E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Actinic keratosis (AK) of the face and scalp |
Cheratosi attinica (AK) del viso e del cuoio capelluto |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Actinic keratosis (AK) of the face and scalp |
Cheratosi attinica (AK) del viso e del cuoio capelluto |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Skin and Connective Tissue Diseases [C17] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10000614 |
E.1.2 | Term | Actinic keratosis |
E.1.2 | System Organ Class | 10040785 - Skin and subcutaneous tissue disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The primary objective is to assess treatment satisfaction on Day 57 in patients with AK of the face or scalp following treatment with tirbanibulin ointment 1% administered once daily for 5 consecutive days. |
L’obiettivo primario è valutare la soddisfazione per il trattamento al Giorno 57 in pazienti con AK al viso o al cuoio capelluto dopo il trattamento con tirbanibulina unguento all'1% somministrato una volta al giorno per 5 giorni consecutivi. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
The secondary objective is to evaluate patient-reported outcomes, physician-reported outcomes, efficacy, and safety following treatment with tirbanibulin ointment 1% administered once daily for 5 consecutive days. |
L’obiettivo secondario è valutare gli esiti riferiti dal paziente, quelli riferiti dal medico, l’efficacia e la sicurezza dopo il trattamento con tirbanibulina unguento all’1% somministrato una volta al giorno per 5 giorni consecutivi. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Written informed consent. 2. Males or females aged =18 years. 3. Diagnosis of clinically typical AK in one contiguous area on the face or scalp with a treatment area of 25 cm2 containing 4¿8 AK lesions. 4. Patients not previously treated for AK on the current treatment area of the face or scalp in the last 6 months. However, previous AK treatment in other small areas (up to 25cm2) in the last >1 to <6 months is allowed. 5. Females must be postmenopausal (A female said to be postmenopausal should be >45 years of age with at least 12 months of amenorrhea), surgically sterile (by hysterectomy, bilateral oophorectomy, or tubal ligation); or, if of child-bearing potential, must be using highly effective contraception for at least 30 days or 1 menstrual cycle, whichever is longer, prior to study treatment and must agree to continue to use highly effective contraception for at least 30 days following their last dose of study treatment. Highly effective contraception includes oral hormonal contraceptives, hormonal contraceptive implant, injection or patch, intrauterine device, or complete abstinence from sexual intercourse. 6. Sexually active males who have not had a vasectomy, and whose partner is reproductively capable, must agree to use barrier contraception from Screening through 90 days after their last dose of study treatment. 7. All subjects must agree not to donate sperm or eggs from screening through 90 days following their last dose of study treatment. 8. Females of child-bearing potential must have a negative serum pregnancy test at Screening and a negative urine pregnancy test on Day 0 prior to dose administration. 9. Willing to avoid excessive sun or UV light exposure to the face or scalp. |
1. Consenso informato scritto. 2. Uomini o donne di età =18 anni. 3. Diagnosi di AK clinicamente tipica in un'area contigua del viso o del cuoio capelluto con un'area di trattamento di 25 cm2 che presenta 4-8 lesioni AK. 4. Pazienti non trattati in precedenza per AK sull'attuale area di trattamento del viso o del cuoio capelluto negli ultimi 6 mesi. È tuttavia consentito un precedente trattamento AK in altre piccole aree (fino a 25 cm2) in un periodo compreso tra > 1 e < 6 mesi precedenti. 5. Le donne devono essere in postmenopausa (una donna in postmenopausa deve avere un'età > 45 anni con almeno 12 mesi di amenorrea), devono essere chirurgicamente sterili (a seguito di isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube); oppure, se in età fertile, devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per almeno 30 giorni o per 1 ciclo mestruale, a seconda di quale dei due sia più lungo, prima del trattamento in studio e devono acconsentire a continuare a usare un metodo contraccettivo altamente efficace per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio. La contraccezione altamente efficace comprende i contraccettivi ormonali orali, l'impianto contraccettivo ormonale, l'iniezione o il cerotto, il dispositivo intrauterino o la completa astinenza dai rapporti sessuali. 6. I maschi sessualmente attivi e non vasectomizzati, la cui partner sia in grado di riprodursi, devono acconsentire a utilizzare una contraccezione di barriera dal momento dello screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio. 7. Tutti i partecipanti devono aver acconsentito a non donare sperma o ovuli dal momento dello screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio. 8. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo il Giorno 0 prima della somministrazione della dose. 9. I partecipanti devono dichiararsi disposti a non esporsi eccessivamente alla luce del sole o ai raggi UV sul viso o sul cuoio capelluto. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Clinically atypical and/or rapidly changing AK lesions. 2. Location of the treatment area is within 5 cm of an incompletely healed wound or a suspected basal cell carcinoma (BCC)/squamous cell carcinoma (SCC). 3. Skin disease (e.g., atopic dermatitis, psoriasis, eczema) or condition (e.g., open wounds, scarring) in the treatment area that might interfere with the study results or suppose an unacceptable risk. 4. History of sensitivity to any of the ingredients in the tirbanibulin formulation. 5. Participated in a clinical trial during which an investigational study medication was administered within 30 days or 5 half-lives of the investigational product, whichever is longer, before dosing. 