Clinical Trial Results:
A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALXN2050 in Adult Participants with Generalized Myasthenia Gravis
Summary
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EudraCT number |
2021-001229-26 |
Trial protocol |
IT ES DE |
Global end of trial date |
03 Apr 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
28 Feb 2025
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First version publication date |
28 Feb 2025
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ALXN2050-MG-201
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT05218096 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
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Sponsor organisation address |
121 Seaport Boulevard, Boston, MA, United States, 02210
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals, Inc., +35 3874162507, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals, Inc., +35 3874162507, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Interim
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Date of interim/final analysis |
30 Nov 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
30 Nov 2023
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
03 Apr 2024
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
This study will evaluate the efficacy and safety of ALXN2050 (120 milligrams [mg], 180 mg) in participants with generalized myasthenia gravis (gMG). Safety will be monitored throughout the study.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with the protocol and with the following: Consensus ethical principles derived from international guidelines including the Declaration of Helsinki and Council for International Organizations of Medical Sciences (CIOMS) International Ethical Guidelines; Applicable International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) Good Clinical Practice (GCP) guidelines; Applicable laws and regulations.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
27 Apr 2022
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Efficacy, Safety | ||
Long term follow-up duration |
2 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 20
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Country: Number of subjects enrolled |
Korea, Republic of: 2
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Serbia: 9
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 9
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Taiwan: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 18
|
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Worldwide total number of subjects |
70
|
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EEA total number of subjects |
33
|
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
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Newborns (0-27 days) |
0
|
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
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Children (2-11 years) |
0
|
||
Adolescents (12-17 years) |
0
|
||
Adults (18-64 years) |
50
|
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From 65 to 84 years |
20
|
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85 years and over |
0
|
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Recruitment
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Recruitment details |
This study did not meet its primary efficacy end point and was early terminated by the Sponsor. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
All study drugs (ALXN2050, placebo) were administered twice daily (BID). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
|
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Period 1 title |
Primary Evaluation
|
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
|
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Investigator, Carer, Subject | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
Masking of treatment allocation will be observed until at least Week 34.
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Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
Group 1: ALXN2050 180 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
ACH-0145228 (formerly)
|
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
|
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Arm title
|
Group 2: ALXN2050 120 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
|
Group 3: Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Participants received placebo orally.
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Notes [1] - The number of subjects at this milestone seems inconsistent with the number of subjects in the arm. It is expected that the number of subjects will be greater than, or equal to the number that completed, minus those who left. Justification: This milestone applies only to participants in Group 3: Placebo. [2] - The number of subjects at this milestone seems inconsistent with the number of subjects in the arm. It is expected that the number of subjects will be greater than, or equal to the number that completed, minus those who left. Justification: This milestone applies only to participants in Group 3: Placebo. [3] - The number of subjects at this milestone seems inconsistent with the number of subjects in the arm. It is expected that the number of subjects will be greater than, or equal to the number that completed, minus those who left. Justification: Participants in this arm who completed the Primary Evaluation period were re-randomized to Group 3A: Placebo/ALXN2050 180 mg BID. [4] - The number of subjects at this milestone seems inconsistent with the number of subjects in the arm. It is expected that the number of subjects will be greater than, or equal to the number that completed, minus those who left. Justification: This milestone applies only to participants in Group 3: Placebo. [5] - The number of subjects at this milestone seems inconsistent with the number of subjects in the arm. It is expected that the number of subjects will be greater than, or equal to the number that completed, minus those who left. Justification: This milestone applies only to participants in Group 3: Placebo. [6] - The number of subjects at this milestone seems inconsistent with the number of subjects in the arm. It is expected that the number of subjects will be greater than, or equal to the number that completed, minus those who left. Justification: Participants in this arm who completed the Primary Evaluation period were re-randomized to Group 3A: Placebo/ALXN2050 120 mg BID. |
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Period 2
|
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Period 2 title |
Extended Treatment (Ext Treat)
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
|
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
Masking of treatment allocation will be observed until at least Week 34.
|
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Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
Group 1: ALXN2050 180 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
|
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
|
Group 2: ALXN2050 120 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
|
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
|
Group 3a: Placebo/ALXN2050 180 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 180 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
|
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Participants received placebo orally.
