Clinical Trial Results:
International, multicentre, efficacy and safety study of I10E in the maintenance treatment of patients with Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy: Extension of PRISM study I10E-1302.
Summary
|
|
EudraCT number |
2013-005558-31 |
Trial protocol |
GB ES IT FR DE |
Global end of trial date |
28 Jul 2017
|
Results information
|
|
Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
14 Oct 2020
|
First version publication date |
14 Oct 2020
|
Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
|
|||
Trial identification
|
|||
Sponsor protocol code |
I10E-1306
|
||
Additional study identifiers
|
|||
ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
|
|||
Sponsor organisation name |
LFB Biotechnologies
|
||
Sponsor organisation address |
3 Avenue des Tropiques, COURTABOEUF, France, 91930
|
||
Public contact |
Global Clinical Development Leader, LFB BIOTECHNOLOGIES, +33 169 82 70 10,
|
||
Scientific contact |
Global Clinical Development Leader, LFB BIOTECHNOLOGIES, +33 169 82 70 10,
|
||
Paediatric regulatory details
|
|||
Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
|
||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
|
||
Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
|
||
Results analysis stage
|
|||
Analysis stage |
Final
|
||
Date of interim/final analysis |
18 Aug 2020
|
||
Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
|
||
Primary completion date |
28 Jul 2017
|
||
Global end of trial reached? |
Yes
|
||
Global end of trial date |
28 Jul 2017
|
||
Was the trial ended prematurely? |
Yes
|
||
General information about the trial
|
|||
Main objective of the trial |
The primary objective is to assess the efficacy of I10E administered at a reduced maintenance dose in sustaining CIDP response after an initial 6-month treatment in PRISM study.
|
||
Protection of trial subjects |
This study was conducted in compliance with good clinical practice (GCP) as described in the International Conference on Harmonisation (ICH) document “Guidance for Industry-E6 Good Clinical Practice: Consolidated Guidance” dated April 1996. These practices were consistent with the principles stated in the Declaration of Helsinki (October 2013 revised version). All other applicable regulations were followed.
|
||
Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
09 Nov 2015
|
||
Long term follow-up planned |
No
|
||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
|
||
Population of trial subjects
|
|||
Number of subjects enrolled per country |
|||
Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 3
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 2
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 1
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
France: 2
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 4
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Tunisia: 6
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Turkey: 1
|
||
Worldwide total number of subjects |
19
|
||
EEA total number of subjects |
12
|
||
Number of subjects enrolled per age group |
|||
In utero |
0
|
||
Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
||
Newborns (0-27 days) |
0
|
||
Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
||
Children (2-11 years) |
0
|
||
Adolescents (12-17 years) |
0
|
||
Adults (18-64 years) |
15
|
||
From 65 to 84 years |
4
|
||
85 years and over |
0
|
|
|||||||||||||||||
Recruitment
|
|||||||||||||||||
Recruitment details |
Between 09 November 2015 and 23 June 2017, 20 subjects from 14 sites signed an informed consent. | ||||||||||||||||
Pre-assignment
|
|||||||||||||||||
Screening details |
- | ||||||||||||||||
Pre-assignment period milestones
|
|||||||||||||||||
Number of subjects started |
20 [1] | ||||||||||||||||
Number of subjects completed |
19 | ||||||||||||||||
Pre-assignment subject non-completion reasons
|
|||||||||||||||||
Reason: Number of subjects |
screening failure: 1 | ||||||||||||||||
Notes [1] - The number of subjects reported to have started the pre-assignment period are not the same as the worldwide number enrolled in the trial. It is expected that these numbers will be the same. Justification: 20 subjects signed an informed consent but only 19 subjects enrolled (1 screening failure). |
|||||||||||||||||
Period 1
|
|||||||||||||||||
Period 1 title |
Treatment period (overall period)
|
||||||||||||||||
Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
|
||||||||||||||||
Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||
Arm title
|
Single arm | ||||||||||||||||
Arm description |
Participation in the study was proposed to all subjects who completed and responded to treatment in PRISM study, satisfying in eligibility criteria and were willing to continue I10E at a reduced maintenance dose. | ||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
IQYMUNE
|
||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
I10E
|
||||||||||||||||
Other name |
|||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
|
||||||||||||||||
Routes of administration |
Intravenous use
|
||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Each subject was expected to receive 16 doses of I10E (study drug) at 0.5 g/kg over 1 to 2 days, every 3 weeks.
Study drug was administered intravenously, with an infusion pump (B-Braun Infusomat Space).
|
||||||||||||||||
|
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Baseline characteristics reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Treatment period
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
Single arm
|
||
Reporting group description |
Participation in the study was proposed to all subjects who completed and responded to treatment in PRISM study, satisfying in eligibility criteria and were willing to continue I10E at a reduced maintenance dose. | ||
Subject analysis set title |
Total Treated set
|
||
Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
All subjects who received at least one infusion of I10E.
|
|
|||||||
End point title |
Responder rate [1] | ||||||
End point description |
The responder rate at EOS visit based on the adjusted INCAT disability score was not analysed since the study was early terminated.
Responders were defined as subjects with either:
No change or decrease in the adjusted INCAT disability score and without any change in CIDP treatment between baseline and EOS visit.
OR
An increase by 1 point in the adjusted INCAT disability score without requirement of any change in CIDP treatment between baseline and EOS visit.
|
||||||
End point type |
Primary
|
||||||
End point timeframe |
During treatment period the adjusted INCAT disability score was evaluated at week 0 (baseline), week 3, week 6, week 9, week 12, week 15, week 18, week 21, week 24, week 27, week 30, week 33, week 36, week 39, week 42, week 45, week 48 (End-of-Study).
|
||||||
Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The responder rate at EOS visit based on the adjusted INCAT disability score was not analysed since the study was early terminated. |
|||||||
|
|||||||
Notes [2] - study stopped prematurely |
|||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Adverse events information
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Timeframe for reporting adverse events |
Throughout the study.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
17.1
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Single arm
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Participation in the study was proposed to all subjects who completed and responded to treatment in PRISM study, satisfying in eligibility criteria and were willing to continue I10E at a reduced maintenance dose. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||||||
Substantial protocol amendments (globally) |
|||||||
Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||||||
Date |
Amendment |
||||||
06 Jan 2016 |
Modification of some exclusion criteria - Removal of routine free bilirubin testing - Additional renal safety follow-up - Description of the patient population - Rules for follow-up of adverse events - Timing of safety monitoring (vital signs) - Update of IMP storage conditions.
This amendment led to the protocol version 4.0 dated 06 January 2016.
|
||||||
Interruptions (globally) |
|||||||
Were there any global interruptions to the trial? Yes | |||||||
|
|||||||
Limitations and caveats |
|||||||
Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||||||
None reported |