Clinical Trial Results:
An Open Label, Randomized, Phase 2 Study to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of IONIS GHR-LRX, an Antisense Inhibitor of the Growth Hormone Receptor, Administered Monthly as Monotherapy in Patients with Acromegaly
Summary
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EudraCT number |
2020-000675-20 |
Trial protocol |
HU LT PL LV IT RO |
Global end of trial date |
04 May 2023
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
19 May 2024
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First version publication date |
19 May 2024
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ISIS 766720-CS5
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04522180 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
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Sponsor organisation address |
2855 Gazelle Court, Carlsbad, CA, United States, 92010
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Public contact |
Ionis Clinical Trial Information, Ionis Pharmaceuticals, Inc., +1 760-603-2387, ClinicalTrials@ionisph.com
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Scientific contact |
Ionis Clinical Trial Information, Ionis Pharmaceuticals, Inc., +1 760-603-2387, ClinicalTrials@ionisph.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
04 May 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
04 May 2023
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The purpose of this study was to determine the safety, tolerability, and efficacy of IONIS-GHR-LRx subcutaneous (SC) injection as monotherapy in patients with acromegaly.
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Protection of trial subjects |
All participants in this study were required to read and sign an Informed Consent Form (ICF).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
04 Jan 2021
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
Serbia: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Estonia: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Hungary: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Lithuania: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 2
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Worldwide total number of subjects |
34
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EEA total number of subjects |
16
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
27
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From 65 to 84 years |
7
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Participants were enrolled at 22 investigational sites in United States of America, Estonia, Hungary, Italy, Lithuania, Poland, Russia, and Serbia from 4 January 2021 to 18 Jan2022. | |||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Participants with acromegaly were enrolled and assigned to receive an initial dose of GHR-LRX 120 mg or GHR-LRX 160 mg up to week 17 (when the first post-baseline IGF-1 results were available). After Week 17, patients may have received a higher dose up to 160 mg for efficacy, if necessary, up to 73 weeks. | |||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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GHR-LRX 120 mg | |||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received GHR-LRX 120 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | |||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ISIS 766720
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
GHR-LRX
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
120 mg of GHR-LRX was administered by SC injection.
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Arm title
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GHR-LRX 160 mg | |||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received GHR-LRX 160 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | |||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ISIS 766720
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
GHR-LRX
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
160 mg of GHR-LRX was administered by SC injection.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
GHR-LRX 120 mg
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Reporting group description |
Participants received GHR-LRX 120 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
GHR-LRX 160 mg
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Reporting group description |
Participants received GHR-LRX 160 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
GHR-LRX 120 mg
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Reporting group description |
Participants received GHR-LRX 120 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | ||
Reporting group title |
GHR-LRX 160 mg
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Reporting group description |
Participants received GHR-LRX 160 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | ||
Subject analysis set title |
GHR-LRX 120 mg
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
Participants received initial dose of GHR-LRX 120 mg SC injection once every month for up to 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3)
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Subject analysis set title |
GHR-LRX 160 mg
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
Participants received initial dose of GHR-LRX 160 mg SC injection once every month for up to 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3)
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Subject analysis set title |
GHR-LRX Total
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Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Overall number of participants analyzed is the number of participants available for analyses. Total of all participants in the Per Protocol Set (received initial doses of 120 mg or 160 mg doses).
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End point title |
Percent Change in Insulin-like Growth Factor I (IGF-1) from Baseline to Week 27 [1] | ||||||||||||||||||||
End point description |
IGF-1 is a hormone that manages the effects of growth hormone (GH) in the body. Baseline of IGF-1 is defined as the average value of Screening and Day 1. A negative percent change from baseline indicated improvement.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline to Week 27
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive analysis was planned for this endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Participants Who Achieved Normalized IGF-1 Levels to Within 1.2 Times Gender and Age Limits at Day 183 (Week 27) | ||||||||||||||||
End point description |
Normalized IGF-1 level is defined as the ratio of the serum IGF-1 level and the participant’s upper limit of normal (ULN).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
At Week 27
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline in Serum IGF-1 Over Time | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
IGF-1 is a hormone that manages the effects of growth hormone (GH) in the body. A negative change from baseline indicated improvement.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 23, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73
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Notes [2] - The standard deviation was not estimable for a single participant. [3] - The standard deviation was not estimable for a single participant. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Participants Who Achieved Normalized IGF-1 Levels to Within 1.0 Times Gender and Age Limits at Day 183 (Week 27) | ||||||||||||||||||||
End point description |
Normalized IGF-1 level is defined as the ratio of the serum IGF-1 level and the participant’s ULN.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
At Week 27
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percent Change From Baseline in Serum IGF-1 Over Time | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
IGF-1 is a hormone that manages the effects of growth hormone (GH) in the body. A negative percent change from baseline indicated improvement.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73
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Notes [4] - The standard deviation was not estimable for a single participant. [5] - The standard deviation was not estimable for a single participant. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From Day 1 up to the end of study follow-up (up to 121 week)
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Adverse event reporting additional description |
All participants who were randomized and received at least 1 dose of GHR-LRX. Data for all-cause mortality, serious and non-serious adverse events is reported as per the maximum dose received by participants per arm considering dose escalation was allowed in this study.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
24.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
GHR-LRX 120 mg
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Reporting group description |
Participants received GHR-LRX 120 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
GHR-LRX 160 mg
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Reporting group description |
Participants received GHR-LRX 160 mg SC injection once every month for 73 weeks with a booster dose administered on Day 15 (Week 3) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
GHR-LRX Total (Per Protocol Set)
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Reporting group description |
Overall number of participants analyzed is the number of participants available for analyses. Total of all participants in the Per Protocol Set (received maximum doses of 120 mg or 160 mg doses). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||||||
Date |
Amendment |
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07 Jul 2021 |
1. Revised inclusion and exclusion criteria.
2. Revised the platelet count criterion from lower limit of normal (LLN) to < 125,000 cubic millimeters (mm^3). |
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31 Jul 2021 |
1) Updated patient eligibility criteria.
2) Updated ability to conduct home health care visits and patient contact.
3) Updated the Clinical Experience and Rationale for Dose and Schedule sections of the protocol with information from ongoing Phase 2 studies. |
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12 Dec 2021 |
1. Updated the subject randomization.
2. Clarified enrollment of treatment dose groups. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? Yes | |||||||
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Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||||||
The study is terminated early due to the Sponsor's decision. The amount of safety data accumulated on ISIS 766720 after all participants had completed 1 year of treatment was adequate and ended the study. |