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Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
ACH-0145228 (formerly)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
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Group 3b: Placebo/ALXN2050 120 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 120 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received placebo orally.
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Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Period 3
|
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Period 3 title |
Open-label Extension (OLE)
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
Masking of treatment allocation will be observed until at least Week 34.
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Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Group 1: ALXN2050 180 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
|
Group 2: ALXN2050 120 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
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Group 3a: Placebo/ALXN2050 180 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 180 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Participants received placebo orally.
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Investigational medicinal product name |
ALXN2050
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
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Arm title
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Group 3b: Placebo/ALXN2050 120 mg BID | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 120 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Participants received placebo orally.
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN2050
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
ACH-0145228 (formerly)
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Oral use
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Participants received ALXN2050 orally.
|
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID
|
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Reporting group description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID
|
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Reporting group description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3: Placebo
|
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Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | ||
Reporting group title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | ||
Reporting group title |
Group 3: Placebo
|
||
Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period. | ||
Reporting group title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | ||
Reporting group title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | ||
Reporting group title |
Group 3a: Placebo/ALXN2050 180 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 180 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | ||
Reporting group title |
Group 3b: Placebo/ALXN2050 120 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 120 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | ||
Reporting group title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | ||
Reporting group title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during all 3 study periods (primary evaluation, extended treatment, open-label extension). | ||
Reporting group title |
Group 3a: Placebo/ALXN2050 180 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 180 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | ||
Reporting group title |
Group 3b: Placebo/ALXN2050 120 mg BID
|
||
Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 120 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. |
|
|||||||||||||||||
End point title |
Percentage Of Participants With a Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Total Score Reduction Of ≥ 2 Points In Any 4 Consecutive Weeks During The First 8 Weeks And Who Did Not Receive Rescue Therapy | ||||||||||||||||
End point description |
The MG-ADL profile is an 8-item participant-reported scale that focuses on relevant symptoms and functional performance of ADL in participants with MG. The 8 items of the MG-ADL questionnaire were derived from symptom-based components of the original 13-item QMG scale to assess disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects of MG. Each response is graded 0 (normal) to 3 (most severe). The MG-ADL total score was calculated as the sum of the scores of the 8 items and ranges from 0 to 24, with higher scores indicating worse function.
|
||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
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End point timeframe |
Baseline through Week 8
|
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Statistical analysis title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID, Group 3: Placebo | ||||||||||||||||
Comparison groups |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID v Group 3: Placebo
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
26
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
[1] | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.7341 | ||||||||||||||||
Method |
Barnard's Unconditional Exact Test | ||||||||||||||||
Parameter type |
Difference | ||||||||||||||||
Point estimate |
-7.1
|
||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||
lower limit |
-34.8 | ||||||||||||||||
upper limit |
19.3 | ||||||||||||||||
Notes [1] - Difference |
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID, Group 3: Placebo | ||||||||||||||||
Comparison groups |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID v Group 3: Placebo
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
34
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
[2] | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.6797 | ||||||||||||||||
Method |
Barnard's Unconditional Exact Test | ||||||||||||||||
Parameter type |
Difference | ||||||||||||||||
Point estimate |
-7.1
|
||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
-28.8 | ||||||||||||||||
upper limit |
15 | ||||||||||||||||
Notes [2] - Difference |
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End point title |
Change From Baseline In Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Total Score At Week 8 | ||||||||||||||||
End point description |
