Clinical Trial Results:
A Phase IIIb, Open Label Extension Study Evaluating The Safety And Tolerability of AMX0035 Up To 108 Weeks In Adult Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Previously Enrolled In Study A35-004 (PHOENIX)
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Summary
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EudraCT number |
2022-002348-33 |
Trial protocol |
ES NL IT FR SE IE PL DE BE PT |
Global end of trial date |
30 Oct 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
16 Apr 2026
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First version publication date |
16 Apr 2026
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
A35-011
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT05619783 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
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Sponsor organisation address |
55 Cambridge Parkway Suite 6W, Cambridge, United States, MA 02142
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Public contact |
Medical Information, Amylyx Pharmaceuticals EMEA B.V., +1 8773741208, clinicaltrials@amylyx.com
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Scientific contact |
Tammy Sarnelli, Amylyx Pharmaceuticals EMEA B.V., +1 857-320-6154, tammy_sarnelli@amylyx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
05 Nov 2025
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
30 Oct 2024
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
30 Oct 2024
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the long-term safety and tolerability of treatment with AMX0035
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Protection of trial subjects |
The Phase 3b A35-011 (PHOENIX Open-Label Extension [OLE]) study was initiated with the prior written approval of properly constituted Independent Ethics Committees (IECs).
PHOENIX-OLE was conducted in compliance with the International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) E6 (R2) GCP guideline; the ethical principles of the Declaration of Helsinki; and applicable local regulations.
The study was also performed in accordance with applicable local data privacy and security regulations.
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Background therapy |
Not applicable. | ||
Evidence for comparator |
Not applicable. | ||
Actual start date of recruitment |
02 Jan 2023
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 10
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 21
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 49
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Country: Number of subjects enrolled |
Portugal: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 64
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Country: Number of subjects enrolled |
Sweden: 14
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 68
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 26
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 82
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Worldwide total number of subjects |
353
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EEA total number of subjects |
343
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
240
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From 65 to 84 years |
113
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Up to 600 participants were planned to be enrolled in PHOENIX-OLE. A total of 352 participants were ultimately enrolled and treated before the early termination of the study by the Sponsor as described above. | ||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 354 prospective participants were screened for the PHOENIX-OLE study, of whom 352 were ultimately both enrolled and treated. One participant was randomized, enrolled, and assigned to, but did not actually receive study treatment. | ||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Treatment period (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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AMX0035 | ||||||||||||||||
Arm description |
AMX0035, supplied as a powder-filled sachet containing 3 g sodium phenylbutyrate (PB), 1 g taurursodiol/ursodoxicoltaurine (TURSO), and excipients, administered orally. | ||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
AMX0035
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for oral suspension in sachet, Powder for oral solution in sachet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Two (2) AMX0035 sachets daily (one morning dose and one evening dose), starting on Day 1 and continuing for the duration of the study.
If twice-daily dosing was poorly tolerated, dosing interruptions and dose reductions (i.e., to one sachet per day) were permitted per protocol.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
AMX0035
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Reporting group description |
AMX0035, supplied as a powder-filled sachet containing 3 g sodium phenylbutyrate (PB), 1 g taurursodiol/ursodoxicoltaurine (TURSO), and excipients, administered orally. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
AMX0035
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Reporting group description |
AMX0035, supplied as a powder-filled sachet containing 3 g sodium phenylbutyrate (PB), 1 g taurursodiol/ursodoxicoltaurine (TURSO), and excipients, administered orally. | ||
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End point title |
Incidence of all AEs, AEs leading to treatment discontinuation or study withdrawal, and all serious adverse events (SAEs) in participants treated with AMX0035 [1] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Incidence of all AEs, AEs leading to treatment discontinuation or study withdrawal, and all serious adverse events (SAEs) in participants treated with AMX0035.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
108 weeks
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive analyses were performed for the primary safety endpoint. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
PHOENIX-OLE was terminated early by the Sponsor after the parent PHOENIX trial did not show clinical benefit in its primary efficacy outcome. Data collection in PHOENIX-OLE therefore did not encompass the 108 weeks of study treatment planned per protocol.
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Adverse event reporting additional description |
A total of 266 participants experienced at least one TEAE during their PHOENIX-OLE participation, with a total of 817 TEAEs reported. A total of 117 participants experienced at least one treatment-emergent SAE, and 72 participants died due to one or more such events.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
25.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
AMX0035
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 2% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None | |||
