Clinical Trial Results:
A phase II, randomized, double-blind, placebo-controlled, two-period, crossover trial to assess the efficacy and safety of begelomab in combination with standard steroid and/or immunosuppressant therapy in the treatment of patients with dermatomyositis
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Summary
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EudraCT number |
2021-000898-83 |
Trial protocol |
IT |
Global end of trial date |
16 Jul 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
16 Feb 2025
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First version publication date |
16 Feb 2025
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ADN016
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
ADIENNE SA
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Sponsor organisation address |
Via Zurigo 46, Lugano, Switzerland, 6900
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Public contact |
Renata Palmieri Clinical Developmen, ADIENNE SA, 0041 0912104726, renata.palmieri@adienne.com
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Scientific contact |
Renata Palmieri Clinical Developmen, ADIENNE SA, 0041 0912104726, renata.palmieri@adienne.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
12 Dec 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
16 Jul 2024
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
16 Jul 2024
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the efficacy of adding begelomab to glucocorticoid and/or immunosuppressant therapy (methotrexate, azathioprine, mycophenolate, cyclosporine) compared with glucocorticoid and/or immunosuppressant plus placebo in the treatment of patients with dermatomyositis (DM).
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Protection of trial subjects |
Written informed consent before starting any study-related procedure. Although patients were informed, they could withdraw consent at any time.
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Background therapy |
Glucocorticoid and/or immunosuppressant therapy (methotrexate, azathioprine, mycophenolate, cyclosporine) | ||
Evidence for comparator |
Placebo | ||
Actual start date of recruitment |
24 Oct 2023
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 4
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Worldwide total number of subjects |
4
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EEA total number of subjects |
4
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
4
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Since only 4 patients were enrolled compared to the 20 planned in the protocol, despite the efforts made by the centres participating in the clinical study, in screening the subjects, it was not considered plausible that the target could be achieved in a reasonable time as initially planned and the study was prematurely terminated | ||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
- | ||||||||||||||||||
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Pre-assignment period milestones
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Number of subjects started |
4 | ||||||||||||||||||
Number of subjects completed |
4 | ||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Period I (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Monitor | ||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
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Begelomab | ||||||||||||||||||
Arm description |
Eligible patients begun treatment in the First Period of the experimental phase with begelomab or the corresponding placebo. After 30 days, at the end of the treatment period, a wash-out period of 3 months was instituted before crossing over to the Second Period. The Second Treatment period was identical to the First Treatment Period with the exception of IMP that was administered according to crossover design: patients treated with begelomab in the First Period were assigned to placebo and vice versa. | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Begelomab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
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Routes of administration |
Concentrate for solution for infusion
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Dosage and administration details |
Begelomab 2mg/mL, each vial contains 10ml equal to 20mg; Begelomab 16 mg/m2 was administered as a 1-hour intravenous infusion once daily for five days after randomisation (Days 1-5) during the induction phase of each period.
During the Maintenance phase, patients were then administered with 16 mg/m2 begelomab three times per week (Mon, Wed, Fri) for the following three weeks and two times (Mon, Wed) on the fourth week for additional 11 administrations (Days 8, 10, 12, 15, 17, 19, 22, 24, 26, 29, 31) for a total of 16 doses
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Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
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Routes of administration |
Concentrate for solution for infusion
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Dosage and administration details |
Placebo corresponding to begelomab was administered as a 1-hour intravenous infusion once daily for five days after randomisation (Days 1-5) during the induction phase of each period.
During the Maintenance phase, patients were then administered with placebo three times per week (Mon, Wed, Fri) for the following three weeks and two times (Mon, Wed) on the fourth week for additional 11 administrations (Days 8, 10, 12, 15, 17, 19, 22, 24, 26, 29, 31) for a total of 16 doses
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Arm title
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Placebo | ||||||||||||||||||
Arm description |
Eligible patients begun treatment in the First Period of the experimental phase with begelomab or the corresponding placebo. After 30 days, at the end of the treatment period, a wash-out period of 3 months was instituted before crossing over to the Second Period. The Second Treatment period was identical to the First Treatment Period with the exception of IMP that was administered according to crossover design: patients treated with begelomab in the First Period were assigned to placebo and vice versa | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Begelomab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
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Routes of administration |
Concentrate for solution for infusion
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Dosage and administration details |
Begelomab 2mg/mL, each vial contains 10ml equal to 20mg; Begelomab 16 mg/m2 was administered as a 1-hour intravenous infusion once daily for five days after randomisation (Days 1-5) during the induction phase of each period.
During the Maintenance phase, patients were then administered with 16 mg/m2 begelomab three times per week (Mon, Wed, Fri) for the following three weeks and two times (Mon, Wed) on the fourth week for additional 11 administrations (Days 8, 10, 12, 15, 17, 19, 22, 24, 26, 29, 31) for a total of 16 doses
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Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
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Routes of administration |
Concentrate for solution for infusion
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Dosage and administration details |
Placebo was administered as a 1-hour intravenous infusion once daily for five days after randomisation (Days 1-5) during the induction phase of each period.
During the Maintenance phase, patients were then administered with placebo three times per week (Mon, Wed, Fri) for the following three weeks and two times (Mon, Wed) on the fourth week for additional 11 administrations (Days 8, 10, 12, 15, 17, 19, 22, 24, 26, 29, 31) for a total of 16 doses
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Period I
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Safety Population
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
Since only 4 patients have been enrolled compared to the 20 planned in the protocol, despite the efforts made by the centres participating in the clinical study, in screening the subjects, it was not considered plausible that the target needed for statistical analysis could be achieved in a reasonable time as initially planned and the study was prematurely terminated.
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Begelomab
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Reporting group description |
Eligible patients begun treatment in the First Period of the experimental phase with begelomab or the corresponding placebo. After 30 days, at the end of the treatment period, a wash-out period of 3 months was instituted before crossing over to the Second Period. The Second Treatment period was identical to the First Treatment Period with the exception of IMP that was administered according to crossover design: patients treated with begelomab in the First Period were assigned to placebo and vice versa. | ||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Eligible patients begun treatment in the First Period of the experimental phase with begelomab or the corresponding placebo. After 30 days, at the end of the treatment period, a wash-out period of 3 months was instituted before crossing over to the Second Period. The Second Treatment period was identical to the First Treatment Period with the exception of IMP that was administered according to crossover design: patients treated with begelomab in the First Period were assigned to placebo and vice versa | ||
Subject analysis set title |
Safety Population
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Since only 4 patients have been enrolled compared to the 20 planned in the protocol, despite the efforts made by the centres participating in the clinical study, in screening the subjects, it was not considered plausible that the target needed for statistical analysis could be achieved in a reasonable time as initially planned and the study was prematurely terminated.
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End point title |
Adverse Events [1] | |||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From enrollment to the end of follow-up phase
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The premature termination of the study, due to lack of enrolment and the very limited number of subjects enrolled prevented to conduct any of the planned efficacy and safety analyses |
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| No statistical analyses for this end point | ||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From the first treatment administration to follow-up end
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26
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Reporting groups
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Reporting group title |
Begelomab
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||||||
Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? Yes | |||||||
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Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||||||
| None reported | |||||||