6. Patients with a history of tirbanibulin treatment for AK lesions and patients who are currently on tirbanibulin treatment for AK lesions. 7. Use of immunomodulators (e.g., azathioprine), cytotoxic drugs (e.g., cyclophosphamide, vinblastine, chlorambucil, methotrexate) or interferons/ interferon inducers and systemic immunosuppressive agents (e.g., cyclosporine, prednisone, methotrexate, alefacept, infliximab) within 4 weeks prior to the Screening visit, except for organ transplant recipients under stable immunosuppressive therapy for 6 months. 8. Use of systemic retinoids (e.g., isotretinoin, acitretin, bexarotene) within 6 months prior to the Screening visit. 9. Use of the following therapies and/or medications within 2 weeks prior to the Screening Visit: • Cosmetic or therapeutic procedures (e.g., use of liquid nitrogen, surgical excision, curettage, dermabrasion, medium or greater depth chemical peel, laser resurfacing) within the treatment area or within 2 cm of the selected treatment area • Acid-containing therapeutic products (e.g., salicylic acid or fruit acids, such as alpha- and beta-hydroxyl acids and glycolic acids), topical retinoids, or light chemical peels within the treatment area or within 2 cm of the selected treatment area • Topical salves (nonmedicated/nonirritant lotion and cream are acceptable) or topical steroids within the treatment area or within 2 cm of the selected treatment area; artificial tanners within the treatment area or within 5 cm of the selected treatment area 10. Females who are pregnant or nursing |
1. Lesioni AK clinicamente atipiche e/o in rapido cambiamento. 2. L'area di trattamento si trova entro 5 cm da una ferita non completamente cicatrizzata o da un sospetto carcinoma a cellule basali (BCC)/carcinoma a cellule squamose (SCC). 3. Malattie della pelle (ad es. dermatite atopica, psoriasi, eczema) o condizioni (ad es. ferite aperte, cicatrici) nell'area di trattamento, che potrebbero interferire con i risultati dello studio o comportare un rischio inaccettabile. 4. Storia di sensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti nella formulazione di tirbanibulina. 5. Il soggetto ha partecipato a una sperimentazione clinica durante la quale è stato somministrato un farmaco sperimentale in studio entro un intervallo di 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia superiore), prima della somministrazione. 6. Pazienti precedentemente trattati con tirbanibulina per lesioni AK e pazienti attualmente in trattamento con tirbanibulina per lesioni AK. 7. Uso di immunomodulatori (ad es. azatioprina), farmaci citotossici (ad es. ciclofosfamide, vinblastina, clorambucile, metotrexato) o interferoni/induttori di interferoni e immunosoppressori sistemici (ad es. ciclosporina, prednisone, metotrexato, alefacept, infliximab) entro 4 settimane prima della visita di screening, ad eccezione dei riceventi di trapianto d'organo in terapia immunosoppressiva stabile da 6 mesi. 8. Uso di retinoidi sistemici (ad es. isotretinoina, acitretina, bexarotene) nei 6 mesi precedenti la visita di screening. 9. Uso delle seguenti terapie e/o medicinali nelle 2 settimane precedenti la visita di screening: • Procedure cosmetiche o terapeutiche (ad esempio, uso di azoto liquido, escissione chirurgica, curettage, dermoabrasione, peeling chimico di media o maggiore profondità, laser resurfacing) nell'area di trattamento o entro 2 cm dall’area di trattamento selezionata • Prodotti terapeutici contenenti acidi (ad esempio, acido salicilico o acidi della frutta, come gli acidi alfa e beta-idrossilici e l'acido glicolico), retinoidi topici o peeling chimici leggeri nell'area di trattamento o entro 2 cm dall'area di trattamento selezionata • Pomate topiche (sono accettabili lozioni e creme non medicate/non irritanti) o steroidi topici nell'area di trattamento o entro 2 cm dall'area di trattamento selezionata; abbronzanti artificiali nell'area di trattamento o entro 5 cm dall'area di trattamento selezionata 10. Donne in gravidanza o in allattamento |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
The primary trial endpoint is Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication Version 9 (TSQM-9) score |
L'endpoint primario dello studio è il punteggio del Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication Version 9 (TSQM-9 - Questionario di soddisfazione per il trattamento farmacologico, versione 9) |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Patient-Reported Outcomes: • Change from baseline in Skindex-16 • Organoleptic properties of tirbanibulin assessed on a Likert Scale • TSQM Version 1.4 (TSQM 1.4) • Patient treatment preference assessed through question 1 (Q1) to question 9 (Q9) of the Expert Panel Questionnaire (EPQ) |
Esiti riferiti dal paziente: • Variazione rispetto al basale dello Skindex-16 • Proprietà organolettiche di tirbanibulina valutate su una scala Likert • TSQM versione 1.4 (TSQM 1.4) • Preferenza terapeutica del paziente valutata tramite domande da 1 (D1) a 9 (D9) dell'Expert Panel Questionnaire (EPQ - Questionario del gruppo di esperti) al |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Patient-Reported Outcomes: • at day 57 • at day 8 • at day 57 • at day 57 |
Esiti riferiti dal paziente: • al giorno 57 • al giorno 8 • al giorno 57 • al giorno 57 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
To assess treatment satisfaction on Day 57 in patients with AK of the face or scalp following treatment with tirbanibulin ointment 1% administered once daily for 5 consecutive days. |
Valutare la soddisfazione per il trattamento al Giorno 57 in pazienti con AK al viso o al cuoio capelluto dopo il trattamento con tirbanibulina unguento all'1% somministrato una volta al giorno per 5 giorni consecutivi. |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 7 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 42 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 9 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 9 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |