Clinical Trial Results:
An Open-Label Extension of Study HGT-SAN-093 Evaluating the Safety and Efficacy Study of HGT-1410 (Recombinant Human Heparan N Sulfatase) Administration via an Intrathecal Drug Delivery Device in Pediatric Subjects with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease
Summary
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EudraCT number |
2014-003960-20 |
Trial protocol |
ES DE NL GB FR IT |
Global end of trial date |
12 Apr 2019
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
14 Jun 2020
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First version publication date |
21 Sep 2019
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
SHP610-201
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02350816 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Shire
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Sponsor organisation address |
300 Shire Way, Lexington, United States, MA 02421
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Public contact |
Study Director, Shire, 1 8668425335, ClinicalTransparency@shire.com
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Scientific contact |
Study Director, Shire, 1 8668425335, ClinicalTransparency@shire.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-001634-PIP01-14 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Interim
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Date of interim/final analysis |
28 Jun 2017
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
12 Apr 2019
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The main objective of this study was to evaluate long-term safety in subjects with mucopolysaccharidosis type IIIA disease (MPS IIIA or Sanfilippo Type A) who received HGT-1410.
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Protection of trial subjects |
This study was designed to ensure that the sponsor and investigators abided by Good Clinical Practice (GCP) as described in the 21 Code of Federal Regulations Parts 50, 54, 56, and 312 and the International Council for Harmonisation (ICH) GCP Guidelines Compliance. These regulations and guidelines also constitute compliance with the ethical principles described in the Declaration of Helsinki.
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Background therapy |
Subjects who received HGT-1410 and completed through at least the Week 48 visit in Study HGT-SAN-093 (2013-003450-24) were eligible in this open label extension study. | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
08 Apr 2015
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety | ||
Long term follow-up duration |
3 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 2
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Worldwide total number of subjects |
17
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EEA total number of subjects |
11
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
3
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Children (2-11 years) |
14
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The first subject enrolled in the study on 08 April 2015 and study terminated on 28 June 2017. | |||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A total of 17 subjects were enrolled and completed treatment period in the study. | |||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Group 1 | |||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 milligrams (mg) administered intrathecally (IT) via IT drug delivery device (IDDD) every 2 weeks (Q2W) started at Week 50, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | |||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
HGT-1410
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Investigational medicinal product code |
HGT-1410
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Other name |
Recombinant Human Heparan N Sulfatase
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intrathecal use
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Dosage and administration details |
Subjects received HGT-1410 at a dose of 45 mg administered IT via IDDD.
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Arm title
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Group 2 | |||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 mg administered intrathecally IDDD every 4 weeks (Q4W) started at Week 52, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | |||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
HGT-1410
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Investigational medicinal product code |
HGT-1410
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Other name |
Recombinant Human Heparan N Sulfatase
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intrathecal use
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Dosage and administration details |
Subjects received HGT-1410 at a dose of 45 mg administered IT via IDDD.
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Arm title
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Group 3A | |||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects in Group 3A were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally IDDD Q2W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | |||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
HGT-1410
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Investigational medicinal product code |
HGT-1410
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Other name |
Recombinant Human Heparan N Sulfatase
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intrathecal use
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Dosage and administration details |
Subjects received HGT-1410 at a dose of 45 mg administered IT via IDDD.
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Arm title
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Group 3B | |||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects in Group 3B were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally via IDDD Q4W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | |||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
HGT-1410
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Investigational medicinal product code |
HGT-1410
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Other name |
Recombinant Human Heparan N Sulfatase
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intrathecal use
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Dosage and administration details |
Subjects received HGT-1410 at a dose of 45 mg administered IT via IDDD.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Group 1
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Reporting group description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 milligrams (mg) administered intrathecally (IT) via IT drug delivery device (IDDD) every 2 weeks (Q2W) started at Week 50, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 2
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Reporting group description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 mg administered intrathecally IDDD every 4 weeks (Q4W) started at Week 52, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3A
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Reporting group description |
Subjects in Group 3A were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally IDDD Q2W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3B
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Reporting group description |
Subjects in Group 3B were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally via IDDD Q4W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Group 1
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Reporting group description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 milligrams (mg) administered intrathecally (IT) via IT drug delivery device (IDDD) every 2 weeks (Q2W) started at Week 50, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | ||
Reporting group title |
Group 2
|
||
Reporting group description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 mg administered intrathecally IDDD every 4 weeks (Q4W) started at Week 52, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | ||
Reporting group title |
Group 3A
|
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Reporting group description |
Subjects in Group 3A were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally IDDD Q2W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | ||
Reporting group title |
Group 3B
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Reporting group description |
Subjects in Group 3B were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally via IDDD Q4W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). |
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End point title |
Number of Subjects with Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) Based on Type, Severity and Relationship to Treatment Drug [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
An AE was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation subject administered as a pharmaceutical product that did not necessarily have a causal relationship with this treatment. TEAEs was defined as all AEs from the time of initial IDDD implantation (or first dose if earlier) in either Study NCT02060526 (HGT-SAN-093) or Study NCT02350816 (SHP-610-210) to the data cutoff date (28 Jun 2017), or 30 days after the date of the last dose or 2 weeks after the date of device explant (whichever was later) if early termination occurred. Treatment-emergent AEs were summarized by type (serious, life-threatening), severity (mild, moderate, severe) and degree of relationship to investigational product (Intrathecal Drug Delivery Device (IDDD), device surgical procedure, or intraThecal administration of HGT-1410). Safety population consisted of all subjects who had the IDDD implant or received at least 1 dose of investigational product in the extension study
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From start of study drug administration up to follow-up (276 week)
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive statistics were done, no inferential statistical analyses were performed. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From start of study drug administration up to follow-up (124 week).
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Adverse event reporting additional description |
Event desc
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
nil | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
17.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Group 1
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Reporting group description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 milligrams (mg) administered intrathecally (IT) via IT drug delivery device (IDDD) every 2 weeks (Q2W) started at Week 50, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 2
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Reporting group description |
Subjects continued HGT-1410 treatment from HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study at a dose of 45 mg administered intrathecally IDDD every 4 weeks (Q4W) started at Week 52, with a cumulative treatment period of up to 42 months (168 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3A
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Reporting group description |
Subjects in Group 3A were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally IDDD Q2W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Group 3B
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Reporting group description |
Subjects in Group 3B were not treated in HGT-SAN-093 (2013-003450-24) study. Subjects received HGT-1410 treatment at a dose of 45mg administered intrathecally via IDDD Q4W started at Week 0 of the current extension study (SHP610-201=2014-003960-20), with a cumulative treatment period of up to 30 months (120 weeks). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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17 Dec 2015 |
Exclusion criteria on hypersensitivity were revised. Interim analysis were clarified device adjustment language was added to capture the full scope of device manipulations that could have occurred throughout the study. |
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25 Jan 2017 |
The subjects who did not have the IDDD removed at the end of the treatment period continued to be observed
during a safety follow-up period with visits every 6 months to evaluate safety of the device for up to an additional 3 years or until the device was removed in the last subject. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
The study was terminated as prespecified efficacy criteria were not met and study did not yield clinical proof-of-concept, prompting a decision to discontinue further clinical development of HGT-1410. Hence efficacy parameters were not evaluated. |