in addition to those with Alagille syndrome (ALGS) and progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC). The study continued to focus on evaluating the long-term safety of maralixibat in individuals with rare cholestatic liver diseases.
Key changes made:
- Expanded Population: Inclusion criteria were revised to allow enrolment of participants with biliary atresia and those who had previously discontinued maralixibat studies for non-safety reasons.
- Study Objectives: Primary, secondary, and exploratory objectives were updated to reflect the inclusion of biliary atresia and new outcome measures.
- New Assessments: Growth and neurodevelopmental evaluations were added for participants with biliary atresia. Pharmacokinetic testing was removed to reduce participant burden.
- Dose Adjustments: The protocol allowed for higher maralixibat dosing in some cases, based on individual response and safety.
- Safety Monitoring: Additional monitoring and liver safety guidelines were introduced for biliary atresia, including criteria for treatment interruption and investigation of cholangitis.
- Outcome Measures: New endpoints included changes in bilirubin levels and growth parameters specific to biliary atresia.
- Other Updates: Adjustments were made to pregnancy testing procedures, geographic scope of study sites, drug packaging, and data collection processes. Provisions for study conduct during events such as pandemics were also added.
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