The QMG Score for Disease Severity is an objective evaluation of therapy for MG and is based on quantitative testing of sentinel muscle groups. The QMG instrument consists of 13 items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item), and respiratory (1 item); each graded 0 to 3, with 3 being the most severe. The QMG total score was calculated as the sum of the scores of the 13 items and ranges from 0 to 39, with higher scores indicating more severe disease. Baseline score at each timepoint as the response variable, treatment group, study visit, and treatment-by-study visit interaction as fixed categorical effects, and baseline QMG total score as a covariate were used to calculate the least square (LS) mean and the standard error.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 8
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline In MG-ADL Total Score At Week 8 | ||||||||||||||||
End point description |
The MG-ADL profile is an 8-item participant-reported scale that focuses on relevant symptoms and functional performance of ADL in participants with MG. The 8 items of the MG-ADL questionnaire were derived from symptom-based components of the original 13-item QMG scale to assess disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects of MG. Each response is graded 0 (normal) to 3 (most severe). The MG-ADL total score was calculated as the sum of the scores of the 8 items and ranges from 0 to 24, with higher scores indicating worse function. Baseline score at each timepoint as the response variable, treatment group, study visit, and treatment-by-study visit interaction as fixed categorical effects, and baseline MG-ADL total score as a covariate were used to calculate the LS mean and the standard error.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 8
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline In Quality Of Life In Neurological Disorders (Neuro-QoL) Fatigue Score At Week 8 | ||||||||||||||||
End point description |
The Neuro-QoL Fatigue questionnaire is a reliable and validated brief 19-item survey of fatigue, completed by the participant. Each item is scored on a scale of 1–5, with 1 indicating "never" and 5 indicating "sometimes". The Neuro-QoL Fatigue score was calculated as the sum of the scores of the 19 items and ranges from 19–95, with higher scores indicating greater fatigue and greater impact of MG on activities. Baseline score at each timepoint as the response variable, treatment group, study visit, and treatment-by-study visit interaction as fixed categorical effects, and baseline Neuro-QoL Fatigue score as a covariate were used to calculate the LS mean and the standard error.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 8
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline (Day 1) up to 30 days after last dose of study intervention (approximately 2 years).
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Adverse event reporting additional description |
Safety Set: all randomized participants who received at least 1 dose of study intervention.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID (Primary Evaluation)
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Reporting group description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during the primary evaluation period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3: Placebo (Primary Evaluation)
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Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3b: Placebo/ALXN2050 120 mg BID (Ext Treat & OLE)
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Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 120 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID (Ext Treat & OLE)
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Reporting group description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during the extended treatment period and open-label extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3a: Placebo/ALXN2050 180 mg BID (Ext Treat & OLE)
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Reporting group description |
Participants received placebo BID during the primary evaluation period, followed by ALXN2050 180 mg BID during the extended treatment period and the open-label extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 2: ALXN2050 120 mg BID (Primary Evaluation)
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Reporting group description |
Participants received 120 mg ALXN2050 BID during the primary evaluation period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 1: ALXN2050 180 mg BID (Ext Treat & OLE)
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Reporting group description |
Participants received 180 mg ALXN2050 BID during the extended treatment period and open-label extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Notes [1] - The number of subjects exposed to this adverse event is less than the total number of subjects exposed to this adverse event. These numbers are expected to be equal. Justification: Adverse events affected only female participants. |
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Notes [2] - The number of subjects exposed to this adverse event is less than the total number of subjects exposed for the reporting group. These numbers are expected to be equal. Justification: Adverse events affected only female participants. [3] - The number of subjects exposed to this adverse event is less than the total number of subjects exposed for the reporting group. These numbers are expected to be equal. Justification: Adverse events affected only male participants. |
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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22 Jul 2021 |
Updated the list of exclusion criteria with a renal impairment criterion and indicated that medications known to significantly prolong the corrected QT interval were not allowed during the study. |
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09 Mar 2023 |
Addressed the requirements for conducting a clinical study under the EU Clinical Trials Register (EU CTR). |
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15 Nov 2023 |
Addressed the requirements for transitioning a clinical study under the EU CTR. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
This study did not meet its primary efficacy end point and was early terminated by the Sponsor. |